Fase 3, Ensaio Clínico Aberto de EB-101 para o Tratamento da Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva (RDEB)

Critério de inclusão:

• Diagnóstico clínico de RDEB;
• Idade igual ou superior a 6 anos, disposto e capaz de dar consentimento/assentimento;
• Se for menor de 18 anos, o(s) tutor(es) está(ão) disposto(s) e apto(s) a dar consentimento;
• Expressão positiva da região não colágena 1 da proteína do colágeno tipo 7 (NC1+) na pele;
• Duas mutações RDEB C7 confirmadas com padrões de herança recessiva (ou confirmação de que os pais não têm nenhuma evidência de doença dominante);
• Pelo menos 40 cm2 de áreas com feridas crônicas no tronco e/ou extremidades adequadas para aplicação de EB-101 (erosões abertas);
• Capaz de passar por anestesia adequada durante a aplicação do EB-101;

• Deve ter pelo menos dois locais de feridas elegíveis correspondentes (um par);

  • Os locais das feridas devem:

    • Ter uma área ≥20 cm2,
    • Presente por ≥6 meses, e
    • Ferida em estágio 2;
• Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método confiável de controle de natalidade durante todo o estudo e por 6 meses após o tratamento;
• Teste de gravidez negativo;
• Deve estar em regime estável de medicação para dor pelo menos 30 dias antes da triagem

Critério de exclusão:

• Instabilidade médica limitando a capacidade de viajar para o local do estudo;
• A presença de doença médica que complique a participação e/ou comprometa a segurança desta técnica, como infecção ativa pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B ou hepatite C;
• Evidência de resposta imune a C7 por imunofluorescência indireta (IIF);
• Evidência de infecção sistêmica;
• Evidência atual ou histórico de carcinoma espinocelular (CEC) na área que será submetida à aplicação do EB-101;
• Dependência ativa de drogas ou álcool;
• Hipersensibilidade à vancomicina ou amicacina;
• Recebimento de produto de estudo químico ou biológico para tratamento específico de RDEB nos últimos 3 meses;
• Teste de gravidez ou amamentação positivo;
• Anormalidades clínicas ou laboratoriais clinicamente significativas, conforme determinado pelo Investigador Principal;
• Incapacidade de seguir adequadamente o protocolo e proteger os locais das folhas de queratinócitos, conforme determinado pelo Investigador Principal;
• Evento clínico de grau 3 ou anormalidade laboratorial no Dia 0. Anormalidades como estenose esofágica, anemia, albumina baixa e dor/coceira são esperadas em pacientes com RDEB. Essas anormalidades não excluirão um participante; e
• Incapacidade de cultura de queratinócitos do participante.