Wpływ lumakaftoru/iwakaftoru u dzieci chorych na mukowiscydozę, homozygoty dla F508del na czynność małych dróg oddechowych (ROOTS)
Rzeczywiste dane dotyczące wpływu terapii lumakaftorem/iwakaftorem u dzieci chorych na mukowiscydozę homozygoty dla F508del na czynność małych dróg oddechowych
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne. Czas trwania 12 miesięcy od rozpoczęcia leczenia lumakaftorem/ iwakaftorem lub tezakaftorem/ iwakaftorem .
Aby zebrać te dane i pomóc w podjęciu decyzji klinicznych dotyczących rozpoczęcia i kontynuacji leczenia lumakaftorem/iwakaftorem lub tezakaftorem/iwakaftorem, badacze z ośrodka CF (Szpital Dziecięcy Beatrix, Uniwersyteckie Centrum Medyczne w Groningen (UMCG), Holandia) opracowali obszerny protokół badania przed rozpoczęciem terapii przez dzieci w wieku 6–18 lat oraz w pierwszym roku po jej rozpoczęciu.
Protokół obejmuje następujące badania: parametrów wzrostu, próba potu, badanie czynności płuc (spirometria, MBW, pletyzmografia ciała), panel badań krwi (AST, ALT, fosfataza alkaliczna (AF), bilirubina całkowita i bezpośrednia, LDH), elastaza w kale, kwestionariusze jakości życia (HR)CT i CF o wysokiej rozdzielczości. Testy te są powtarzane w regularnych odstępach czasu.
Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne. Czas trwania 12 miesięcy od rozpoczęcia leczenia lumakaftorem/ iwakaftorem lub tezakaftorem/ iwakaftorem .
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dzieci w wieku 6-18 lat
- CF, homozygota F508del potwierdzona analizą DNA
- Rozważany na początku leczenia lumakaftorem/iwakaftorem lub tezakaftorem/iwakaftorem
Kryteria wyłączenia:
- - Niemożność wykonania akceptowalnych, powtarzalnych testów czynności płuc
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z mukowiscydozą w wieku 6–18 lat, homozygotyczni pod względem delta F508
Pacjenci z mukowiscydozą w wieku 6–18 lat, homozygotyczni pod względem delta F508, rozpoczynający od leczenia lumakaftorem/iwakaftorem lub tezakaftorem/iwakaftorem
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wskaźnika klirensu płuc
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmień pomiędzy t=0 i t=12
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wyniku PRAGMA-CF
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmień pomiędzy t=0 i t=12
|
12 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
t= 0 i t-=12
|
12 miesięcy
|
|
procent przewidywanej wymuszonej pojemności życiowej mierzonej za pomocą spirometrii
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmień pomiędzy t=0 i t=12
|
12 miesięcy
|
|
Objętość resztkowa mierzona metodą blodypetyzmografii
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmień pomiędzy t=0 i t=12
|
12 miesięcy
|
|
Objętość resztkowa/całkowita pojemność płuc mierzona metodą blodypetyzmografii
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmień pomiędzy t=0 i t=12
|
12 miesięcy
|
|
Obwód połowy ramienia w SDS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmień pomiędzy t=0 i t=12
|
12 miesięcy
|
|
Waga SDS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmień pomiędzy t=0 i t=12
|
12 miesięcy
|
|
Poziom chlorków w pocie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmień pomiędzy t=0 i t=12
|
12 miesięcy
|
|
Kwestionariusz CF poprawiony w domenie oddechowej
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Zmień pomiędzy t=0 i t=12, skala 0-100
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 201900032
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .