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Terapia CPX-351 per MDS dopo fallimento dell'agente ipometilante

14 agosto 2024 aggiornato da: Sudipto Mukherjee, Case Comprehensive Cancer Center

Uno studio di fase II su CPX-351 come nuovo approccio terapeutico per pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) dopo il fallimento dell'agente ipometilante

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia del trattamento con CPX-351 (un farmaco approvato dalla FDA per il trattamento dell'AML) in individui con MDS utilizzando un nuovo strumento di stratificazione per prevedere i risultati dei partecipanti dopo il fallimento dell'HMA. Questo approccio ha lo scopo di ottenere una migliore comprensione e comprensione nell'identificare nuove opportunità per l'approvazione dei farmaci in questo contesto.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio valuterà l'efficacia del trattamento con CPX-351 nei partecipanti con MDS utilizzando un nuovo strumento di stratificazione per prevedere gli esiti dei pazienti dopo il fallimento dell'HMA al fine di ottenere una migliore comprensione e comprensione nell'identificazione di nuove opportunità per l'approvazione dei farmaci in questa impostazione.

CPX-351 è un farmaco sperimentale (sperimentale) per l'indicazione della sindrome mielodisplastica che agisce somministrando insieme due farmaci chemioterapici (daunorubicina e citarabina) che vengono poi concentrati nel midollo osseo (la parte del corpo che produce le cellule del sangue). CPX-351 è sperimentale perché non è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per l'indicazione della sindrome mielodisplastica. Questo farmaco è approvato dalla FDA per l'indicazione della leucemia mieloide acuta. Uno o più degli investigatori che conducono questo studio fungono da consulenti per l'azienda che produce i prodotti utilizzati in questo studio. Tali interessi finanziari rientrano nei limiti consentiti stabiliti dalla Politica di Conflitto di interesse istituzionale locale.

Prima di iniziare il trattamento, tutti i partecipanti idonei saranno raggruppati in basso rischio contro alto rischio sulla base di uno strumento di stratificazione utilizzato per determinare la loro malattia. Il gruppo 1 sarà composto da partecipanti a basso rischio e il gruppo 2 sarà composto da partecipanti ad alto rischio. Tutti i partecipanti allo studio riceveranno lo stesso farmaco in studio, CPX-351. I partecipanti riceveranno il CPX-351 nei giorni 1, 3 e 5 del primo ciclo di 28 giorni. Dopo che i partecipanti hanno terminato il primo ciclo di trattamento e in base alla loro risposta possono essere idonei per altri 4 cicli di trattamento. Il medico del partecipante li informerà se questa è un'opzione disponibile quando sarà il momento. Una volta che il partecipante ha terminato il trattamento, il medico continuerà a osservare gli effetti collaterali e seguirà le sue condizioni per 1 anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono fornire un consenso scritto volontario prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio che non faccia parte delle cure mediche standard
  • Diagnosi di MDS o MDS/MPN secondo i criteri dell'OMS del 201612
  • Fallimento della terapia primaria con agenti ipometilanti (decitabina o azacitidina) definito come:
  • Progressione (secondo i criteri IWG 2006)13 dopo l'inizio del trattamento con azacitidina o decitabina; o
  • Mancato raggiungimento di una risposta completa o parziale o miglioramento ematologico (secondo 2006 IWG)13 dopo almeno 4-6 cicli (ciclo di 4 settimane) di azacitidina o decitabina; o
  • Ricaduta dopo una risposta iniziale completa o parziale o miglioramento ematologico (secondo i criteri IWG 2006)13 osservato dopo almeno 4 cicli di azacitidina o decitabina.
  • Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 2
  • I soggetti devono avere una normale funzione degli organi e del midollo definita come:
  • Se la bilirubina totale < 2x limite superiore della norma (</= 3 x ULN se considerata dovuta a coinvolgimento leucemico o sindrome di Gilbert) a discrezione del medico curante dopo averne discusso con il PI)
  • Valore calcolato della clearance della creatinina > 30 ml/min E una creatinina sierica < 1,5 mg/dL
  • LVEF >/= 50%
  • Pazienti di sesso femminile che:
  • Sono in postmenopausa da almeno 1 anno prima della visita di screening, OPPURE
  • Sono chirurgicamente sterili, OPPURE
  • Accetta di praticare la vera astinenza dal contatto eterosessuale o accetta di utilizzare una contraccezione efficace senza interruzione durante la terapia in studio e 90 giorni dopo l'ultima dose
  • Pazienti di sesso maschile che:
  • Sono chirurgicamente sterili, OPPURE
  • Accetta di praticare la vera astinenza dal contatto eterosessuale o accetta di utilizzare una contraccezione efficace senza interruzione durante la terapia in studio e 90 giorni dopo l'ultima dose

Criteri di esclusione:

  • Trattamento precedente con CPX-351 o ipersensibilità nota a CPX-351 o ai suoi componenti.
  • Precedente trattamento con chemioterapia intensiva.
  • Qualsiasi grave condizione medica, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che, secondo il medico curante, metterebbe il partecipante a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio o impedirebbe a quella persona di dare il consenso informato.
  • Qualsiasi tumore maligno attivo (tumore maligno non correlato, non ematologico) diagnosticato negli ultimi 6 mesi dall'inizio del farmaco in studio (diverso dal carcinoma in situ della cervice trattato in modo curativo o dal cancro della pelle non melanoma).
  • Pazienti con malattia intercorrente incontrollata inclusi, ma non limitati a infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca o malattia psichiatrica / situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
  • Storia nota di HIV o epatite attiva B o C.
  • Intervento chirurgico maggiore entro 2 settimane prima dell'arruolamento nello studio.
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti di sesso maschile e femminile fertili che non accettano di utilizzare metodi di controllo delle nascite di barriera efficaci (ad es. astinenza o 2 forme di contraccezione) per evitare una gravidanza durante il trattamento in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CPX-351 per via endovenosa con potenziale terapia di mantenimento
Agente singolo CPX-351 somministrato alla dose standard approvata dalla FDA di 44 mg/m2 per via endovenosa nei giorni 1, 3, 5 del ciclo di induzione. Se i partecipanti ottengono la remissione completa (CR), la remissione completa con recupero della conta incompleta (CRi) o la remissione parziale (PR), saranno idonei a continuare la terapia di mantenimento, che consisterà in CPX351 alla dose di 15,4 mg/m2 ogni 28 giorni. I partecipanti possono ricevere fino a 4 cicli di terapia di mantenimento.
Droga: CPX-351
CPX-351 è una formulazione liposomiale di una combinazione fissa dei farmaci antineoplastici citarabina e daunorubicina.
Altri nomi:
  • (daunorubicina e citarabina)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di CPX-351 misurata dal tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: giorno 28 +/- 7 giorni di induzione
Efficacia del CPX misurata dall'ORR come definito dai criteri IWG 2006 per i partecipanti a MDS alla fine del periodo di induzione. Le risposte IWG 2006 che devono durare almeno 4 settimane includono remissione completa (CR), remissione parziale (PR), CR del midollo, malattia stabile (SD), fallimento, recidiva dopo CR o PR (PD) o risposta citogenetica. Il miglioramento ematologico (HI), che deve durare almeno 8 settimane, include la risposta eritroide (pretrattamento, < 11 g/dL), la risposta piastrinica (pretrattamento, < 100x109/L), la risposta dei neutrofili (pretrattamento, < 1 x109/L) , o Progressione o recidiva dopo HI.
giorno 28 +/- 7 giorni di induzione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di risposta (TTR) associato al CPX-351
Lasso di tempo: giorno 28 +/- 7 giorni di induzione
TTR associato a CPX-351 in partecipanti con MDS alla fine dell'induzione. TTR definito dal tempo che intercorre tra l'inizio del trattamento e il momento in cui si ottiene la migliore risposta.
giorno 28 +/- 7 giorni di induzione
Durata della risposta (DOR) nei partecipanti che ottengono una risposta
Lasso di tempo: fino a 1 anno dopo la fine del trattamento
DOR nei partecipanti che hanno ottenuto una risposta definita dal tempo tra la prima risposta (giorno C1 D28 +/-7 giorni dall'induzione) e il giorno della perdita della risposta
fino a 1 anno dopo la fine del trattamento
Sopravvivenza senza eventi (EFS)
Lasso di tempo: fino a 1 anno dopo la fine del trattamento
Probabilità EFS di tutti i partecipanti arruolati in questo studio dall'inizio del trattamento e fino a 1 anno dopo la fine del trattamento.
fino a 1 anno dopo la fine del trattamento
Sopravvivenza complessiva (OS)
Lasso di tempo: fino a 1 anno dopo la fine del trattamento
Probabilità di OS di tutti i partecipanti arruolati in questo studio dall'inizio del trattamento e fino a 1 anno dopo la fine del trattamento.
fino a 1 anno dopo la fine del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Case Comprehensive Cancer Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Sudipto Mukherjee, MD, PhD, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute, Case Comprehensive Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

20 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

20 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

21 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CASE2918

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Il team dello studio non prevede di condividere gli IPD raccolti in questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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