Fase 3, sperimentazione clinica in aperto di EB-101 per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB)

Criterio di inclusione:

• Diagnosi clinica di RDEB;
• Età pari o superiore a 6 anni, disponibile e in grado di fornire il proprio consenso/assenso;
• Se di età inferiore ai 18 anni, il/i tutore/i è/sono disposto/i a dare il proprio consenso;
• Espressione positiva della regione non collagenica 1 della proteina del collagene di tipo 7 (NC1+) nella pelle;
• Due mutazioni RDEB C7 confermate con pattern di ereditarietà recessiva (o conferma che i genitori non hanno alcuna evidenza di malattia dominante);
• Aree di almeno 40 cm2 di ferita cronica sul tronco e/o sulle estremità idonee all'applicazione di EB-101 (erosioni aperte);
• In grado di sottoporsi ad un'adeguata anestesia durante l'applicazione di EB-101;

• Deve avere almeno due sedi di lesione compatibili e idonee (una coppia);

  • I siti della ferita devono:

    • Avere una superficie ≥20 cm2,
    • Presente da ≥6 mesi e
    • Ferita di stadio 2;
• Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite affidabile per tutta la durata dello studio e per 6 mesi dopo il trattamento;
• Test di gravidanza negativo;
• Deve essere in regime di antidolorifici stabili almeno 30 giorni prima dello screening

Criteri di esclusione:

• Instabilità medica che limita la capacità di recarsi nel sito dello studio;
• La presenza di una malattia medica che potrebbe complicare la partecipazione e/o compromettere la sicurezza di questa tecnica, come un'infezione attiva da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o epatite C;
• Evidenza della risposta immunitaria al C7 mediante immunofluorescenza indiretta (IIF);
• Evidenza di infezione sistemica;
• Prove attuali o una storia di carcinoma a cellule squamose (SCC) nell'area che subirà l'applicazione di EB-101;
• Dipendenza attiva da droghe o alcol;
• Ipersensibilità alla vancomicina o all'amikacina;
• Ricevuta di prodotto di studio chimico o biologico per il trattamento specifico di RDEB negli ultimi 3 mesi;
• Test di gravidanza o allattamento positivi;
• Anomalie mediche o di laboratorio clinicamente significative determinate dal ricercatore principale;
• Incapacità di seguire correttamente il protocollo e proteggere i siti dei fogli di cheratinociti, come determinato dal Principal Investigator;
• Evento clinico di grado 3 o anomalie di laboratorio al giorno 0. Nei pazienti con RDEB sono attese anomalie come stenosi esofagee, anemia, bassa albumina e dolore/prurito. Queste anomalie non escluderanno un partecipante; E
• Incapacità di coltivare i cheratinociti dei partecipanti.