Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia CPX-351 dla MDS po niepowodzeniu środka hipometylującego

14 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Sudipto Mukherjee, Case Comprehensive Cancer Center

Badanie fazy II CPX-351 jako nowego podejścia terapeutycznego dla pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) po niepowodzeniu środka hipometylującego

Celem tego badania jest ocena skuteczności leczenia CPX-351 (lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia AML) u osób z MDS przy użyciu nowego narzędzia stratyfikacji do przewidywania wyników uczestników po niepowodzeniu HMA. Podejście to ma na celu lepsze zrozumienie i wgląd w identyfikowanie nowych możliwości zatwierdzania leków w tym kontekście.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu tym zostanie oceniona skuteczność leczenia CPX-351 u uczestników z MDS przy użyciu nowego narzędzia stratyfikacji do przewidywania wyników pacjentów po niepowodzeniu HMA w celu uzyskania lepszego zrozumienia i wglądu w identyfikację nowych możliwości zatwierdzania leków w tym ustawieniu.

CPX-351 to eksperymentalny lek stosowany we wskazaniu zespołu mielodysplastycznego, który działa poprzez dostarczanie razem dwóch leków stosowanych w chemioterapii (daunorubicyny i cytarabiny), które są następnie gromadzone w szpiku kostnym (części ciała wytwarzającej krwinki). CPX-351 jest eksperymentalny, ponieważ nie został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA) do stosowania we wskazaniu zespołu mielodysplastycznego. Lek ten jest zatwierdzony przez FDA do stosowania we wskazaniu ostrej białaczki szpikowej. Jeden lub więcej Badaczy prowadzących to badanie jest konsultantami firmy produkującej produkty wykorzystywane w tym badaniu. Te interesy finansowe mieszczą się w dopuszczalnych granicach określonych przez lokalną instytucjonalną politykę dotyczącą konfliktów interesów.

