Phase 3, offene klinische Studie mit EB-101 zur Behandlung von rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB)

Einschlusskriterien:

• Klinische Diagnose von RDEB;
• Alter 6 Jahre oder älter, bereit und in der Lage, eine Einwilligung/Zustimmung zu erteilen;
• Bei unter 18-Jährigen ist/sind der/die Erziehungsberechtigte(n) bereit und in der Lage, ihre Zustimmung zu erteilen;
• Positive Expression der nicht-kollagenen Region 1 des Kollagenproteins Typ 7 (NC1+) in der Haut;
• Zwei bestätigte RDEB C7-Mutationen mit rezessivem Erbgang (oder Bestätigung, dass die Eltern keine Hinweise auf eine dominante Erkrankung haben);
• Mindestens 40 cm2 chronisch verwundete Bereiche am Rumpf und/oder an den Extremitäten, die für die Anwendung von EB-101 geeignet sind (offene Erosionen);
• Kann sich während der Anwendung von EB-101 einer angemessenen Anästhesie unterziehen;

• Muss mindestens zwei übereinstimmende, in Frage kommende Wundstellen haben (ein Paar);

  • Wundstellen müssen:

    • eine Fläche ≥20 cm2 haben,
    • Vorhanden für ≥6 Monate und
    • Wunde Stufe 2;
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen während der gesamten Dauer der Studie und für 6 Monate nach der Behandlung eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden;
• Schwangerschaftstest negativ;
• Muss mindestens 30 Tage vor dem Screening eine stabile Schmerzmedikation erhalten

Ausschlusskriterien:

• Medizinische Instabilität, die die Fähigkeit einschränkt, zum Studienort zu reisen;
• Das Vorliegen einer medizinischen Erkrankung, von der erwartet wird, dass sie die Teilnahme erschwert und/oder die Sicherheit dieser Technik beeinträchtigt, wie z. B. eine aktive Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV), Hepatitis B oder Hepatitis C;
• Nachweis einer Immunantwort auf C7 durch indirekte Immunfluoreszenz (IIF);
• Nachweis einer systemischen Infektion;
• Aktuelle Beweise oder eine Vorgeschichte von Plattenepithelkarzinomen (SCC) in dem Bereich, der einer EB-101-Anwendung unterzogen wird;
• Aktive Drogen- oder Alkoholabhängigkeit;
• Überempfindlichkeit gegen Vancomycin oder Amikacin;
• Erhalt eines chemischen oder biologischen Studienprodukts für die spezifische Behandlung von RDEB in den letzten 3 Monaten;
• Positiver Schwangerschaftstest oder Stillen;
• Klinisch signifikante medizinische oder Laboranomalien, wie vom Hauptprüfarzt festgestellt;
• Unfähigkeit, das Protokoll ordnungsgemäß zu befolgen und die Stellen der Keratinozytenschicht zu schützen, wie vom Hauptprüfarzt festgestellt;
• Klinisches Ereignis Grad 3 oder Laboranomalie an Tag 0. Bei RDEB-Patienten sind Anomalien wie Ösophagusstrikturen, Anämie, niedriger Albuminspiegel und Schmerzen/Juckreiz zu erwarten. Diese Anomalien schließen einen Teilnehmer nicht aus; Und
• Unfähigkeit, die Keratinozyten des Teilnehmers zu kultivieren.