第 3 相、劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）の治療のための EB-101 の非盲検臨床試験

包含基準:

• RDEBの臨床診断;
• 6歳以上で、同意/同意を与える意思と能力がある;
• 18 歳未満の場合、保護者は同意する意思があり、同意することができます。
• 皮膚における7型コラーゲンタンパク質（NC1+）の非コラーゲン領域1の陽性発現;
• 劣性遺伝パターンを持つ RDEB C7 変異が 2 つ確認されました (または、親が優性疾患の証拠を持っていないことの確認)。
• EB-101 の適用に適した体幹および/または四肢の少なくとも 40 cm2 の慢性創傷領域 (開放侵食);
• EB-101の適用中に適切な麻酔を受けることができます。

• 少なくとも 2 つの一致する適格な創傷部位 (1 ペア) が必要です。

  • 創傷部位は：

    • 20 cm2以上の面積を持ち、
    • 6ヶ月以上存在し、かつ
    • ステージ 2 の傷;
• -出産の可能性のある女性は、研究期間中および治療後6か月間、信頼できる避妊法を使用する必要があります。
• 陰性妊娠検査;
• -スクリーニングの少なくとも30日前に安定した鎮痛剤レジメンを使用している必要があります

除外基準:

• -研究サイトへの旅行能力を制限する医学的不安定;
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎またはC型肝炎による活動性感染症など、参加を複雑にしたり、この技術の安全性を損なうことが予想される医学的疾患の存在;
• 間接免疫蛍光法 (IIF) による C7 に対する免疫応答の証拠。
• 全身感染の証拠;
• EB-101適用を受ける領域における扁平上皮癌（SCC）の現在の証拠または病歴;
• アクティブな薬物またはアルコール中毒;
• バンコマイシンまたはアミカシンに対する過敏症;
• 過去 3 か月間の RDEB の特定の治療のための化学的または生物学的研究製品の受領;
• 陽性の妊娠検査または授乳;
• -主任研究者によって決定された臨床的に重大な医学的または検査室の異常;
• 治験責任医師が決定したように、プロトコルを適切に守り、ケラチノサイトシート部位を保護することができない;
• 0日目にグレード3の臨床事象または検査異常。RDEB患者では、食道狭窄、貧血、低アルブミン、および痛み/かゆみなどの異常が予想されます。 これらの異常は参加者を排除しません。と
• -参加者のケラチノサイトを培養できない。