열성 수포성 이영양성 표피박리증(RDEB) 치료를 위한 EB-101의 공개 라벨 임상 3상

포함 기준:

• RDEB의 임상적 진단;
• 6세 이상, 동의/동의를 제공할 의지와 능력
• 18세 미만인 경우 보호자가 동의할 의사가 있고 동의할 수 있습니다.
• 피부에서 7형 콜라겐 단백질(NC1+)의 비콜라겐성 영역 1의 양성 발현;
• 열성 유전 패턴이 있는 2개의 확인된 RDEB C7 돌연변이(또는 부모가 우세한 질병의 증거가 없다는 확인);
• EB-101 적용에 적합한 몸통 및/또는 사지의 만성 상처 부위 최소 40cm2 부위(개방 침식);
• EB-101을 신청하는 동안 적절한 마취를 받을 수 있습니다.

• 적격 상처 부위가 적어도 2개 일치해야 합니다(한 쌍).

  • 상처 부위는 다음을 준수해야 합니다.

    • 면적이 ≥20cm2이고,
    • ≥6개월 동안 존재하고
    • 2단계 상처;
• 가임 여성은 연구 기간 내내 그리고 치료 후 6개월 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용해야 합니다.
• 음성 임신 테스트;
• 스크리닝 최소 30일 전에 안정적인 진통제 요법을 받아야 합니다.

제외 기준:

• 연구 장소로 이동하는 능력을 제한하는 의학적 불안정성;
• 인체 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 또는 C형 간염에 의한 활성 감염과 같이 참여를 복잡하게 하거나 이 기술의 안전성을 손상시킬 것으로 예상되는 의학적 질병의 존재
• 간접 면역형광(IIF)에 의한 C7에 대한 면역 반응의 증거;
• 전신 감염의 증거;
• EB-101 신청을 받을 지역의 편평 세포 암종(SCC)의 현재 증거 또는 병력;
• 활성 약물 또는 알코올 중독;
• 반코마이신 또는 아미카신에 대한 과민성;
• 지난 3개월 동안 RDEB의 특정 치료를 위한 화학적 또는 생물학적 연구 제품 수령;
• 긍정적인 임신 테스트 또는 모유 수유;
• 주임 연구원이 결정한 임상적으로 중요한 의학적 또는 실험실 이상;
• 책임 연구원에 의해 결정된 대로 프로토콜을 적절하게 따르고 케라티노사이트 시트 부위를 보호할 수 없음;
• 0일에 3등급 임상 사건 또는 실험실 이상. RDEB 환자에서 식도 협착, 빈혈, 낮은 알부민 및 통증/가려움증과 같은 이상이 예상됩니다. 이러한 이상은 참가자를 배제하지 않습니다. 그리고
• 참가자의 각질 세포를 배양할 수 없습니다.