CPX-351 Terapi for MDS efter hypomethyleringsmiddelsvigt

Inklusionskriterier:

• Patienter skal give frivilligt skriftligt samtykke før udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer, der ikke er en del af standard medicinsk behandling
• Diagnose af MDS eller MDS/MPN i henhold til 2016 WHO-kriterier12
• Primær behandlingssvigt med enten hypomethylerende midler (decitabin eller azacitidin) defineret som:
• Progression (ifølge 2006 IWG-kriterier)13 efter påbegyndelse af azacitidin- eller decitabinbehandling; eller
• Manglende opnåelse af fuldstændig eller delvis respons eller hæmatologisk forbedring (ifølge 2006 IWG)13 efter mindst 4-6 cyklusser (4-ugers cyklus) med azacitidin eller decitabin; eller
• Tilbagefald efter indledende fuldstændig eller delvis respons eller hæmatologisk forbedring (i henhold til 2006 IWG-kriterier)13 observeret efter mindst 4 cyklusser med azacitidin eller decitabin.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus < 2
• Forsøgspersoner skal have normal organ- og marvfunktion defineret som:
• Hvis total bilirubin < 2x øvre normalgrænse (</= 3 x ULN, hvis det anses for at skyldes leukæmi eller Gilberts syndrom) efter den behandlende læges skøn efter drøftelse med PI)
• Beregnet kreatininclearance værdi på > 30 ml/min OG en serum kreatinin < 1,5 mg/dL
• LVEF >/= 50 %
• Kvindelige patienter, der:
• Er postmenopausale i mindst 1 år før screeningsbesøget, ELLER
• Er kirurgisk sterile, ELLER
• Accepter at praktisere ægte afholdenhed fra heteroseksuel kontakt eller acceptere at bruge effektiv prævention uden afbrydelse under undersøgelsesbehandlingen og 90 dage efter den sidste dosis
• Mandlige patienter, der:
• Er kirurgisk sterile, ELLER
• Accepter at praktisere ægte afholdenhed fra heteroseksuel kontakt eller acceptere at bruge effektiv prævention uden afbrydelse under undersøgelsesbehandlingen og 90 dage efter den sidste dosis

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere behandling med CPX-351 eller kendt overfølsomhed over for CPX-351 eller dets komponenter.
• Forudgående behandling med intensiv kemoterapi.
• Enhver alvorlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, som efter den behandlende læges opfattelse ville sætte deltageren i en uacceptabel risiko, hvis han eller hun skulle deltage i undersøgelsen eller ville forhindre den pågældende i at give informeret samtykke.
• Enhver aktiv malignitet (ikke-relateret, ikke-hæmatologisk malignitet) diagnosticeret inden for de seneste 6 måneder efter start af undersøgelseslægemidlet (bortset fra helbredende behandlet carcinom-in-situ i livmoderhalsen eller ikke-melanom hudkræft).
• Patienter med ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav.
• Kendt historie med HIV eller aktiv hepatitis B eller C.
• Større operation inden for 2 uger før studieindskrivning.
• Drægtige eller ammende hunner
• Mandlige og kvindelige patienter, der er fertile, som ikke er enige i at bruge en effektiv barrieremetode til prævention (dvs. abstinens eller 2 former for prævention) for at undgå graviditet, mens du modtager undersøgelsesbehandling.