Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CPX-351 Terapi for MDS etter svikt i hypometyleringsmiddel

1. juni 2022 oppdatert av: Sudipto Mukherjee, Case Comprehensive Cancer Center

En fase II-studie av CPX-351 som en ny terapeutisk tilnærming for pasienter med myelodysplastiske syndromer (MDS) etter hypometyleringsmiddelsvikt

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av behandling med CPX-351 (et FDA-godkjent legemiddel for behandling av AML) hos personer med MDS mens man bruker et nytt stratifiseringsverktøy for å forutsi utfall av deltakere etter HMA-svikt. Denne tilnærmingen er ment å få en bedre forståelse og innsikt i å identifisere nye muligheter for legemiddelgodkjenning i denne settingen.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil evaluere effektiviteten av behandling med CPX-351 hos deltakere med MDS mens de bruker et nytt stratifiseringsverktøy for å forutsi utfall av pasienter etter HMA-svikt for å få en bedre forståelse og innsikt i å identifisere nye muligheter for legemiddelgodkjenning i denne innstillingen.

CPX-351 er et undersøkelsesmiddel (eksperimentelt) for indikasjon på myelodysplastisk syndrom som virker ved å levere to kjemoterapimedisiner (daunorubicin og cytarabin) sammen som deretter konsentreres inn i benmargen (den delen av kroppen som lager blodceller). CPX-351 er eksperimentell fordi den ikke er godkjent av Food and Drug Administration (FDA) for indikasjon på myelodysplastisk syndrom. Dette stoffet er godkjent av FDA for indikasjon på akutt myeloid leukemi. En eller flere av etterforskerne som gjennomfører denne studien fungerer som konsulenter for selskapet som lager produktene som brukes i denne studien. Disse økonomiske interessene er innenfor tillatte grenser fastsatt av den lokale institusjonelle interessekonfliktpolitikken.

Før behandlingen begynner, vil alle kvalifiserte deltakere bli gruppert i lavrisiko kontra høy risiko basert på et stratifiseringsverktøy som brukes til å bestemme sykdommen deres. Gruppe 1 vil være deltakere med lav risiko og gruppe 2 deltakere med høy risiko. Alle studiedeltakere vil få det samme studiemedikamentet, CPX-351. Deltakerne vil motta CPX-351 på dag 1, 3 og 5 av den første 28-dagers syklusen. Etter at deltakerne har fullført den første behandlingsrunden og basert på deres respons, kan de være kvalifisert for ytterligere 4 behandlingssykluser. Deltagerens lege vil informere om dette er et tilgjengelig alternativ når den tid kommer. Når deltakeren er ferdig med behandlingen, vil legen fortsette å observere for bivirkninger og følge tilstanden i 1 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må gi frivillig skriftlig samtykke før gjennomføring av studierelaterte prosedyrer som ikke er en del av standard medisinsk behandling
  • Diagnose av MDS eller MDS/MPN i henhold til 2016 WHO-kriterier12
  • Primær terapisvikt med enten hypometylerende midler (decitabin eller azacitidin) definert som:
  • Progresjon (i henhold til 2006 IWG-kriterier)13 etter oppstart av azacitidin- eller decitabinbehandling; eller
  • Unnlatelse av å oppnå fullstendig eller delvis respons eller hematologisk forbedring (i henhold til 2006 IWG)13 etter minst 4-6 sykluser (4-ukers syklus) med azacitidin eller decitabin; eller
  • Tilbakefall etter innledende fullstendig eller delvis respons eller hematologisk forbedring (i henhold til 2006 IWG-kriterier)13 observert etter minst 4 sykluser med azacitidin eller decitabin.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus < 2
  • Forsøkspersonene må ha normal organ- og margfunksjon definert som:
  • Hvis total bilirubin < 2x øvre normalgrense (</= 3 x ULN hvis det anses å skyldes leukemipåvirkning eller Gilberts syndrom) etter den behandlende legens skjønn etter diskusjon med PI)
  • Beregnet kreatininclearance-verdi på > 30 ml/min OG en serumkreatinin < 1,5 mg/dL
  • LVEF >/= 50 %
  • Kvinnelige pasienter som:
  • Er postmenopausale i minst 1 år før screeningbesøket, ELLER
  • Er kirurgisk sterile, ELLER
  • Godta å praktisere ekte avholdenhet fra heteroseksuell kontakt eller godta å bruke effektiv prevensjon uten avbrudd under studiebehandlingen og 90 dager etter siste dose
  • Mannlige pasienter som:
  • Er kirurgisk sterile, ELLER
  • Godta å praktisere ekte avholdenhet fra heteroseksuell kontakt eller godta å bruke effektiv prevensjon uten avbrudd under studiebehandlingen og 90 dager etter siste dose

