Účinek lumakaftoru/ivakaftoru u dětí s cystickou fibrózou homozygot pro F508del na funkci malých dýchacích cest (ROOTS)
Údaje z reálného světa o účinku léčby lumakaftorem/ivakaftorem u dětí s cystickou fibrózou homozygot pro F508del na funkci malých dýchacích cest
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Multicentrická observační studie. Trvání 12 měsíců po zahájení léčby lumakaftorem/ivakaftorem nebo tezakaftorem/ivakaftorem.
Pro sběr těchto údajů a pro pomoc při klinických rozhodnutích týkajících se zahájení a pokračování léčby lumakaftorem/ivakaftorem nebo tezakaftorem/ivakaftorem vyvinuli výzkumníci centra CF (Beatrix Children's Hospital, University Medical Center Groningen (UMCG), Nizozemsko) rozsáhlý protokol testování před zahájením léčby dětmi ve věku 6-18 let a během prvního roku po zahájení.
Protokol obsahuje tyto testy: růstové parametry, potní test, vyšetření plicních funkcí (spirometrie, MBW, tělesná pletysmografie), panel krevních testů (AST, ALT, alkalická fosfatáza (AF), celkový a přímý bilirubin, LDH), fekální elastáza, dotazníky kvality života (HR)CT a CF s vysokým rozlišením. Tyto testy se v pravidelných intervalech opakují.
Multicentrická observační studie. Trvání 12 měsíců po zahájení léčby lumakaftorem/ivakaftorem nebo tezakaftorem/ivakaftorem.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Děti ve věku 6-18 let
- CF, homozygot F508del potvrzený analýzou DNA
- Zvažuje se pro začátek lumakaftoru/ivakaftoru nebo tezacaftoru/ivakaftoru
Kritéria vyloučení:
- - Nelze provést přijatelné, opakovatelné testy funkce plic
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s CF ve věku 6-18 let homozygení pro delta F508
Pacienti s CF ve věku 6-18 let homozygení pro delta F508 počínaje lumakaftorem/ivakaftorem nebo tezakaftorem/ivakaftorem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna indexu clearance plic
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna mezi t=0 a t=12
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre PRAGMA-CF
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna mezi t=0 a t=12
|
12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
procento předpokládaného objemu usilovného výdechu za 1 sekundu
Časové okno: 12 měsíců
|
t = 0 a t- = 12
|
12 měsíců
|
|
procento předpokládané usilovné vitální kapacity měřené spirometrií
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna mezi t=0 a t=12
|
12 měsíců
|
|
Zbytkový objem měřený blodypetysmografií
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna mezi t=0 a t=12
|
12 měsíců
|
|
Zbytkový objem/celková kapacita plic měřená blodypetysmografií
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna mezi t=0 a t=12
|
12 měsíců
|
|
Střední obvod paže v SDS
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna mezi t=0 a t=12
|
12 měsíců
|
|
Hmotnost SDS
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna mezi t=0 a t=12
|
12 měsíců
|
|
Hladina chloridů v potu
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna mezi t=0 a t=12
|
12 měsíců
|
|
Dotazník CF revidoval respirační doménu
Časové okno: 12 měsíců
|
Změna mezi t=0 a t=12, měřítko 0-100
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 201900032
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .