Effet du Lumacaftor/Ivacaftor chez les enfants atteints de mucoviscidose homozygote pour F508del sur la fonction des petites voies respiratoires (ROOTS)
Données du monde réel sur l'effet du traitement par Lumacaftor/Ivacaftor chez les enfants atteints de fibrose kystique homozygote pour F508del sur la fonction des petites voies respiratoires
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Étude observationnelle multicentrique. Durée 12 mois après le début du traitement lumacaftor/ivacaftor ou tézacaftor/ivacaftor.
Pour collecter ces données et aider aux décisions cliniques concernant l'initiation et la poursuite du traitement lumacaftor/ivacaftor ou tézacaftor/ivacaftor, les enquêteurs du centre FK (Hôpital pour enfants Beatrix, Centre médical universitaire de Groningen (UMCG), Pays-Bas) ont développé un protocole approfondi de tests avant le début du traitement chez les enfants âgés de 6 à 18 ans et pendant la première année après le début.
Le protocole comprend les tests suivants : paramètres de croissance, test de sueur, tests de la fonction pulmonaire (spirométrie, MBW, pléthysmographie corporelle), panel de tests sanguins (AST, ALT, phosphatase alcaline (AF), bilirubine totale et directe, LDH), élastase fécale, questionnaires sur la qualité de vie (HR)CT et CF à haute résolution. Ces tests sont répétés à intervalles réguliers.
Étude observationnelle multicentrique. Durée 12 mois après le début du traitement lumacaftor/ivacaftor ou tézacaftor/ivacaftor.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Enfants âgés de 6 à 18 ans
- CF, Homozygote F508del confirmé par analyse ADN
- Envisagé pour le début du traitement par lumacaftor/ivacaftor ou tézacaftor/ivacaftor
Critère d'exclusion:
- - Incapable d'effectuer des tests de fonction pulmonaire acceptables et reproductibles
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Patients FK âgés de 6 à 18 ans homozygotes pour le delta F508
Patients FK âgés de 6 à 18 ans homozygotes pour le delta F508 commençant par lumacaftor/ivacaftor ou tézacaftor/ivacaftor
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de l'indice de clairance pulmonaire
Délai: 12 mois
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Variation entre t=0 et t=12
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification du score PRAGMA-CF
Délai: 12 mois
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Variation entre t=0 et t=12
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12 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde
Délai: 12 mois
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t= 0 et t-=12
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12 mois
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pourcentage de capacité vitale forcée prévue mesurée par spirométrie
Délai: 12 mois
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Variation entre t=0 et t=12
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12 mois
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Volume résiduel mesuré par blodypéthysmographie
Délai: 12 mois
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Variation entre t=0 et t=12
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12 mois
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Volume résiduel/capacité pulmonaire totale mesuré par blodypéthysmographie
Délai: 12 mois
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Variation entre t=0 et t=12
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12 mois
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Circonférence médiane du haut du bras en SDS
Délai: 12 mois
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Variation entre t=0 et t=12
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12 mois
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Poids FDS
Délai: 12 mois
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Variation entre t=0 et t=12
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12 mois
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Niveau de chlorure de sueur
Délai: 12 mois
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Variation entre t=0 et t=12
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12 mois
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Questionnaire FK révisé domaine respiratoire
Délai: 12 mois
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Changement entre t=0 et t=12, échelle 0-100
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 201900032
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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