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med CPX-351, eller kjent overfølsomhet overfor CPX-351 eller dets komponenter.
  • Tidligere behandling med intensiv kjemoterapi.
  • Enhver alvorlig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som, etter den behandlende legens syn, ville sette deltakeren i en uakseptabel risiko hvis han eller hun skulle delta i studien eller ville hindre vedkommende i å gi informert samtykke.
  • Enhver aktiv malignitet (urelatert, ikke-hematologisk malignitet) diagnostisert i løpet av de siste 6 månedene etter oppstart av studiemedikamentet (annet enn kurativt behandlet karsinom-in-situ i livmorhalsen eller ikke-melanom hudkreft).
  • Pasienter med ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelsen av studiekravene.
  • Kjent historie med HIV eller aktiv hepatitt B eller C.
  • Større operasjon innen 2 uker før studieregistrering.
  • Drektige eller ammende kvinner
  • Mannlige og kvinnelige pasienter som er fertile som ikke godtar å bruke effektive barrieremetoder for prevensjon (dvs. abstinens eller 2 former for prevensjon) for å unngå graviditet mens du får studiebehandling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: intravenøs CPX-351 med potensiell vedlikeholdsbehandling
Enkeltmiddel CPX-351 administrert med standard FDA-godkjent dose på 44 mg/m2 intravenøst ​​på dag 1, 3, 5 av induksjonssyklusen. Hvis deltakerne oppnår fullstendig remisjon (CR), fullstendig remisjon med incomplete count recovery (CRi) eller partiell remisjon (PR), vil de være kvalifisert til å fortsette til vedlikeholdsbehandling, som vil bestå av CPX351 i en dose på 15,4 mg/m2 pr. 28 dager. Deltakerne kan motta opptil 4 sykluser med vedlikeholdsterapi.
Legemiddel: CPX-351
CPX-351 er en liposomal formulering av en fast kombinasjon av de antineoplastiske legemidlene cytarabin og daunorubicin.
Andre navn:
  • (daunorubicin og cytarabin)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten til CPX-351 målt ved total responsrate (ORR)
Tidsramme: dag 28 +/- 7 dager med induksjon
Effekten av CPX målt ved ORR som definert av IWG 2006-kriteriene for MDS-deltakere ved slutten av induksjonen.
dag 28 +/- 7 dager med induksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til respons (TTR) assosiert med CPX-351
Tidsramme: dag 28 +/- 7 dager med induksjon
TTR assosiert med CPX-351 hos deltaker med MDS ved slutten av induksjon. TTR definert av tiden mellom oppstart av behandlingen og tidspunktet for å oppnå best respons.
dag 28 +/- 7 dager med induksjon
Varighet av respons (DOR) hos deltakere som oppnår respons
Tidsramme: Ved slutten av syklus 1 (hver syklus er 28 dager), opptil 1 år etter avsluttet behandling
DOR hos deltakere som oppnår en respons definert av tiden mellom første respons (dag C1 D28 +/-7 dager fra induksjon) og dagen for tap av respons
Ved slutten av syklus 1 (hver syklus er 28 dager), opptil 1 år etter avsluttet behandling
Begivenhetsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: inntil 1 år etter avsluttet behandling
EFS-sannsynlighet for alle deltakere som ble registrert i denne studien fra behandlingsstart og inntil 1 år etter avsluttet behandling.
inntil 1 år etter avsluttet behandling
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: inntil 1 år etter avsluttet behandling
OS-sannsynlighet for alle deltakerne som ble registrert i denne studien fra behandlingsstart og inntil 1 år etter avsluttet behandling.
inntil 1 år etter avsluttet behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Case Comprehensive Cancer Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sudipto Mukherjee, MD, PhD, Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. juli 2019

Primær fullføring (Forventet)

1. august 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2019

Først lagt ut (Faktiske)

21. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juni 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2022

Sist bekreftet

1. juni 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CASE2918

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Studieteamet planlegger ikke å dele IPD samlet inn i denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastisk syndrom (MDS)

Kliniske studier på CPX-351

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mozambique

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere