- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04227106
Faza 3, otwarte badanie kliniczne EB-101 w leczeniu recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB)
VIITAL: Badanie fazy 3 EB-101 w leczeniu recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Recesywne dystroficzne oddzielanie się naskórka bullosa (RDEB) jest niezwykle rzadką, ciężką dziedziczną chorobą pęcherzową skóry spowodowaną brakiem białka znanego jako kolagen typu 7 (C7). Nie ma zatwierdzonego leczenia RDEB. Obecnie możliwa jest tylko opieka podtrzymująca.
To otwarte, kontrolowane badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo EB-101 w leczeniu dużych, przewlekłych ran RDEB. Interwencja badawcza polega na jednorazowym zastosowaniu chirurgicznym arkuszy keratynocytów z korekcją genów (EB-101) do leczenia miejsc ran RDEB u około 10-15 uczestników. Pojedynczy arkusz EB-101 jest w stanie zagoić obszar rany do około 40 cm2. Każdemu pacjentowi można przyłożyć do 6 (sześciu) arkuszy EB-101, w zależności od obszaru istniejącej rany. Równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe badania to: 1) odsetek miejsc ran RDEB z gojeniem wyższym lub równym 50% od wartości wyjściowych, porównanie leczonych i nieleczonych miejsc rany w 24. tygodniu (6. miesiąc), jak określono na podstawie bezpośredniej oceny badacza; oraz 2) zmniejszenie bólu związane ze zmianą opatrunku na ranę, oceniane przez średnie różnice w wynikach w skali Wong-Baker FACES między leczonymi i nieleczonymi ranami w 24. tygodniu (miesiąc 6). Zgłaszane przez pacjentów wyniki i bezpieczeństwo będą również gromadzone w trakcie badania.
Podstawowa analiza skuteczności zostanie przeprowadzona, gdy wszyscy pacjenci osiągną tydzień 24. Oceny bezpieczeństwa i skuteczności będą przeprowadzane w regularnych odstępach czasu i zakończone, gdy ostatni pacjent osiągnie 26 tydzień po leczeniu.
Po zakończeniu okresu badania pacjenci będą corocznie monitorowani zgodnie ze standardem opieki przez okres do 15 lat.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
- Stanford University
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie kliniczne RDEB;
- Wiek 6 lat lub starszy, chętny i zdolny do wyrażenia zgody;
- Jeśli w wieku poniżej 18 lat opiekun(owie) jest/są chętni i zdolni do wyrażenia zgody;
- Dodatnia ekspresja niekolagenowego regionu 1 białka kolagenu typu 7 (NC1+) w skórze;
- Dwie potwierdzone mutacje RDEB C7 z recesywnymi wzorami dziedziczenia (lub potwierdzenie, że rodzice nie mają żadnych dowodów na dominującą chorobę);
- Co najmniej 40 cm2 obszarów przewlekle rannych na tułowiu i/lub kończynach odpowiednich do aplikacji EB-101 (otwarte nadżerki);
- Możliwość poddania się odpowiedniemu znieczuleniu podczas aplikacji EB-101;
Musi mieć co najmniej dwa pasujące, kwalifikujące się miejsca ran (jedna para);
Miejsca rany muszą:
- mieć powierzchnię ≥20 cm2,
- Obecny przez ≥6 miesięcy i
- Rana stopnia 2;
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania i przez 6 miesięcy po zakończeniu leczenia;
- Negatywny test ciążowy;
- Musi być na stabilnym schemacie leczenia przeciwbólowego co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym
Kryteria wyłączenia:
- Niestabilność medyczna ograniczająca możliwość podróżowania do miejsca badania;
- Obecność choroby medycznej, która może skomplikować udział i/lub zagrozić bezpieczeństwu tej techniki, na przykład czynna infekcja ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), wirusowe zapalenie wątroby typu B lub zapalenie wątroby typu C;
- Dowód odpowiedzi immunologicznej na C7 metodą immunofluorescencji pośredniej (IIF);
- Dowody zakażenia ogólnoustrojowego;
- Aktualne dowody lub historia raka płaskonabłonkowego (SCC) w obszarze, który zostanie poddany aplikacji EB-101;
- Aktywne uzależnienie od narkotyków lub alkoholu;
- Nadwrażliwość na wankomycynę lub amikacynę;
- Otrzymanie chemicznego lub biologicznego produktu badawczego do specyficznego leczenia RDEB w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
- Pozytywny wynik testu ciążowego lub karmienia piersią;
- Klinicznie istotne nieprawidłowości medyczne lub laboratoryjne określone przez głównego badacza;
- Niezdolność do prawidłowego przestrzegania protokołu i ochrony miejsc keratynocytów, zgodnie z ustaleniami Głównego Badacza;
- Zdarzenie kliniczne lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych stopnia 3. w dniu 0. U pacjentów z RDEB spodziewane są nieprawidłowości, takie jak zwężenie przełyku, niedokrwistość, niski poziom albumin oraz ból/swędzenie. Te nieprawidłowości nie wykluczają uczestnika; I
- Niezdolność do hodowli keratynocytów uczestnika.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: EB-101
Jednorazowa aplikacja chirurgiczna EB-101 na maksymalnie 6 ran przewlekłych, RDEB
|
autologiczne keratynocyty RDEB wyizolowane z biopsji skóry i transdukowane rekombinowanym retrowirusem zawierającym pełnej długości kasetę ekspresyjną COL7A1 dla C7
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Gojenie się ran
Ramy czasowe: 24 tygodnie po leczeniu
|
Odsetek miejsc rany RDEB z gojeniem ≥50% od wartości początkowej w ranach leczonych i nieleczonych
|
24 tygodnie po leczeniu
|
Redukcja bólu
Ramy czasowe: 24 tygodnie po leczeniu
|
Związane ze zmianą opatrunku na ranę, oceniane na podstawie średnich różnic w wynikach w skali TWARZY Wonga-Bakera między ranami leczonymi i nieleczonymi
|
24 tygodnie po leczeniu
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Jean Tang, MD, Stanford University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EB-101-CL-301
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Pęcherzowe oddzielanie się naskórka
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCZakończonyDystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka | Epidermolysis Bullosa Simplex | Pęcherzowe oddzielanie się naskórka | Epidermolysis Bullosa (EB)Stany Zjednoczone
-
Joyce TengRekrutacyjnyZdrowy | Pęcherzowe oddzielanie się naskórka | Genetyczna choroba skóry | Epidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolysis Bullosa Simplex | Epidermolysis Bullosa, JunctionalStany Zjednoczone
-
Phoenicis TherapeuticsZakończonyEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recesywna | Epidermolysis Bullosa Dystrophica, dominującaStany Zjednoczone, Hiszpania, Francja
-
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.IRCCS San Raffaele; University of Modena and Reggio EmiliaRekrutacyjnyBullosa typu Junctional Epidermolysis Bullosa Non-HerlitzFrancja, Włochy
-
InMed Pharmaceuticals Inc.ZakończonyEpidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolysis Bullosa Simplex | Epidermolysis Bullosa, Junctional | Zespół KindleraFrancja, Niemcy, Grecja, Izrael, Włochy
-
National Medical Research Center for Children's...Aktywny, nie rekrutującyPęcherzowe oddzielanie się naskórka | Zaburzenia hormonalne | Epidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolysis Bullosa Simplex | Choroba dermatologiczna | Epidermolysis Bullosa, Junctional | Zaburzenia dojrzewania | Zespół KindleraFederacja Rosyjska
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceZakończonyEpidermolysis Bullosa Simplex Dowling MearaFrancja
-
ProgenaBiomeRekrutacyjnyPęcherzowe oddzielanie się naskórka | Epidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolysis Bullosa SimplexStany Zjednoczone
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Aktywny, nie rekrutującyEpidermolysis Bullosa Dystrophica, recesywnaFrancja
-
Organ, Tissue, Regeneration, Repair and ReplacementEuraxi Pharma; ARANZ MedicalRekrutacyjnyEpidermolysis Bullosa Dystrophica | Epidermolysis Bullosa, JunctionalFrancja
Badania kliniczne na EB-101
-
Abeona Therapeutics, IncRejestracja na zaproszenie
-
Abeona Therapeutics, IncRekrutacyjnyPęcherzowe oddzielanie się naskórka | Recesywne dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka | RDEBStany Zjednoczone
-
Neurovance, Inc.ZakończonyNormalni, zdrowi ochotnicyAustralia
-
Epibone, Inc.RekrutacyjnyŻuchwa; Zniekształcenie | Urazy żuchwy | Guz żuchwyStany Zjednoczone
-
Ruggeri, MirellaRekrutacyjnyZaburzenia jedzeniaWłochy
-
Peking Union Medical College HospitalRekrutacyjny
-
Peking Union Medical College HospitalNational Institute for Biomedical Imaging and Bioengineering (NIBIB)RekrutacyjnyPrzerzutowy rak prostaty oporny na kastracjęChiny
-
Peking Union Medical College HospitalRekrutacyjnyPrzerzutowy rak prostaty oporny na kastracjęChiny
-
Vedic Lifesciences Pvt. Ltd.RekrutacyjnyMasa mięśniowa i siłaIndie
-
Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization...ZakończonyZespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagiStany Zjednoczone