Effetto di Lumacaftor/Ivacaftor nei bambini affetti da fibrosi cistica omozigote per F508del sulla funzione delle piccole vie aeree (ROOTS)
Dati reali sull'effetto della terapia con Lumacaftor/Ivacaftor nei bambini affetti da fibrosi cistica omozigote per F508del sulla funzione delle piccole vie aeree
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Studio osservazionale multicentrico. Durata 12 mesi dall'inizio di lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor.
Per raccogliere questi dati e assistere nelle decisioni cliniche riguardanti l’inizio e la continuazione del trattamento con lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor, i ricercatori del centro CF (Beatrix Children’s Hospital, University Medical Center Groningen (UMCG), Paesi Bassi) hanno sviluppato un ampio protocollo di test prima che i bambini di età compresa tra 6 e 18 anni inizino la terapia e durante il primo anno dopo l'inizio.
Il protocollo prevede i seguenti esami: parametri di crescita, test del sudore, test di funzionalità polmonare (spirometria, MBW, pletismografia corporea), pannello di esami del sangue (AST, ALT, fosfatasi alcalica (AF), bilirubina totale e diretta, LDH), elastasi fecale, questionari sulla qualità della vita (HR)CT e CF ad alta risoluzione. Questi test vengono ripetuti a intervalli regolari.
Studio osservazionale multicentrico. Durata 12 mesi dall'inizio di lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini dai 6 ai 18 anni
- CF, omozigote F508del confermato dall'analisi del DNA
- Considerato per l'avvio di lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor
Criteri di esclusione:
- - Impossibile eseguire test di funzionalità polmonare accettabili e ripetibili
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti CF di età compresa tra 6 e 18 anni omozigoti per delta F508
Pazienti con fibrosi cistica di età compresa tra 6 e 18 anni omozigoti per delta F508 che iniziano con lumacaftor/ivacaftor o tezacaftor/ivacaftor
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dell'indice di clearance polmonare
Lasso di tempo: 12 mesi
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Cambia tra t=0 e t=12
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio PRAGMA-CF
Lasso di tempo: 12 mesi
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Cambia tra t=0 e t=12
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12 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo
Lasso di tempo: 12 mesi
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t= 0 e t-=12
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12 mesi
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percentuale prevista della capacità vitale forzata misurata mediante spirometria
Lasso di tempo: 12 mesi
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Cambia tra t=0 e t=12
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12 mesi
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Volume residuo misurato mediante blodipetismografia
Lasso di tempo: 12 mesi
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Cambia tra t=0 e t=12
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12 mesi
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Volume residuo/capacità polmonare totale misurata mediante blodipetismografia
Lasso di tempo: 12 mesi
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Cambia tra t=0 e t=12
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12 mesi
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Circonferenza della parte centrale del braccio in SDS
Lasso di tempo: 12 mesi
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Cambia tra t=0 e t=12
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12 mesi
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Scheda dati di sicurezza del peso
Lasso di tempo: 12 mesi
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Cambia tra t=0 e t=12
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12 mesi
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Livello di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: 12 mesi
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Cambia tra t=0 e t=12
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12 mesi
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Questionario CF rivisto il dominio respiratorio
Lasso di tempo: 12 mesi
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Cambia tra t=0 e t=12, scala 0-100
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 201900032
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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