F508del에 대한 낭포성 섬유증 동형접합체 소아의 Lumacaftor/Ivacaftor가 작은 기도 기능에 미치는 영향 (ROOTS)
작은 기도 기능에 대한 F508del에 대한 낭포성 섬유증 동형접합체 소아의 Lumacaftor/Ivacaftor 치료 효과에 대한 실제 데이터
연구 개요
상태
정황
상세 설명
다기관 관찰 연구. lumacaftor/ ivacaftor 또는 tezacaftor/ ivacaftor 시작 후 12개월 동안 지속됩니다.
이러한 데이터를 수집하고 lumacaftor/ivacaftor 또는 tezacaftor/ivacaftor의 시작 및 지속에 관한 임상 결정을 지원하기 위해 CF 센터(네덜란드 흐로닝언 대학 의료 센터(UMCG)의 Beatrix 아동 병원)의 연구자들은 다음과 같은 광범위한 프로토콜을 개발했습니다. 6~18세 어린이가 치료를 시작하기 전과 시작 후 첫 1년 동안 테스트를 실시합니다.
프로토콜에는 다음과 같은 테스트가 포함됩니다: 성장 매개변수, 땀 테스트, 폐 기능 테스트(폐활량측정, MBW, 신체 혈량측정), 혈액 테스트 패널(AST, ALT, 알칼리성 포스파타제(AF), 총 및 직접 빌리루빈, LDH), 대변 엘라스타제, 고해상도 (HR)CT 및 CF 삶의 질 설문지. 이러한 테스트는 정기적으로 반복됩니다.
다기관 관찰 연구. lumacaftor/ ivacaftor 또는 tezacaftor/ ivacaftor 시작 후 12개월 동안 지속됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 6~18세 어린이
- CF, 동형접합체 F508del DNA 분석으로 확인
- lumacaftor/ivacaftor 또는 tezacaftor/ivacaftor 시작을 고려함
제외 기준:
- - 허용 가능하고 반복 가능한 폐 기능 검사를 수행할 수 없습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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델타 F508에 대해 동형접합성인 6-18세의 CF 환자
Lumacaftor/ ivacaftor 또는 tezacaftor/ ivacaftor로 시작하는 Delta F508 동형접합체인 6~18세 CF 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐 정리 지수의 변화
기간: 12 개월
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T=0과 t=12 사이의 변경
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PRAGMA-CF 점수 변화
기간: 12 개월
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T=0과 t=12 사이의 변경
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12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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1초 동안 예상되는 강제 호기량(%)
기간: 12 개월
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t= 0 및 t-=12
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12 개월
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폐활량 측정법으로 측정한 예상 강제 폐활량(퍼센트)
기간: 12 개월
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T=0과 t=12 사이의 변경
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12 개월
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혈류량측정법으로 측정한 잔여량
기간: 12 개월
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T=0과 t=12 사이의 변경
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12 개월
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혈액 흉선조영술로 측정한 잔기량/총 폐활량
기간: 12 개월
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T=0과 t=12 사이의 변경
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12 개월
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SDS의 팔뚝 중간 둘레
기간: 12 개월
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T=0과 t=12 사이의 변경
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12 개월
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중량 SDS
기간: 12 개월
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T=0과 t=12 사이의 변경
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12 개월
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땀 염화물 수준
기간: 12 개월
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T=0과 t=12 사이의 변경
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12 개월
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CF 설문지 개정된 호흡 영역
기간: 12 개월
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T=0과 t=12 사이에서 변경, 스케일 0-100
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 201900032
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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