Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 3, otwarte badanie kliniczne EB-101 w leczeniu recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB)

2 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Abeona Therapeutics, Inc

VIITAL: Badanie fazy 3 EB-101 w leczeniu recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności chirurgicznego zastosowania EB-101 (autologicznych arkuszy keratynocytów z korekcją genów) w leczeniu recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB).

Przegląd badań

Szczegółowy opis

Recesywne dystroficzne oddzielanie się naskórka bullosa (RDEB) jest niezwykle rzadką, ciężką dziedziczną chorobą pęcherzową skóry spowodowaną brakiem białka znanego jako kolagen typu 7 (C7). Nie ma zatwierdzonego leczenia RDEB. Obecnie możliwa jest tylko opieka podtrzymująca.

To otwarte, kontrolowane badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo EB-101 w leczeniu dużych, przewlekłych ran RDEB. Interwencja badawcza polega na jednorazowym zastosowaniu chirurgicznym arkuszy keratynocytów z korekcją genów (EB-101) do leczenia miejsc ran RDEB u około 10-15 uczestników. Pojedynczy arkusz EB-101 jest w stanie zagoić obszar rany do około 40 cm2. Każdemu pacjentowi można przyłożyć do 6 (sześciu) arkuszy EB-101, w zależności od obszaru istniejącej rany. Równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe badania to: 1) odsetek miejsc ran RDEB z gojeniem wyższym lub równym 50% od wartości wyjściowych, porównanie leczonych i nieleczonych miejsc rany w 24. tygodniu (6. miesiąc), jak określono na podstawie bezpośredniej oceny badacza; oraz 2) zmniejszenie bólu związane ze zmianą opatrunku na ranę, oceniane przez średnie różnice w wynikach w skali Wong-Baker FACES między leczonymi i nieleczonymi ranami w 24. tygodniu (miesiąc 6). Zgłaszane przez pacjentów wyniki i bezpieczeństwo będą również gromadzone w trakcie badania.

Podstawowa analiza skuteczności zostanie przeprowadzona, gdy wszyscy pacjenci osiągną tydzień 24. Oceny bezpieczeństwa i skuteczności będą przeprowadzane w regularnych odstępach czasu i zakończone, gdy ostatni pacjent osiągnie 26 tydzień po leczeniu.

Po zakończeniu okresu badania pacjenci będą corocznie monitorowani zgodnie ze standardem opieki przez okres do 15 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • California
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Stanford University
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • University of Massachusetts Medical School

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne RDEB;
  • Wiek 6 lat lub starszy, chętny i zdolny do wyrażenia zgody;
  • Jeśli w wieku poniżej 18 lat opiekun(owie) jest/są chętni i zdolni do wyrażenia zgody;
  • Dodatnia ekspresja niekolagenowego regionu 1 białka kolagenu typu 7 (NC1+) w skórze;
  • Dwie potwierdzone mutacje RDEB C7 z recesywnymi wzorami dziedziczenia (lub potwierdzenie, że rodzice nie mają żadnych dowodów na dominującą chorobę);
  • Co najmniej 40 cm2 obszarów przewlekle rannych na tułowiu i/lub kończynach odpowiednich do aplikacji EB-101 (otwarte nadżerki);
  • Możliwość poddania się odpowiedniemu znieczuleniu podczas aplikacji EB-101;
  • Musi mieć co najmniej dwa pasujące, kwalifikujące się miejsca ran (jedna para);

    • Miejsca rany muszą:

      • mieć powierzchnię ≥20 cm2,
      • Obecny przez ≥6 miesięcy i
      • Rana stopnia 2;
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 6 miesięcy po zakończeniu leczenia;
  • Negatywny test ciążowy;
  • Musi być na stabilnym schemacie leczenia przeciwbólowego co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Niestabilność medyczna ograniczająca możliwość podróżowania do miejsca badania;
  • Obecność choroby medycznej, która może skomplikować udział i/lub zagrozić bezpieczeństwu tej techniki, na przykład czynna infekcja ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusowe zapalenie wątroby typu B lub zapalenie wątroby typu C;
  • Dowód odpowiedzi immunologicznej na C7 metodą immunofluorescencji pośredniej (IIF);
  • Dowody zakażenia ogólnoustrojowego;
  • Aktualne dowody lub historia raka płaskonabłonkowego (SCC) w obszarze, który zostanie poddany aplikacji EB-101;
  • Aktywne uzależnienie od narkotyków lub alkoholu;
  • Nadwrażliwość na wankomycynę lub amikacynę;
  • Otrzymanie chemicznego lub biologicznego produktu badawczego do specyficznego leczenia RDEB w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
  • Pozytywny wynik testu ciążowego lub karmienia piersią;
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości medyczne lub laboratoryjne określone przez głównego badacza;
  • Niezdolność do prawidłowego przestrzegania protokołu i ochrony miejsc keratynocytów, zgodnie z ustaleniami Głównego Badacza;
  • Zdarzenie kliniczne lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych stopnia 3. w dniu 0. U pacjentów z RDEB spodziewane są nieprawidłowości, takie jak zwężenie przełyku, niedokrwistość, niski poziom albumin oraz ból/swędzenie. Te nieprawidłowości nie wykluczają uczestnika; I
  • Niezdolność do hodowli keratynocytów uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EB-101
Jednorazowa aplikacja chirurgiczna EB-101 na maksymalnie 6 ran przewlekłych, RDEB
autologiczne keratynocyty RDEB wyizolowane z biopsji skóry i transdukowane rekombinowanym retrowirusem zawierającym pełnej długości kasetę ekspresyjną COL7A1 dla C7
Inne nazwy:
  • LZRSE-Col7A1 Opracowane arkusze autologicznego naskórka [LEAES]

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Gojenie się ran
Ramy czasowe: 24 tygodnie po leczeniu
Odsetek miejsc rany RDEB z gojeniem ≥50% od wartości początkowej w ranach leczonych i nieleczonych
24 tygodnie po leczeniu
Redukcja bólu
Ramy czasowe: 24 tygodnie po leczeniu
Związane ze zmianą opatrunku na ranę, oceniane na podstawie średnich różnic w wynikach w skali TWARZY Wonga-Bakera między ranami leczonymi i nieleczonymi
24 tygodnie po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Główny śledczy: Jean Tang, MD, Stanford University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Badania kliniczne na EB-101

3
Subskrybuj