Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van Lumacaftor/Ivacaftor bij kinderen met cystische fibrose, homozygoot voor F508del, op de functie van de kleine luchtwegen (ROOTS)

28 november 2023 bijgewerkt door: A.M. Zwitserloot, University Medical Center Groningen

Gegevens uit de praktijk over het effect van Lumacaftor/Ivacaftor-therapie bij kinderen met cystische fibrose die homozygoot zijn voor F508del op de functie van de kleine luchtwegen

Het verkrijgen van prospectieve gegevens uit de praktijk over het effect van lumacaftor/ivacaftor of tezacaftor/ivacaftor op aandoeningen van de kleine luchtwegen bij kinderen van 6 tot 18 jaar met cystische fibrose (CF), homozygoot voor F508del. Het effect van het medicijn op aandoeningen van de kleine luchtwegen wordt geëvalueerd door meting van meervoudige ademspoeling (MBW) met de uitkomstparameter longklaringsindex (LCI) en de Perth-Rotterdam Annotated Grid Morphometric Analysis for CF (PRAGMA-CF) cpmputed tomography (CT). ) scoren. Daarnaast wordt de relatie tussen veranderingen in LCI en PRAGMA-CF-score geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Observatieonderzoek in meerdere centra. Duur 12 maanden na start van lumacaftor/ivacaftor of tezacaftor/ivacaftor.

Om deze gegevens te verzamelen en te helpen bij klinische beslissingen met betrekking tot het starten en voortzetten van lumacaftor/ivacaftor of tezacaftor/ivacaftor, hebben de onderzoekers van het CF-centrum (Beatrix Kinderziekenhuis, Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG), Nederland) een uitgebreid protocol ontwikkeld van testen voordat kinderen van 6 tot 18 jaar met de therapie beginnen en gedurende het eerste jaar na de start.

Het protocol omvat de volgende tests: groeiparameters, zweettest, longfunctietesten (spirometrie, MBW, lichaamsplethysmografie), bloedtestpanel (AST, ALT, alkalische fosfatase (AF), totaal en direct bilirubine, LDH), fecaal elastase, hoge resolutie (HR)CT- en CF-vragenlijsten over de kwaliteit van leven. Deze tests worden met regelmatige tussenpozen herhaald.

Observatieonderzoek in meerdere centra. Duur 12 maanden na start van lumacaftor/ivacaftor of tezacaftor/ivacaftor.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

30

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Düsseldorf, Duitsland
        • Children's Hospital Marien Hospital Wesel
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Beatrix Children's Hospital, University Medical Center Groningen

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten zijn geïncludeerd uit het Beatrix Kinderziekenhuis, UMCG, Nederland en het Marien Ziekenhuis Wesel, Duitsland

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen van 6-18 jaar
  • CF, Homozygoot F508del bevestigd door DNA-analyse
  • Wordt overwogen voor de start van lumacaftor/ivacaftor of tezacaftor/ivacaftor

Uitsluitingscriteria:

  • - Niet in staat aanvaardbare, herhaalbare longfunctietesten uit te voeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
CF-patiënten in de leeftijd van 6-18 jaar die homozygoot zijn voor delta F508
CF-patiënten van 6 tot 18 jaar die homozygoot zijn voor delta F508, beginnend met lumacaftor/ivacaftor of tezacaftor/ivacaftor

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de longklaringsindex
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering tussen t=0 en t=12
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in PRAGMA-CF-score
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering tussen t=0 en t=12
12 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
procent voorspeld geforceerd uitademingsvolume in 1 seconde
Tijdsspanne: 12 maanden
t= 0 en t-=12
12 maanden
procent voorspelde geforceerde vitale capaciteit gemeten door spirometrie
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering tussen t=0 en t=12
12 maanden
Residueel volume gemeten door blodypethysmografie
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering tussen t=0 en t=12
12 maanden
Restvolume/totale longcapaciteit gemeten met blodypethysmografie
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering tussen t=0 en t=12
12 maanden
Omtrek van de middenbovenarm in SDS
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering tussen t=0 en t=12
12 maanden
Gewicht SDS
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering tussen t=0 en t=12
12 maanden
Zweetchlorideniveau
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering tussen t=0 en t=12
12 maanden
CF-vragenlijst herzien ademhalingsdomein
Tijdsspanne: 12 maanden
Verandering tussen t=0 en t=12, schaal 0-100
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Medewerkers

Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Marien Hospital Wesel

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 oktober 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 oktober 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201900032

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Geen plannen om IPD te delen

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren