A Lumacaftor/Ivacaftor hatása cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél, a Homozygote for F508del esetében a kis légutak működésére (ROOTS)
Valós adatok a Lumacaftor/Ivacaftor terápia cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél a Homozygote for F508del esetében a kis légutak működésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Többközpontú megfigyeléses vizsgálat. Időtartam 12 hónap a lumakaftor/ivakaftor vagy a tezakaftor/ivakaftor kezelés megkezdése után.
Ezen adatok összegyűjtésére, valamint a lumakaftor/ivakaftor vagy a tezakaftor/ivakaftor kezelés megkezdésével és folytatásával kapcsolatos klinikai döntések meghozatalának elősegítésére a CF-központ (Beatrix Gyermekkórház, Groningeni Egyetemi Orvosi Központ (UMCG, Hollandia)) kutatói kiterjedt protokollt dolgoztak ki tesztelés a 6-18 éves gyermekek terápia megkezdése előtt, valamint a kezdést követő első évben.
A protokoll a következő vizsgálatokat tartalmazza: növekedési paraméterek, verejtékvizsgálat, tüdőfunkciós vizsgálatok (spirometria, MBW, test pletizmográfia), vérvizsgálati panel (AST, ALT, alkalikus foszfatáz (AF), teljes és direkt bilirubin, LDH), széklet elasztáz, nagy felbontású (HR)CT és CF életminőség kérdőívek. Ezeket a vizsgálatokat rendszeres időközönként meg kell ismételni.
Többközpontú megfigyeléses vizsgálat. Időtartam 12 hónap a lumakaftor/ivakaftor vagy a tezakaftor/ivakaftor kezelés megkezdése után.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Annelies M Zwitserloot, MD
- Telefonszám: +31625649950
- E-mail: a.m.zwitserloot@umcg.nl
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Brigitte WM Willemse, MD, phd
- Telefonszám: +31503616161
- E-mail: b.w.m.willemse@umcg.nl
Tanulmányi helyek
-
-
-
Groningen, Hollandia
- Beatrix Children's Hospital, University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Németország
- Children's Hospital Marien Hospital Wesel
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 6-18 éves gyermekek
- CF, Homozygote F508del DNS-analízissel megerősítve
- Megfontolandó a lumakaftor/ivakaftor vagy a tezakaftor/ivakaftor kezdete
Kizárási kritériumok:
- - Nem tud elfogadható, megismételhető tüdőfunkciós vizsgálatokat végezni
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
6-18 éves CF-es betegek delta F508-ra homozigéták
6-18 éves CF-betegek, homozigeták a delta F508-ra, lumakaftor/ivakaftor vagy tezakaftor/ivakaftorral kezdve
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tüdő clearance indexének változása
Időkeret: 12 hónap
|
Változás t=0 és t=12 között
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a PRAGMA-CF pontszámban
Időkeret: 12 hónap
|
Változás t=0 és t=12 között
|
12 hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
százalékos előrejelzett kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt
Időkeret: 12 hónap
|
t=0 és t=12
|
12 hónap
|
|
százalékos előrejelzett kényszerű vitális kapacitás spirometriával mérve
Időkeret: 12 hónap
|
Változás t=0 és t=12 között
|
12 hónap
|
|
A maradék térfogat blodypethysmographiával mérve
Időkeret: 12 hónap
|
Változás t=0 és t=12 között
|
12 hónap
|
|
A maradék térfogat/teljes tüdőkapacitás blodypethysmographiával mérve
Időkeret: 12 hónap
|
Változás t=0 és t=12 között
|
12 hónap
|
|
Középső felkar kerülete SDS-ben
Időkeret: 12 hónap
|
Változás t=0 és t=12 között
|
12 hónap
|
|
Súly SDS
Időkeret: 12 hónap
|
Változás t=0 és t=12 között
|
12 hónap
|
|
Az izzadság-klorid szintje
Időkeret: 12 hónap
|
Változás t=0 és t=12 között
|
12 hónap
|
|
A CF kérdőív átdolgozta a légzési tartományt
Időkeret: 12 hónap
|
Változás t=0 és t=12 között, skála 0-100
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 201900032
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .