Wirkung von Lumacaftor/Ivacaftor bei Kindern mit Mukoviszidose, homozygot für F508del, auf die Funktion der kleinen Atemwege (ROOTS)
28. November 2023 aktualisiert von: A.M. Zwitserloot, University Medical Center Groningen
Reale Daten zur Wirkung der Lumacaftor/Ivacaftor-Therapie bei Kindern mit Mukoviszidose, homozygot für F508del, auf die Funktion der kleinen Atemwege
Um prospektive reale Daten zur Wirkung von Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor auf Erkrankungen der kleinen Atemwege bei Kindern im Alter von 6 bis 18 Jahren mit Mukoviszidose (CF) zu erhalten, die homozygot für F508del sind.
Die Wirkung des Medikaments auf Erkrankungen der kleinen Atemwege wird durch Messung des Multiple Breath Washout (MBW) mit seinem Ergebnisparameter Lungen-Clearance-Index (LCI) und der Computertomographie (CT) der Perth-Rotterdam Annotated Grid Morphometrische Analyse für CF (PRAGMA-CF) bewertet ) Punktzahl.
Darüber hinaus wird der Zusammenhang zwischen Veränderungen des LCI und dem PRAGMA-CF-Score bewertet.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Multizentrische Beobachtungsstudie. Dauer 12 Monate nach Beginn der Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor.
Um diese Daten zu sammeln und klinische Entscheidungen hinsichtlich der Einleitung und Fortsetzung von Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor zu unterstützen, haben die Forscher des CF-Zentrums (Beatrix-Kinderkrankenhaus, Universitätsklinikum Groningen (UMCG), Niederlande) ein umfangreiches Protokoll entwickelt Tests vor Beginn der Therapie bei Kindern im Alter von 6 bis 18 Jahren und im ersten Jahr nach Beginn.
Das Protokoll umfasst die folgenden Tests: Wachstumsparameter, Schweißtest, Lungenfunktionstest (Spirometrie, MBW, Körperplethysmographie), Bluttest-Panel (AST, ALT, alkalische Phosphatase (AF), Gesamt- und direktes Bilirubin, LDH), Stuhlelastase, hochauflösende (HR)CT- und CF-Fragebögen zur Lebensqualität. Diese Tests werden in regelmäßigen Abständen wiederholt.
Multizentrische Beobachtungsstudie. Dauer 12 Monate nach Beginn der Behandlung mit Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
30
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Düsseldorf, Deutschland
- Children's Hospital Marien Hospital Wesel
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Groningen, Niederlande
- Beatrix Children's Hospital, University Medical Center Groningen
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
N/A
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Eingeschlossen sind Patienten aus dem Beatrix Kinderkrankenhaus, UMCG, Niederlande und dem Marienkrankenhaus Wesel, Deutschland
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Kinder im Alter von 6-18 Jahren
- CF, Homozygot F508del, bestätigt durch DNA-Analyse
- Wird für den Beginn von Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor in Betracht gezogen
Ausschlusskriterien:
- - Es können keine akzeptablen, wiederholbaren Lungenfunktionstests durchgeführt werden
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
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CF-Patienten im Alter von 6–18 Jahren, homozygot für Delta F508
CF-Patienten im Alter von 6 bis 18 Jahren, die homozygot für Delta F508 sind und mit Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor beginnen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung des Lungenclearance-Index
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel zwischen t=0 und t=12
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung des PRAGMA-CF-Scores
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel zwischen t=0 und t=12
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12 Monate
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde
Zeitfenster: 12 Monate
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t= 0 und t-=12
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12 Monate
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Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität, gemessen durch Spirometrie
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel zwischen t=0 und t=12
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12 Monate
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Restvolumen gemessen mittels Blodypethysmographie
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel zwischen t=0 und t=12
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12 Monate
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Restvolumen/gesamte Lungenkapazität gemessen durch Blodypethysmographie
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel zwischen t=0 und t=12
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12 Monate
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Mittlerer Oberarmumfang im SDS
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel zwischen t=0 und t=12
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12 Monate
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Gewicht Sicherheitsdatenblatt
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel zwischen t=0 und t=12
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12 Monate
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Chloridgehalt im Schweiß
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel zwischen t=0 und t=12
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12 Monate
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CF-Fragebogen überarbeitete Atemwegsdomäne
Zeitfenster: 12 Monate
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Wechsel zwischen t=0 und t=12, Skala 0-100
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. November 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
19. Juli 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
19. Juli 2022
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. September 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Oktober 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. Oktober 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. November 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
28. November 2023
Zuletzt verifiziert
1. November 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 201900032
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Beschreibung des IPD-Plans
Keine Pläne, IPD zu teilen
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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Klinische Studien zur Mukoviszidose bei Kindern
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen