Фаза 3, открытое клиническое исследование EB-101 для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (RDEB)

Критерии включения:

• Клинический диагноз РДЭБ;
• Возраст от 6 лет и старше, желающие и способные дать согласие/согласие;
• Если опекуны моложе 18 лет, они желают и могут дать согласие;
• Положительная экспрессия неколлагеновой области 1 белка коллагена типа 7 (NC1+) в коже;
• Две подтвержденные мутации RDEB C7 с рецессивным типом наследования (или подтверждение того, что у родителей нет признаков доминантного заболевания);
• Не менее 40 см2 площадей хронических ран на туловище и/или конечностях, пригодных для применения ЭБ-101 (открытые эрозии);
• Способен пройти адекватную анестезию во время применения EB-101;

• Должно быть не менее двух совпадающих подходящих ран (одна пара);

  • Места ран должны:

    • Иметь площадь ≥20 см2,
    • Присутствует в течение ≥6 месяцев и
    • Ранение 2 степени;
• Женщины детородного возраста должны использовать надежный метод контроля над рождаемостью на протяжении всего исследования и в течение 6 месяцев после лечения;
• Отрицательный тест на беременность;
• Должен быть на стабильном режиме обезболивания не менее чем за 30 дней до скрининга

Критерий исключения:

• Медицинская нестабильность, ограничивающая возможность посещения места исследования;
• Наличие соматического заболевания, которое, как ожидается, осложнит участие и/или поставит под угрозу безопасность этого метода, например, активная инфекция вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатитом В или гепатитом С;
• Доказательства иммунного ответа на C7 с помощью непрямой иммунофлуоресценции (IIF);
• Признаки системной инфекции;
• Текущие доказательства или история плоскоклеточного рака (SCC) в области, которая будет подвергаться применению EB-101;
• активная наркотическая или алкогольная зависимость;
• Повышенная чувствительность к ванкомицину или амикацину;
• Получение продукта химического или биологического исследования для специфического лечения РДЭБ за последние 3 месяца;
• Положительный тест на беременность или кормление грудью;
• Клинически значимые медицинские или лабораторные отклонения, определенные Главным исследователем;
• Неспособность должным образом следовать протоколу и защитить участки листа кератиноцитов, как это определено Главным исследователем;
• Клиническое явление 3-й степени или отклонение лабораторных показателей в день 0. У пациентов с РДЭБ ожидаются такие отклонения, как стриктуры пищевода, анемия, низкий уровень альбумина и боль/зуд. Эти аномалии не исключат участника; и
• Невозможность культивирования кератиноцитов участника.