Efeito do Lumacaftor/Ivacaftor em crianças com fibrose cística homozigotas para F508del na função das pequenas vias aéreas (ROOTS)
Dados do mundo real sobre o efeito da terapia com Lumacaftor/Ivacaftor em crianças com fibrose cística homozigota para F508del na função das pequenas vias aéreas
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Estudo observacional multicêntrico. Duração 12 meses após o início do lumacaftor/ivacaftor ou tezacaftor/ivacaftor.
Para recolher estes dados e ajudar nas decisões clínicas relativamente ao início e continuação do lumacaftor/ivacaftor ou tezacaftor/ivacaftor, os investigadores do centro de FQ (Beatrix Children's Hospital, University Medical Center Groningen (UMCG), Holanda) desenvolveram um extenso protocolo de testes antes de crianças de 6 a 18 anos iniciarem a terapia e durante o primeiro ano após o início.
O protocolo inclui os seguintes exames: parâmetros de crescimento, teste do suor, testes de função pulmonar (espirometria, MBW, pletismografia corporal), painel de exames de sangue (AST, ALT, fosfatase alcalina (FA), bilirrubina total e direta, LDH), elastase fecal, questionários de qualidade de vida de TC de alta resolução (HR) e FC. Esses testes são repetidos em intervalos regulares.
Estudo observacional multicêntrico. Duração 12 meses após o início do lumacaftor/ivacaftor ou tezacaftor/ivacaftor.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças de 6 a 18 anos
- CF, homozigoto F508del confirmado por análise de DNA
- Considerado para início de lumacaftor/ivacaftor ou tezacaftor/ivacaftor
Critério de exclusão:
- - Incapaz de realizar testes de função pulmonar aceitáveis e repetíveis
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
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Pacientes com FC de 6 a 18 anos homozigotos para delta F508
Pacientes com FC de 6 a 18 anos homozigotos para delta F508 começando com lumacaftor/ivacaftor ou tezacaftor/ivacaftor
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no índice de depuração pulmonar
Prazo: 12 meses
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Mudança entre t=0 e t=12
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na pontuação PRAGMA-CF
Prazo: 12 meses
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Mudança entre t=0 e t=12
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12 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo
Prazo: 12 meses
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t= 0 e t-=12
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12 meses
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porcentagem prevista de capacidade vital forçada medida por espirometria
Prazo: 12 meses
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Mudança entre t=0 e t=12
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12 meses
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Volume residual medido por blodipetismografia
Prazo: 12 meses
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Mudança entre t=0 e t=12
|
12 meses
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Volume residual/capacidade pulmonar total medida por blodipetismografia
Prazo: 12 meses
|
Mudança entre t=0 e t=12
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12 meses
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Circunferência média do braço em SDS
Prazo: 12 meses
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Mudança entre t=0 e t=12
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12 meses
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Peso SDS
Prazo: 12 meses
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Mudança entre t=0 e t=12
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12 meses
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Nível de cloreto de suor
Prazo: 12 meses
|
Mudança entre t=0 e t=12
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12 meses
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Questionário de FC revisado no domínio respiratório
Prazo: 12 meses
|
Mudança entre t=0 e t=12, escala 0-100
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 201900032
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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