Virkning af Lumacaftor/Ivacaftor hos børn med cystisk fibrose Homozygote for F508del på små luftvejsfunktion (ROOTS)
Data fra den virkelige verden om effekten af Lumacaftor/Ivacaftor-terapi hos børn med cystisk fibrose Homozygote for F508del på små luftvejsfunktion
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Multicenter observationsstudie. Varighed 12 måneder efter start af lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor.
For at indsamle disse data og hjælpe med kliniske beslutninger vedrørende initiering og fortsættelse af lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor, udviklede efterforskerne af CF-centret (Beatrix Children's Hospital, University Medical Center Groningen (UMCG), Holland) en omfattende protokol for testning før børn i alderen 6-18 år starter terapien og i løbet af det første år efter start.
Protokollen omfatter følgende tests: vækstparametre, svedtest, lungefunktionstest (spirometri, MBW, kropsplethysmografi), blodprøvepanel (AST, ALT, alkalisk fosfatase (AF), total og direkte bilirubin, LDH), fækal elastase, høj opløsning (HR)CT og CF livskvalitet spørgeskemaer. Disse tests gentages med jævne mellemrum.
Multicenter observationsstudie. Varighed 12 måneder efter start af lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn i alderen 6-18 år
- CF, Homozygote F508del bekræftet ved DNA-analyse
- Overvejes til start af lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor
Ekskluderingskriterier:
- - Ude af stand til at udføre acceptable, repeterbare lungefunktionstests
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
CF-patienter i alderen 6-18 år homozygote for delta F508
CF-patienter i alderen 6-18 år homozyge for delta F508 startende med lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i lungeclearance-indeks
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellem t=0 og t=12
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i PRAGMA-CF score
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellem t=0 og t=12
|
12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund
Tidsramme: 12 måneder
|
t=0 og t-=12
|
12 måneder
|
|
procent forudsagt forceret vitalkapacitet målt ved spirometri
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellem t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Restvolumen målt ved blodypethysmografi
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellem t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Restvolumen/total lungekapacitet målt ved blodypethysmografi
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellem t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Midt overarms omkreds i SDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellem t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Vægt SDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellem t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Sved klorid niveau
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellem t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
CF-spørgeskema revideret respiratorisk domæne
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellem t=0 og t=12, skala 0-100
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 201900032
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .