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Thérapie CPX-351 pour MDS après échec de l'agent hypométhylant

1 juin 2022 mis à jour par: Sudipto Mukherjee, Case Comprehensive Cancer Center

Une étude de phase II du CPX-351 en tant que nouvelle approche thérapeutique pour les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) après l'échec d'un agent hypométhylant

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité du traitement avec CPX-351 (un médicament approuvé par la FDA pour le traitement de la LAM) chez les personnes atteintes de SMD tout en utilisant un nouvel outil de stratification pour prédire les résultats des participants après l'échec de l'HMA. Cette approche vise à acquérir une meilleure compréhension et un meilleur aperçu de l'identification de nouvelles opportunités d'approbation de médicaments dans ce contexte.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude évaluera l'efficacité du traitement avec le CPX-351 chez les participants atteints de SMD tout en utilisant un nouvel outil de stratification pour prédire les résultats des patients après l'échec de l'HMA afin d'acquérir une meilleure compréhension et un meilleur aperçu de l'identification de nouvelles opportunités d'approbation de médicaments dans ce contexte.

CPX-351 est un médicament expérimental (expérimental) pour l'indication du syndrome myélodysplasique qui agit en administrant ensemble deux médicaments de chimiothérapie (daunorubicine et cytarabine) qui sont ensuite concentrés dans la moelle osseuse (la partie du corps qui fabrique les cellules sanguines). Le CPX-351 est expérimental car il n'est pas approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour l'indication du syndrome myélodysplasique. Ce médicament est approuvé par la FDA pour l'indication de la leucémie myéloïde aiguë. Un ou plusieurs des enquêteurs menant cette étude servent de consultants pour l'entreprise qui fabrique les produits utilisés dans cette étude. Ces intérêts financiers se situent dans les limites autorisées établies par la politique institutionnelle locale sur les conflits d'intérêts.

Avant le début du traitement, tous les participants éligibles seront regroupés en catégories à faible risque et à risque élevé sur la base d'un outil de stratification utilisé pour déterminer leur maladie. Le groupe 1 sera composé de participants à faible risque et le groupe 2 de participants à haut risque. Tous les participants à l'étude recevront le même médicament à l'étude, le CPX-351. Les participants recevront le CPX-351 les jours 1, 3 et 5 du premier cycle de 28 jours. Une fois que les participants ont terminé le premier cycle de traitement et en fonction de leur réponse, ils peuvent être éligibles pour 4 autres cycles de traitement. Le médecin du participant l'informera si cette option est disponible le moment venu. Une fois que le participant a terminé le traitement, son médecin continuera à surveiller les effets secondaires et à suivre son état pendant 1 an.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

25

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients doivent donner leur consentement écrit volontaire avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude ne faisant pas partie des soins médicaux standard
  • Diagnostic de MDS ou MDS/MPN selon les critères OMS 201612
  • Échec du traitement primaire avec l'un ou l'autre des agents hypométhylants (décitabine ou azacitidine) défini comme :
  • Progression (selon les critères de l'IWG 2006)13 après initiation d'un traitement par azacitidine ou décitabine ; ou alors
  • Échec de l'obtention d'une réponse complète ou partielle ou d'une amélioration hématologique (selon 2006 IWG)13 après au moins 4 à 6 cycles (cycle de 4 semaines) d'azacitidine ou de décitabine ; ou alors
  • Rechute après réponse complète ou partielle initiale ou amélioration hématologique (selon les critères IWG 2006)13 observée après au moins 4 cycles d'azacitidine ou de décitabine.
  • Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) < 2
  • Les sujets doivent avoir une fonction normale des organes et de la moelle définie comme :
  • Si bilirubine totale < 2x limite supérieure de la normale (</= 3 x LSN si considérée comme due à une atteinte leucémique ou au syndrome de Gilbert) à la discrétion du médecin traitant après discussion avec PI)
  • Valeur calculée de la clairance de la créatinine > 30 ml/min ET une créatinine sérique < 1,5 mg/dL
  • FEVG >/= 50%
  • Patientes qui :
  • êtes ménopausée depuis au moins 1 an avant la visite de dépistage, OU
  • Sont chirurgicalement stériles, OU
  • Accepter de pratiquer une véritable abstinence de contact hétérosexuel ou accepter d'utiliser une contraception efficace sans interruption pendant le traitement à l'étude et 90 jours après la dernière dose
  • Patients masculins qui :
  • Sont chirurgicalement stériles, OU
  • Accepter de pratiquer une véritable abstinence de contact hétérosexuel ou accepter d'utiliser une contraception efficace sans interruption pendant le traitement à l'étude et 90 jours après la dernière dose

