- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03957876
Terapia CPX-351 dla MDS po niepowodzeniu środka hipometylującego
Badanie fazy II CPX-351 jako nowego podejścia terapeutycznego dla pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) po niepowodzeniu środka hipometylującego
Przegląd badań
Szczegółowy opis
W badaniu tym zostanie oceniona skuteczność leczenia CPX-351 u uczestników z MDS przy użyciu nowego narzędzia stratyfikacji do przewidywania wyników pacjentów po niepowodzeniu HMA w celu uzyskania lepszego zrozumienia i wglądu w identyfikację nowych możliwości zatwierdzania leków w tym ustawieniu.
CPX-351 to eksperymentalny lek stosowany we wskazaniu zespołu mielodysplastycznego, który działa poprzez dostarczanie razem dwóch leków stosowanych w chemioterapii (daunorubicyny i cytarabiny), które są następnie gromadzone w szpiku kostnym (części ciała wytwarzającej krwinki). CPX-351 jest eksperymentalny, ponieważ nie został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA) do stosowania we wskazaniu zespołu mielodysplastycznego. Lek ten jest zatwierdzony przez FDA do stosowania we wskazaniu ostrej białaczki szpikowej. Jeden lub więcej Badaczy prowadzących to badanie jest konsultantami firmy produkującej produkty wykorzystywane w tym badaniu. Te interesy finansowe mieszczą się w dopuszczalnych granicach określonych przez lokalną instytucjonalną politykę dotyczącą konfliktów interesów.
Przed rozpoczęciem leczenia wszyscy kwalifikujący się uczestnicy zostaną podzieleni na grupy niskiego ryzyka i wysokiego ryzyka na podstawie narzędzia stratyfikacji użytego do określenia ich choroby. Grupa 1 będzie uczestnikami niskiego ryzyka, a grupa 2 – uczestnikami wysokiego ryzyka. Wszyscy uczestnicy badania otrzymają ten sam badany lek, CPX-351. Uczestnicy otrzymają CPX-351 w dniach 1, 3 i 5 pierwszego 28-dniowego cyklu. Po zakończeniu pierwszej rundy leczenia przez uczestników iw oparciu o ich odpowiedź mogą oni kwalifikować się do kolejnych 4 cykli leczenia. W odpowiednim czasie lekarz uczestnika poinformuje go, czy taka opcja jest dostępna. Po zakończeniu leczenia przez uczestnika jego lekarz będzie kontynuował obserwację działań niepożądanych i obserwował jego stan przez 1 rok.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center
-
Kontakt:
- Sudipto Mukherjee, MD
- Numer telefonu: 866-223-8100
- E-mail: TaussigResearch@ccf.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci muszą wyrazić dobrowolną pisemną zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem, które nie są częścią standardowej opieki medycznej
- Rozpoznanie MDS lub MDS/MPN zgodnie z kryteriami WHO z 2016 r.12
- Niepowodzenie pierwotnej terapii lekami hipometylującymi (decytabiną lub azacytydyną) zdefiniowane jako:
- Progresja (według kryteriów IWG z 2006 r.)13 po rozpoczęciu leczenia azacytydyną lub decytabiną; lub
- Brak całkowitej lub częściowej odpowiedzi lub poprawy hematologicznej (wg IWG 2006)13 po co najmniej 4-6 cyklach (cykl 4-tygodniowy) azacytydyny lub decytabiny; lub
- Nawrót po początkowej całkowitej lub częściowej odpowiedzi lub poprawie hematologicznej (według kryteriów IWG z 2006 r.)13 obserwowany po co najmniej 4 cyklach azacytydyny lub decytabiny.
- Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 2
- Osoby badane muszą mieć prawidłową czynność narządów i szpiku, zdefiniowaną jako:
- Jeśli bilirubina całkowita < 2x górna granica normy (</= 3 x ULN, jeśli uważa się, że jest spowodowana zajęciem białaczki lub zespołem Gilberta) według uznania lekarza prowadzącego po omówieniu z PI)
- Obliczony klirens kreatyniny > 30 ml/min ORAZ stężenie kreatyniny w surowicy < 1,5 mg/dl
- LVEF >/= 50%
- Pacjentki, które:
- są po menopauzie przez co najmniej 1 rok przed wizytą przesiewową, LUB
- Są chirurgicznie sterylne, LUB
- Zgodzić się na praktykowanie prawdziwej abstynencji od kontaktów heteroseksualnych lub zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji bez przerwy w trakcie badanej terapii i 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki
- Pacjenci płci męskiej, którzy:
- Są chirurgicznie sterylne, LUB
- Zgodzić się na praktykowanie prawdziwej abstynencji od kontaktów heteroseksualnych lub zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji bez przerwy w trakcie badanej terapii i 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki
Kryteria wyłączenia:
- Wcześniejsze leczenie CPX-351 lub znana nadwrażliwość na CPX-351 lub jego składniki.
- Wcześniejsze leczenie intensywną chemioterapią.
- Każdy poważny stan medyczny, nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych lub choroba psychiczna, które w opinii lekarza prowadzącego naraziłyby uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, gdyby miał on uczestniczyć w badaniu, lub uniemożliwiłyby tej osobie wyrażenie świadomej zgody.
- Jakikolwiek aktywny nowotwór złośliwy (niespokrewniony, niehematologiczny nowotwór złośliwy) zdiagnozowany w ciągu ostatnich 6 miesięcy od rozpoczęcia stosowania badanego leku (inny niż wyleczony rak in situ szyjki macicy lub nieczerniakowy rak skóry).
- Pacjenci z niekontrolowaną współistniejącą chorobą, w tym między innymi trwającą lub aktywną infekcją, objawową zastoinową niewydolnością serca, niestabilną dusznicą bolesną, zaburzeniami rytmu serca lub chorobą psychiczną/sytuacjami społecznymi, które ograniczają zgodność z wymaganiami badania.
- Znana historia HIV lub czynne zapalenie wątroby typu B lub C.
- Poważna operacja w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania.
- Samice w ciąży lub karmiące
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej, którzy są płodni i nie zgadzają się na stosowanie skutecznych barierowych metod antykoncepcji (tj. abstynencja lub 2 formy antykoncepcji), aby uniknąć ciąży podczas otrzymywania badanego leku.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: dożylny CPX-351 z potencjalną terapią podtrzymującą
Pojedynczy środek CPX-351 podawany w standardowej zatwierdzonej przez FDA dawce 44 mg/m2 dożylnie w dniach 1, 3, 5 cyklu indukcyjnego.
Jeśli uczestnicy osiągną całkowitą remisję (CR), całkowitą remisję z niepełnym wyzdrowieniem (CRi) lub częściową remisję (PR), będą mogli kontynuować terapię podtrzymującą, która będzie składać się z CPX351 w dawce 15,4 mg/m2 co 28 dni.
Uczestnicy mogą otrzymać maksymalnie 4 cykle terapii podtrzymującej.
|
CPX-351 to liposomalna formulacja stałej kombinacji leków przeciwnowotworowych cytarabiny i daunorubicyny.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Skuteczność CPX-351 mierzona ogólnym odsetkiem odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: dzień 28 +/- 7 dni indukcji
|
Skuteczność CPX mierzona ORR zgodnie z kryteriami IWG 2006 dla uczestników MDS na koniec indukcji.
|
dzień 28 +/- 7 dni indukcji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Czas do odpowiedzi (TTR) związany z CPX-351
Ramy czasowe: dzień 28 +/- 7 dni indukcji
|
TTR związany z CPX-351 u uczestnika z MDS pod koniec indukcji.
