Terapia CPX-351 para MDS após falha do agente hipometilante

Critério de inclusão:

• Os pacientes devem dar consentimento voluntário por escrito antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao estudo que não faça parte do atendimento médico padrão
• Diagnóstico de MDS ou MDS/MPN de acordo com os critérios da OMS de 201612
• Falha da terapia primária com agentes hipometilantes (decitabina ou azacitidina) definida como:
• Progressão (de acordo com os critérios do IWG de 2006)13 após o início do tratamento com azacitidina ou decitabina; ou
• Falha em obter resposta completa ou parcial ou melhora hematológica (de acordo com 2006 IWG)13 após pelo menos 4-6 ciclos (ciclo de 4 semanas) de azacitidina ou decitabina; ou
• Recaída após resposta inicial completa ou parcial ou melhora hematológica (de acordo com os critérios do IWG de 2006)13 observada após pelo menos 4 ciclos de azacitidina ou decitabina.
• Status de Desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 2
• Os indivíduos devem ter função normal de órgão e medula definida como:
• Se bilirrubina total < 2x limite superior do normal (</= 3 x LSN se considerado devido a envolvimento leucêmico ou síndrome de Gilbert) a critério do médico assistente após discussão com PI)
• Valor de depuração de creatinina calculado de > 30ml/min E uma creatinina sérica <1,5mg/dL
• FEVE >/= 50%
• Pacientes do sexo feminino que:
• Estão na pós-menopausa por pelo menos 1 ano antes da visita de triagem, OU
• São cirurgicamente estéreis, OU
• Concordar em praticar a verdadeira abstinência de contato heterossexual ou concordar em usar contracepção eficaz sem interrupção durante a terapia do estudo e 90 dias após a última dose
• Pacientes do sexo masculino que:
• São cirurgicamente estéreis, OU
• Concordar em praticar a verdadeira abstinência de contato heterossexual ou concordar em usar contracepção eficaz sem interrupção durante a terapia do estudo e 90 dias após a última dose

Critério de exclusão:

• Tratamento prévio com CPX-351 ou hipersensibilidade conhecida ao CPX-351 ou seus componentes.
• Tratamento prévio com quimioterapia intensiva.
• Qualquer condição médica séria, anormalidade laboratorial ou doença psiquiátrica que, na visão do médico assistente, colocaria o participante em um risco inaceitável se ele participasse do estudo ou impediria essa pessoa de dar o consentimento informado.
• Qualquer malignidade ativa (malignidade não hematológica não relacionada) diagnosticada nos últimos 6 meses após o início do medicamento do estudo (exceto carcinoma in situ tratado curativamente do colo do útero ou câncer de pele não melanoma).
• Pacientes com doenças intercorrentes não controladas, incluindo, mas não se limitando a, infecção ativa ou em curso, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável, arritmia cardíaca ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo.
• História conhecida de HIV ou hepatite B ou C ativa.
• Cirurgia de grande porte dentro de 2 semanas antes da inscrição no estudo.
• Fêmeas grávidas ou lactantes
• Pacientes do sexo masculino e feminino férteis que não concordam em usar métodos de controle de natalidade de barreira eficazes (ou seja, abstinência ou 2 formas de contracepção) para evitar a gravidez durante o tratamento do estudo.