Przed rozpoczęciem leczenia wszyscy kwalifikujący się uczestnicy zostaną podzieleni na grupy niskiego ryzyka i wysokiego ryzyka na podstawie narzędzia stratyfikacji użytego do określenia ich choroby. Grupa 1 będzie uczestnikami niskiego ryzyka, a grupa 2 – uczestnikami wysokiego ryzyka. Wszyscy uczestnicy badania otrzymają ten sam badany lek, CPX-351. Uczestnicy otrzymają CPX-351 w dniach 1, 3 i 5 pierwszego 28-dniowego cyklu. Po zakończeniu pierwszej rundy leczenia przez uczestników iw oparciu o ich odpowiedź mogą oni kwalifikować się do kolejnych 4 cykli leczenia. W odpowiednim czasie lekarz uczestnika poinformuje go, czy taka opcja jest dostępna. Po zakończeniu leczenia przez uczestnika jego lekarz będzie kontynuował obserwację działań niepożądanych i obserwował jego stan przez 1 rok.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą wyrazić dobrowolną pisemną zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem, które nie są częścią standardowej opieki medycznej
  • Rozpoznanie MDS lub MDS/MPN zgodnie z kryteriami WHO z 2016 r.12
  • Niepowodzenie pierwotnej terapii lekami hipometylującymi (decytabiną lub azacytydyną) zdefiniowane jako:
  • Progresja (według kryteriów IWG z 2006 r.)13 po rozpoczęciu leczenia azacytydyną lub decytabiną; lub
  • Brak całkowitej lub częściowej odpowiedzi lub poprawy hematologicznej (wg IWG 2006)13 po co najmniej 4-6 cyklach (cykl 4-tygodniowy) azacytydyny lub decytabiny; lub
  • Nawrót po początkowej całkowitej lub częściowej odpowiedzi lub poprawie hematologicznej (według kryteriów IWG z 2006 r.)13 obserwowany po co najmniej 4 cyklach azacytydyny lub decytabiny.
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 2
  • Osoby badane muszą mieć prawidłową czynność narządów i szpiku, zdefiniowaną jako:
  • Jeśli bilirubina całkowita < 2x górna granica normy (</= 3 x ULN, jeśli uważa się, że jest spowodowana zajęciem białaczki lub zespołem Gilberta) według uznania lekarza prowadzącego po omówieniu z PI)
  • Obliczony klirens kreatyniny > 30 ml/min ORAZ stężenie kreatyniny w surowicy < 1,5 mg/dl
  • LVEF >/= 50%
  • Pacjentki, które:
  • są po menopauzie przez co najmniej 1 rok przed wizytą przesiewową, LUB
  • Są chirurgicznie sterylne, LUB
  • Zgodzić się na praktykowanie prawdziwej abstynencji od kontaktów heteroseksualnych lub zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji bez przerwy w trakcie badanej terapii i 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki
  • Pacjenci płci męskiej, którzy:
  • Są chirurgicznie sterylne, LUB
  • Zgodzić się na praktykowanie prawdziwej abstynencji od kontaktów heteroseksualnych lub zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji bez przerwy w trakcie badanej terapii i 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie CPX-351 lub znana nadwrażliwość na CPX-351 lub jego składniki.
  • Wcześniejsze leczenie intensywną chemioterapią.
  • Każdy poważny stan medyczny, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroba psychiczna, które w opinii lekarza prowadzącego naraziłyby uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, gdyby miał on uczestniczyć w badaniu, lub uniemożliwiłyby tej osobie wyrażenie świadomej zgody.
  • Jakikolwiek aktywny nowotwór złośliwy (niespokrewniony, niehematologiczny nowotwór złośliwy) zdiagnozowany w ciągu ostatnich 6 miesięcy od rozpoczęcia stosowania badanego leku (inny niż wyleczony rak in situ szyjki macicy lub nieczerniakowy rak skóry).
  • Pacjenci z niekontrolowaną współistniejącą chorobą, w tym między innymi trwającą lub aktywną infekcją, objawową zastoinową niewydolnością serca, niestabilną dusznicą bolesną, zaburzeniami rytmu serca lub chorobą psychiczną/sytuacjami społecznymi, które ograniczają zgodność z wymaganiami badania.
  • Znana historia HIV lub czynne zapalenie wątroby typu B lub C.
  • Poważna operacja w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania.
  • Samice w ciąży lub karmiące
  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej, którzy są płodni i nie zgadzają się na stosowanie skutecznych barierowych metod antykoncepcji (tj. abstynencja lub 2 formy antykoncepcji), aby uniknąć ciąży podczas otrzymywania badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: dożylny CPX-351 z potencjalną terapią podtrzymującą
Pojedynczy środek CPX-351 podawany w standardowej zatwierdzonej przez FDA dawce 44 mg/m2 dożylnie w dniach 1, 3, 5 cyklu indukcyjnego. Jeśli uczestnicy osiągną całkowitą remisję (CR), całkowitą remisję z niepełnym wyzdrowieniem (CRi) lub częściową remisję (PR), będą mogli kontynuować terapię podtrzymującą, która będzie składać się z CPX351 w dawce 15,4 mg/m2 co 28 dni. Uczestnicy mogą otrzymać maksymalnie 4 cykle terapii podtrzymującej.
Lek: CPX-351
CPX-351 to liposomalna formulacja stałej kombinacji leków przeciwnowotworowych cytarabiny i daunorubicyny.
Inne nazwy:
  • (daunorubicyna i cytarabina)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność CPX-351 mierzona ogólnym współczynnikiem odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: dzień 28 +/- 7 dni indukcji
Skuteczność CPX mierzona za pomocą ORR zgodnie z kryteriami IWG 2006 dla uczestników MDS na koniec indukcji. Odpowiedzi IWG 2006, które muszą trwać co najmniej 4 tygodnie, obejmują całkowitą remisję (CR), częściową remisję (PR), CR szpiku, stabilną chorobę (SD), niepowodzenie, nawrót po CR lub PR (PD) lub odpowiedź cytogenetyczną. Poprawa hematologiczna (HI), która musi utrzymywać się przez co najmniej 8 tygodni, obejmuje odpowiedź erytroidalną (przed leczeniem, < 11 g/dl), odpowiedź płytkową (przed leczeniem, < 100 x 109/l), odpowiedź neutrofilów (przed leczeniem, < 1 x 109/l) lub Progresja lub nawrót po HI.
dzień 28 +/- 7 dni indukcji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas odpowiedzi (TTR) powiązany z CPX-351
Ramy czasowe: dzień 28 +/- 7 dni indukcji
TTR powiązany z CPX-351 u uczestnika z MDS na koniec indukcji. TTR definiowany jako czas pomiędzy rozpoczęciem leczenia a czasem uzyskania najlepszej odpowiedzi.
dzień 28 +/- 7 dni indukcji
Czas trwania odpowiedzi (DOR) u uczestników, którzy uzyskali odpowiedź
Ramy czasowe: do 1 roku po zakończeniu leczenia
DOR u uczestników, którzy uzyskali odpowiedź określoną przez czas pomiędzy pierwszą odpowiedzią (dzień C1 D28 +/-7 dni od indukcji) a dniem utraty odpowiedzi
do 1 roku po zakończeniu leczenia
Przetrwanie bez wydarzeń (EFS)
Ramy czasowe: do 1 roku po zakończeniu leczenia
Prawdopodobieństwo EFS dla wszystkich uczestników włączonych do tego badania od rozpoczęcia leczenia i do 1 roku po jego zakończeniu.
do 1 roku po zakończeniu leczenia
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: do 1 roku po zakończeniu leczenia
Prawdopodobieństwo OS dla wszystkich uczestników włączonych do tego badania od rozpoczęcia leczenia i do 1 roku po jego zakończeniu.
do 1 roku po zakończeniu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Case Comprehensive Cancer Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Sudipto Mukherjee, MD, PhD, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CASE2918

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Zespół badawczy nie planuje udostępniać IChP zebranych w tym badaniu

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj