저메틸화제 실패 후 MDS에 대한 CPX-351 요법
2024년 8월 14일 업데이트: Sudipto Mukherjee, Case Comprehensive Cancer Center
저메틸화제 실패 후 골수이형성 증후군(MDS) 환자를 위한 새로운 치료 접근법으로서 CPX-351에 대한 2상 연구
이 연구의 목적은 HMA 실패 후 참가자의 결과를 예측하기 위해 새로운 계층화 도구를 사용하면서 MDS가 있는 개인의 CPX-351(AML 치료를 위한 FDA 승인 약물) 치료의 효능을 평가하는 것입니다.
이 접근법은 이 환경에서 약물 승인을 위한 새로운 기회를 식별하는 데 더 나은 이해와 통찰력을 얻기 위한 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 이 환경에서 약물 승인을 위한 새로운 기회를 식별하는 데 대한 더 나은 이해와 통찰력을 얻기 위해 HMA 실패 후 환자의 결과를 예측하는 새로운 계층화 도구를 사용하면서 MDS 참가자에서 CPX-351 치료의 효능을 평가할 것입니다.
CPX-351은 두 가지 화학 요법 약물(다우노루비신 및 시타라빈)을 함께 전달한 다음 골수(혈액 세포를 만드는 신체 부분)에 농축시키는 골수이형성 증후군의 적응증을 위한 연구(실험) 약물입니다. CPX-351은 미국 식품의약국(FDA)의 골수이형성 증후군 적응증에 대한 승인을 받지 않았기 때문에 실험적입니다. 이 약물은 급성 골수성 백혈병의 적응증에 대해 FDA의 승인을 받았습니다. 이 연구를 수행하는 한 명 이상의 조사관이 이 연구에 사용되는 제품을 만드는 회사의 컨설턴트 역할을 합니다. 이러한 금전적 이익은 지역 기관의 이해 상충 정책에 의해 설정된 허용 한도 내에 있습니다.
치료를 시작하기 전에 모든 적격 참가자는 질병을 결정하는 데 사용되는 계층화 도구를 기반으로 저위험 대 고위험으로 그룹화됩니다. 그룹 1은 저위험 참가자이고 그룹 2는 고위험 참가자입니다. 모든 연구 참여자는 동일한 연구 약물인 CPX-351을 받게 됩니다. 참가자는 첫 28일 주기의 1, 3, 5일에 CPX-351을 받게 됩니다. 참가자가 첫 번째 치료를 마친 후 반응에 따라 추가 4주기의 치료를 받을 수 있습니다. 참가자의 의사는 시간이 되면 이것이 가능한 옵션인지 알려줄 것입니다. 참가자가 치료를 마치면 의사는 부작용을 계속 관찰하고 1년 동안 상태를 관찰합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 표준 의료의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 자발적인 서면 동의를 제공해야 합니다.
- 2016 WHO 기준12에 따른 MDS 또는 MDS/MPN 진단
- 다음과 같이 정의된 저메틸화제(데시타빈 또는 아자시티딘)의 1차 요법 실패:
- 아자시티딘 또는 데시타빈 치료 개시 후 진행(2006 IWG 기준에 따름)13; 또는
- 아자시티딘 또는 데시타빈의 최소 4-6주기(4주 주기) 후에도 완전 또는 부분 반응 또는 혈액학적 개선(2006 IWG에 따름)13 달성 실패; 또는
- 아자시티딘 또는 데시타빈의 최소 4주기 후에 관찰된 초기 완전 또는 부분 반응 또는 혈액학적 개선(2006 IWG 기준에 따름)13 후 재발.
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 성과 상태 < 2
- 피험자는 다음과 같이 정의된 정상적인 장기 및 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.
- 총 빌리루빈이 정상 상한치의 2배 미만인 경우(</= ULN의 3배, 백혈병 관련 또는 길버트 증후군으로 인한 것으로 간주되는 경우 PI와의 논의 후 담당 의사의 재량에 따름)
- 계산된 크레아티닌 청소율 값 > 30ml/min 및 혈청 크레아티닌 < 1.5mg/dL
- LVEF >/= 50%
- 다음과 같은 여성 환자:
- 스크리닝 방문 전 최소 1년 동안 폐경 후이거나, 또는
- 외과적으로 불임인 경우, 또는
- 연구 요법 동안 및 마지막 투여 후 90일 동안 중단 없이 이성애자 접촉을 완전히 금하는 것에 동의하거나 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
- 다음과 같은 남성 환자:
- 외과적으로 불임인 경우, 또는
- 연구 요법 동안 및 마지막 투여 후 90일 동안 중단 없이 이성애자 접촉을 완전히 금하는 것에 동의하거나 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- CPX-351을 사용한 사전 치료 또는 CPX-351 또는 그 구성 요소에 대해 알려진 과민성.
