Essai clinique ouvert de phase 3 sur l'EB-101 pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (EBDR)

Critère d'intégration:

• Diagnostic clinique de RDEB ;
• Âgé de 6 ans ou plus, désireux et capable de donner son consentement/assentiment ;
• Si vous avez moins de 18 ans, le(s) tuteur(s) est/sont disposé(s) et capable(s) de donner son consentement ;
• Expression positive de la région non collagénique 1 de la protéine de collagène de type 7 (NC1+) dans la peau ;
• Deux mutations RDEB C7 confirmées avec des modèles d'hérédité récessifs (ou confirmation que les parents n'ont aucune preuve de maladie dominante);
• Au moins 40 cm2 de zones de lésions chroniques sur le tronc et/ou les extrémités convenant à l'application d'EB-101 (érosions ouvertes) ;
• Capable de subir une anesthésie adéquate lors de l'application EB-101 ;

• Doit avoir au moins deux sites de plaie éligibles appariés (une paire);

  • Les sites de plaie doivent :

    • Avoir une surface ≥20 cm2,
    • Présent depuis ≥6 mois, et
    • Plaie de stade 2 ;
• Les femmes en âge de procréer doivent utiliser une méthode de contraception fiable pendant toute la durée de l'étude et pendant 6 mois après le traitement ;
• Test de grossesse négatif ;
• Doit suivre un régime stable d'analgésiques au moins 30 jours avant le dépistage

Critère d'exclusion:

• Instabilité médicale limitant la capacité de se rendre sur le site de l'étude ;
• La présence d'une maladie susceptible de compliquer la participation et/ou de compromettre la sécurité de cette technique, telle qu'une infection active par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), l'hépatite B ou l'hépatite C ;
• Preuve de réponse immunitaire à C7 par immunofluorescence indirecte (IIF) ;
• Preuve d'infection systémique ;
• Preuve actuelle ou antécédents de carcinome épidermoïde (SCC) dans la zone qui fera l'objet de l'application EB-101 ;
• Dépendance active à la drogue ou à l'alcool ;
• Hypersensibilité à la vancomycine ou à l'amikacine ;
• Réception du produit d'étude chimique ou biologique pour le traitement spécifique du RDEB au cours des 3 derniers mois ;
• Test de grossesse positif ou allaitement ;
• Anomalies médicales ou de laboratoire cliniquement significatives déterminées par l'investigateur principal ;
• Incapacité à suivre correctement le protocole et à protéger les sites de feuillets de kératinocytes, tel que déterminé par le chercheur principal ;
• Événement clinique de grade 3 ou anomalie de laboratoire au jour 0. Des anomalies telles que des sténoses œsophagiennes, une anémie, un faible taux d'albumine et des douleurs/démangeaisons sont attendues chez les patients atteints d'EBDR. Ces anomalies n'excluront pas un participant; et
• Incapacité à cultiver les kératinocytes des participants.