Fase 3, ensayo clínico abierto de EB-101 para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB)

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico clínico de EBDR;
• 6 años de edad o más, dispuesto y capaz de dar consentimiento/asentimiento;
• Si es menor de 18 años, el(los) tutor(es) está(n) dispuesto(s) y es capaz de dar su consentimiento;
• Expresión positiva de la región no colágena 1 de la proteína de colágeno tipo 7 (NC1+) en la piel;
• Dos mutaciones RDEB C7 confirmadas con patrones de herencia recesivos (o confirmación de que los padres no tienen ninguna evidencia de enfermedad dominante);
• Al menos 40 cm2 de áreas con heridas crónicas en el tronco y/o extremidades aptas para la aplicación de EB-101 (erosiones abiertas);
• Capaz de someterse a una anestesia adecuada durante la aplicación de EB-101;

• Debe tener al menos dos sitios de herida elegibles coincidentes (un par);

  • Los sitios de la herida deben:

    • Tener un área ≥20 cm2,
    • Presente por ≥6 meses, y
    • Herida de etapa 2;
• Las mujeres en edad fértil deben utilizar un método anticonceptivo fiable durante todo el estudio y durante los 6 meses posteriores al tratamiento;
• Prueba de embarazo negativa;
• Debe estar en un régimen estable de analgésicos al menos 30 días antes de la selección

Criterio de exclusión:

• Inestabilidad médica que limita la capacidad de viajar al sitio de estudio;
• La presencia de una enfermedad médica que se espera que complique la participación y/o comprometa la seguridad de esta técnica, como infección activa por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o hepatitis C;
• Evidencia de respuesta inmune a C7 por inmunofluorescencia indirecta (IIF);
• Evidencia de infección sistémica;
• Evidencia actual o antecedentes de carcinoma de células escamosas (SCC) en el área que se someterá a la aplicación EB-101;
• Adicción activa a las drogas o al alcohol;
• Hipersensibilidad a la vancomicina o amikacina;
• Recepción de producto de estudio químico o biológico para el tratamiento específico de EBDR en los últimos 3 meses;
• Prueba de embarazo o lactancia positiva;
• anomalías médicas o de laboratorio clínicamente significativas según lo determine el investigador principal;
• Incapacidad para seguir adecuadamente el protocolo y proteger los sitios de láminas de queratinocitos, según lo determine el investigador principal;
• Evento clínico de grado 3 o anormalidad de laboratorio en el día 0. Se esperan anormalidades como estenosis esofágica, anemia, albúmina baja y dolor/picazón en pacientes con RDEB. Estas anomalías no excluirán a un participante; y
• Incapacidad para cultivar los queratinocitos del participante.