- 집중 화학 요법으로 사전 치료.
- 치료 의사의 관점에서 참가자가 연구에 참여하는 경우 참가자를 용납할 수 없는 위험에 처하게 하거나 해당 사람이 정보에 입각한 동의를 제공하는 것을 방해하는 심각한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환.
- 연구 약물을 시작한지 지난 6개월 이내에 진단된 모든 활동성 악성 종양(관련되지 않은, 비혈액학적 악성 종양)(근치적으로 치료된 자궁경부의 상피내암종 또는 비흑색종 피부암 제외).
- 진행 중이거나 활성 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 병발성 질환이 있는 환자.
- HIV 또는 활동성 B형 간염 또는 C형 간염의 알려진 병력.
- 연구 등록 전 2주 이내에 대수술을 받은 경우.
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 효과적인 장벽 피임 방법(즉, 연구 치료를 받는 동안 임신을 피하기 위한 금욕 또는 2가지 형태의 피임).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 잠재적인 유지 요법이 포함된 정맥 내 CPX-351
단일 제제 CPX-351은 유도 주기의 1, 3, 5일에 정맥 내로 44mg/m2의 표준 FDA 승인 용량으로 투여되었습니다.
참가자가 완전관해(CR), 불완전관해회복(CRi)을 동반한 완전관해 또는 부분관해(PR)를 달성하면 CPX351 15.4mg/m2 용량으로 구성된 유지 요법을 계속할 수 있습니다. 28일.
참가자는 최대 4주기의 유지 요법을 받을 수 있습니다.
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CPX-351은 항신생물제 시타라빈과 다우노루비신의 고정 조합의 리포솜 제제입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 반응률(ORR)로 측정한 CPX-351의 효능
기간: 28일 +/- 유도 7일
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유도 종료 시 MDS 참가자에 대한 IWG 2006 기준에 정의된 ORR로 측정된 CPX의 효율성.
최소 4주 동안 지속되어야 하는 IWG 2006 반응에는 완전 관해(CR), 부분 관해(PR), 골수 CR, 안정 질환(SD), 실패, CR 또는 PR 후 재발(PD) 또는 세포유전학적 반응이 포함됩니다.
최소 8주 동안 지속되어야 하는 혈액학적 개선(HI)에는 적혈구 반응(치료 전, < 11 g/dL), 혈소판 반응(치료 전, < 100x109/L), 호중구 반응(치료 전, < 1 x109/L)이 포함됩니다. 또는 HI 이후 진행 또는 재발.
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28일 +/- 유도 7일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CPX-351과 관련된 응답 시간(TTR)
기간: 28일 +/- 유도 7일
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유도 종료 시 MDS 참가자의 CPX-351과 관련된 TTR.
TTR은 치료 시작부터 최상의 반응을 달성하는 시간까지의 시간으로 정의됩니다.
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28일 +/- 유도 7일
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응답을 달성한 참가자의 응답 기간(DOR)
기간: 치료 종료 후 최대 1년
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참가자의 DOR은 첫 번째 반응(유도 후 C1 D28일 +/-7일)과 반응 상실일 사이의 시간으로 정의된 반응을 달성했습니다.
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치료 종료 후 최대 1년
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무사건 생존(EFS)
기간: 치료 종료 후 최대 1년
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치료 시작부터 치료 종료 후 최대 1년까지 이 시험에 등록한 모든 참가자의 EFS 확률.
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치료 종료 후 최대 1년
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전체 생존(OS)
기간: 치료 종료 후 최대 1년
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치료 시작부터 치료 종료 후 최대 1년까지 이 임상시험에 등록한 모든 참가자의 OS 확률입니다.
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치료 종료 후 최대 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Sudipto Mukherjee, MD, PhD, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 7월 25일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 20일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 20일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CASE2918
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
연구 팀은 이 연구에서 수집된 IPD를 공유할 계획이 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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