Critère d'exclusion:

  • Traitement antérieur avec CPX-351, ou hypersensibilité connue au CPX-351 ou à ses composants.
  • Traitement préalable par chimiothérapie intensive.
  • Toute condition médicale grave, anomalie de laboratoire ou maladie psychiatrique qui, de l'avis du médecin traitant, exposerait le participant à un risque inacceptable s'il participait à l'étude ou empêcherait cette personne de donner son consentement éclairé.
  • Toute tumeur maligne active (malignité non liée, non hématologique) diagnostiquée au cours des 6 derniers mois suivant le début du médicament à l'étude (autre qu'un carcinome in situ du col de l'utérus ou un cancer de la peau autre que le mélanome).
  • Patients atteints d'une maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable, une arythmie cardiaque ou une maladie psychiatrique / des situations sociales qui limiteraient la conformité aux exigences de l'étude.
  • Antécédents connus de VIH ou d'hépatite B ou C active.
  • Chirurgie majeure dans les 2 semaines précédant l'inscription à l'étude.
  • Femelles gestantes ou allaitantes
  • Les patients masculins et féminins fertiles qui ne sont pas d'accord pour utiliser une méthode efficace de contrôle des naissances (c.-à-d. abstinence ou 2 formes de contraception) pour éviter une grossesse pendant le traitement à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CPX-351 intraveineux avec traitement d'entretien potentiel
Agent unique CPX-351 administré à la dose standard approuvée par la FDA de 44 mg/m2 par voie intraveineuse les jours 1, 3, 5 du cycle d'induction. Si les participants obtiennent une rémission complète (CR), une rémission complète avec récupération incomplète du comptage (CRi) ou une rémission partielle (PR), ils seront éligibles pour poursuivre le traitement d'entretien, qui consistera en CPX351 à une dose de 15,4 mg/m2 chaque 28 jours. Les participants peuvent recevoir jusqu'à 4 cycles de traitement d'entretien.
Médicament: CPX-351
CPX-351 est une formulation liposomale d'une combinaison fixe des médicaments antinéoplasiques cytarabine et daunorubicine.
Autres noms:
  • (daunorubicine et cytarabine)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du CPX-351 mesurée par le taux de réponse global (ORR)
Délai: jour 28 +/- 7 jours d'induction
Efficacité du CPX telle que mesurée par l'ORR tel que défini par les critères de l'IWG 2006 pour les participants au MDS à la fin de l'induction.
jour 28 +/- 7 jours d'induction

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de réponse (TTR) associé au CPX-351
Délai: jour 28 +/- 7 jours d'induction
TTR associé à CPX-351 chez un participant avec MDS à la fin de l'induction. TTR défini par le temps entre le début du traitement et le temps d'obtention de la meilleure réponse.
jour 28 +/- 7 jours d'induction
Durée de la réponse (DOR) chez les participants obtenant une réponse
Délai: A la fin du cycle 1 (chaque cycle dure 28 jours), jusqu'à 1 an après la fin du traitement
DOR chez les participants obtenant une réponse définie par le délai entre la première réponse (jour C1 D28 +/- 7 jours à compter de l'induction) et le jour de la perte de réponse
A la fin du cycle 1 (chaque cycle dure 28 jours), jusqu'à 1 an après la fin du traitement
Survie sans événement (EFS)
Délai: jusqu'à 1 an après la fin du traitement
Probabilité EFS de tous les participants inscrits à cet essai depuis le début du traitement et jusqu'à 1 an après la fin du traitement.
jusqu'à 1 an après la fin du traitement
Survie globale (SG)
Délai: jusqu'à 1 an après la fin du traitement
Probabilité de SG de tous les participants inscrits à cet essai depuis le début du traitement et jusqu'à 1 an après la fin du traitement.
jusqu'à 1 an après la fin du traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Case Comprehensive Cancer Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sudipto Mukherjee, MD, PhD, Cleveland Clinic Taussig Cancer institute, Case Comprehensive Cancer Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 juillet 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 août 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 février 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2019

Première publication (Réel)

21 mai 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2022

Dernière vérification

1 juin 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CASE2918

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

L'équipe de l'étude ne prévoit pas de partager les IPD recueillies dans cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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