Fáze 3, otevřená klinická studie EB-101 pro léčbu recesivní dystrofické epidermolysis bullosa (RDEB)

Kritéria pro zařazení:

• Klinická diagnóza RDEB;
• Věk 6 let nebo starší, ochotný a schopný dát souhlas/souhlas;
• Pokud je zákonný zástupce mladší 18 let, je/jsou ochotni a schopni dát souhlas;
• Pozitivní exprese nekolagenní oblasti 1 kolagenového proteinu typu 7 (NC1+) v kůži;
• Dvě potvrzené mutace RDEB C7 s recesivní dědičností (nebo potvrzení, že rodiče nemají žádný důkaz dominantního onemocnění);
• Alespoň 40 cm2 plochy chronicky zraněné oblasti na trupu a/nebo končetinách vhodné pro aplikaci EB-101 (otevřené eroze);
• Schopnost podstoupit adekvátní anestezii během aplikace EB-101;

• Musí mít alespoň dvě odpovídající vhodná místa poranění (jeden pár);

  • Místa zranění musí:

    • Mít plochu ≥20 cm2,
    • Přítomen po dobu ≥6 měsíců a
    • Rána 2. fáze;
• Ženy ve fertilním věku musí používat spolehlivou metodu antikoncepce po celou dobu trvání studie a 6 měsíců po léčbě;
• Negativní těhotenský test;
• Nejméně 30 dní před screeningem musí být na stabilním režimu léků proti bolesti

Kritéria vyloučení:

• Zdravotní nestabilita omezující schopnost cestovat na místo studie;
• Očekává se, že přítomnost zdravotního onemocnění zkomplikuje účast a/nebo ohrozí bezpečnost této techniky, jako je aktivní infekce virem lidské imunodeficience (HIV), hepatitida B nebo hepatitida C;
• Důkaz imunitní odpovědi na C7 nepřímou imunofluorescencí (IIF);
• Důkaz systémové infekce;
• Současné důkazy nebo anamnéza spinocelulárního karcinomu (SCC) v oblasti, která bude podrobena aplikaci EB-101;
• Aktivní závislost na drogách nebo alkoholu;
• Hypersenzitivita na vankomycin nebo amikacin;
• Příjem chemického nebo biologického studijního produktu pro specifické ošetření RDEB za poslední 3 měsíce;
• Pozitivní těhotenský test nebo kojení;
• Klinicky významné lékařské nebo laboratorní abnormality stanovené hlavním zkoušejícím;
• Neschopnost řádně dodržovat protokol a chránit místa listů keratinocytů, jak určil hlavní řešitel;
• Klinická příhoda nebo laboratorní abnormalita 3. stupně v den 0. U pacientů s RDEB se očekávají abnormality, jako jsou striktury jícnu, anémie, nízký albumin a bolest/svědění. Tyto abnormality nevylučují účastníka; a
• Neschopnost kultivovat keratinocyty účastníka.