TTR określony przez czas między rozpoczęciem leczenia a czasem uzyskania najlepszej odpowiedzi.
|
dzień 28 +/- 7 dni indukcji
|
Czas trwania odpowiedzi (DOR) u uczestników, którzy uzyskali odpowiedź
Ramy czasowe: Pod koniec pierwszego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni), do 1 roku po zakończeniu leczenia
|
DOR u uczestników, u których uzyskano odpowiedź zdefiniowaną jako czas między pierwszą odpowiedzią (dzień C1 D28 +/-7 dni od indukcji) a dniem utraty odpowiedzi
|
Pod koniec pierwszego cyklu (każdy cykl trwa 28 dni), do 1 roku po zakończeniu leczenia
|
Przeżycie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: do 1 roku po zakończeniu leczenia
|
Prawdopodobieństwo EFS wszystkich uczestników włączonych do tego badania od rozpoczęcia leczenia do 1 roku po zakończeniu leczenia.
|
do 1 roku po zakończeniu leczenia
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: do 1 roku po zakończeniu leczenia
|
Prawdopodobieństwo OS wszystkich uczestników włączonych do tego badania od rozpoczęcia leczenia do 1 roku po zakończeniu leczenia.
|
do 1 roku po zakończeniu leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Sudipto Mukherjee, MD, PhD, Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Nowotwory
- Choroba
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Stany przedrakowe
- Zespół
- Zespoły mielodysplastyczne
- Stan przedbiałaczkowy
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwwirusowe
- Inhibitory enzymów
- Antymetabolity, przeciwnowotworowe
- Antymetabolity
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Inhibitory topoizomerazy II
- Inhibitory topoizomerazy
- Antybiotyki, Przeciwnowotworowe
- Cytarabina
- Daunorubicyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- CASE2918
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Zespół mielodysplastyczny (MDS)
-
Zhejiang Provincial Hospital of TCMNieznany
-
Groupe Francophone des MyelodysplasiesNovartisNieznany
-
Rigshospitalet, DenmarkRekrutacyjny
-
GWT-TUD GmbHRekrutacyjny
-
University Hospital TuebingenRekrutacyjny
-
Montefiore Medical CenterRekrutacyjnyAML | MDSStany Zjednoczone
-
The Second Hospital of Shandong UniversityJeszcze nie rekrutacja
-
Groupe Francophone des MyelodysplasiesAstex Pharmaceuticals, Inc.Aktywny, nie rekrutujący
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutacyjny
Badania kliniczne na CPX-351
-
French Innovative Leukemia OrganisationAcute Leukemia French Association; French Intergroup of Myeloproliferative syndromesRekrutacyjnyOstra białaczka szpikowa | Zespół mieloproliferacyjnyFrancja
-
Case Comprehensive Cancer CenterAktywny, nie rekrutującyZespoły mielodysplastyczne | Oporna na leczenie ostra białaczka szpikowa | Nawrotowa ostra białaczka mielomonocytowaStany Zjednoczone
-
Jazz PharmaceuticalsIqvia Pty LtdZakończonyOstra białaczka szpikowaZjednoczone Królestwo
-
Groupe Francophone des MyelodysplasiesZakończony
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyOstra białaczka szpikowa związana z terapią | Ostra białaczka szpikowa ze zmianami związanymi z mielodysplazjąStany Zjednoczone
-
Jazz PharmaceuticalsAdvice Pharma S.r.l.RekrutacyjnyOstra białaczka szpikowa (AML) | Ostra białaczka szpikowa związana z terapią | Ostra białaczka szpikowa ze zmianami związanymi z mielodysplazjąWłochy
-
Yale UniversityWycofane
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyOstra białaczka szpikowa | Zespoły mielodysplastyczne | Ostra białaczka limfoblastyczna | Ostra białaczka limfocytowa | Nowotwory hematologiczneStany Zjednoczone, Kanada
-
Jazz PharmaceuticalsZakończonyOstra białaczka szpikowa (AML) | Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) | Zespół mielodysplastyczny (MDS)Stany Zjednoczone
-
Jazz PharmaceuticalsThe Leukemia and Lymphoma SocietyZakończonyOstra białaczka szpikowaStany Zjednoczone, Polska, Kanada, Francja