Effekt av Lumacaftor/Ivacaftor hos barn med cystisk fibrose Homozygote for F508del på små luftveisfunksjoner (ROOTS)
Data fra den virkelige verden om effekten av Lumacaftor/Ivacaftor-terapi hos barn med cystisk fibrose Homozygote for F508del på små luftveisfunksjoner
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Multisenter observasjonsstudie. Varighet 12 måneder etter oppstart av lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor.
For å samle inn disse dataene og for å hjelpe til med kliniske beslutninger angående initiering og fortsettelse av lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor, utviklet etterforskerne ved CF-senteret (Beatrix Children's Hospital, University Medical Center Groningen (UMCG), Nederland) en omfattende protokoll for testing før barn i alderen 6-18 år starter terapien og i løpet av det første året etter oppstart.
Protokollen inkluderer følgende tester: vekstparametre, svettetest, lungefunksjonstesting (spirometri, MBW, kroppspletysmografi), blodprøvepanel (AST, ALT, alkalisk fosfatase (AF), total og direkte bilirubin, LDH), fekal elastase, høyoppløselige (HR)CT og CF livskvalitetsspørreskjemaer. Disse testene gjentas med jevne mellomrom.
Multisenter observasjonsstudie. Varighet 12 måneder etter oppstart av lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn i alderen 6-18 år
- CF, Homozygote F508del bekreftet ved DNA-analyse
- Vurderes for start av lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor
Ekskluderingskriterier:
- - Ikke i stand til å utføre akseptable, repeterbare lungefunksjonstester
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
CF-pasienter i alderen 6-18 år homozyge for delta F508
CF-pasienter i alderen 6-18 år homozyge for delta F508 som starter med lumacaftor/ivacaftor eller tezacaftor/ivacaftor
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i lungeclearance-indeks
Tidsramme: 12 måneder
|
Bytt mellom t=0 og t=12
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i PRAGMA-CF-poengsum
Tidsramme: 12 måneder
|
Bytt mellom t=0 og t=12
|
12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
prosent spådd tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund
Tidsramme: 12 måneder
|
t=0 og t-=12
|
12 måneder
|
|
prosent spådd tvungen vitalkapasitet målt ved spirometri
Tidsramme: 12 måneder
|
Bytt mellom t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Restvolum målt ved blodypethysmografi
Tidsramme: 12 måneder
|
Bytt mellom t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Restvolum/ total lungekapasitet målt ved blodypethysmografi
Tidsramme: 12 måneder
|
Bytt mellom t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Midt overarmsomkrets i SDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Bytt mellom t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Vekt SDS
Tidsramme: 12 måneder
|
Bytt mellom t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
Svettekloridnivå
Tidsramme: 12 måneder
|
Bytt mellom t=0 og t=12
|
12 måneder
|
|
CF spørreskjema revidert respirasjonsdomene
Tidsramme: 12 måneder
|
Skift mellom t=0 og t=12, skala 0-100
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 201900032
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .