Fase 3, open-label klinisch onderzoek met EB-101 voor de behandeling van recessieve dystrofische epidermolysis bullosa (RDEB)

Inclusiecriteria:

• Klinische diagnose van RDEB;
• Leeftijd 6 jaar of ouder, bereid en in staat toestemming te geven;
• Indien onder de 18 jaar voogd(en) bereid en in staat is/zijn om toestemming te geven;
• Positieve expressie van het niet-collageengebied 1 van het type 7 collageeneiwit (NC1+) in de huid;
• Twee bevestigde RDEB C7-mutaties met recessieve overervingspatronen (of bevestiging dat ouders geen enkel bewijs hebben van een dominante ziekte);
• Ten minste 40 cm2 gebieden van chronisch gewond gebied op de romp en/of extremiteiten geschikt voor EB-101 toepassing (open erosies);
• In staat om voldoende anesthesie te ondergaan tijdens het aanbrengen van EB-101;

• Moet ten minste twee overeenkomende, in aanmerking komende wondlocaties hebben (één paar);

  • Wondplekken moeten:

    • Hebben een oppervlakte ≥20 cm2,
    • ≥6 maanden aanwezig, en
    • Fase 2 wond;
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken tijdens de duur van het onderzoek en gedurende 6 maanden na de behandeling;
• Negatieve zwangerschapstest;
• Moet ten minste 30 dagen voorafgaand aan de screening een stabiel pijnmedicatieregime hebben

Uitsluitingscriteria:

• Medische instabiliteit die het vermogen beperkt om naar de onderzoekslocatie te reizen;
• De aanwezigheid van een medische ziekte waarvan verwacht wordt dat deze de deelname bemoeilijkt en/of de veiligheid van deze techniek in gevaar brengt, zoals een actieve infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B of hepatitis C;
• Bewijs van immuunrespons op C7 door indirecte immunofluorescentie (IIF);
• Bewijs van systemische infectie;
• Huidig ​​​​bewijs of een geschiedenis van plaveiselcelcarcinoom (SCC) in het gebied dat EB-101-toepassing zal ondergaan;
• Actieve drugs- of alcoholverslaving;
• Overgevoeligheid voor vancomycine of amikacine;
• Ontvangst van chemisch of biologisch studieproduct voor de specifieke behandeling van RDEB in de afgelopen 3 maanden;
• Positieve zwangerschapstest of borstvoeding;
• Klinisch significante medische of laboratoriumafwijkingen zoals vastgesteld door de hoofdonderzoeker;
• Onvermogen om het protocol goed te volgen en plaatsen van keratinocyten te beschermen, zoals vastgesteld door de hoofdonderzoeker;
• Graad 3 klinische gebeurtenis of laboratoriumafwijking op dag 0. Afwijkingen zoals slokdarmvernauwingen, bloedarmoede, laag albuminegehalte en pijn/jeuk worden verwacht bij RDEB-patiënten. Deze afwijkingen sluiten een deelnemer niet uit; En
• Onvermogen om de keratinocyten van de deelnemer te kweken.