Fase 3, åbent klinisk forsøg med EB-101 til behandling af recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa (RDEB)

Inklusionskriterier:

• Klinisk diagnose af RDEB;
• Alder 6 år eller ældre, villig og i stand til at give samtykke/samtykke;
• Hvis under 18 år, er værge(r) villig og i stand til at give samtykke;
• Positiv ekspression af den ikke-kollagenøse region 1 af type 7 kollagenproteinet (NC1+) i huden;
• To bekræftede RDEB C7-mutationer med recessive arvemønstre (eller bekræftelse af, at forældre ikke har nogen tegn på dominerende sygdom);
• Mindst 40 cm2 områder med kronisk såret område på stammen og/eller ekstremiteter egnet til EB-101-påføring (åbne erosioner);
• I stand til at gennemgå tilstrækkelig anæstesi under EB-101 påføring;

• Skal have mindst to matchede, kvalificerede sårsteder (et par);

  • Sårsteder skal:

    • Har et areal ≥20 cm2,
    • Til stede i ≥6 måneder, og
    • trin 2 sår;
• Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en pålidelig præventionsmetode under hele undersøgelsens varighed og i 6 måneder efter behandlingen;
• Negativ graviditetstest;
• Skal være på stabil smertestillende medicin mindst 30 dage før screening

Ekskluderingskriterier:

• Medicinsk ustabilitet, der begrænser evnen til at rejse til undersøgelsesstedet;
• Tilstedeværelsen af ​​medicinsk sygdom forventes at komplicere deltagelse og/eller kompromittere sikkerheden af ​​denne teknik, såsom aktiv infektion med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C;
• Bevis på immunrespons på C7 ved indirekte immunfluorescens (IIF);
• Bevis på systemisk infektion;
• Aktuelt bevis eller en historie med planocellulært karcinom (SCC) i det område, der vil gennemgå EB-101-påføring;
• Aktiv stof- eller alkoholafhængighed;
• Overfølsomhed over for vancomycin eller amikacin;
• Modtagelse af kemisk eller biologisk undersøgelsesprodukt til den specifikke behandling af RDEB inden for de seneste 3 måneder;
• Positiv graviditetstest eller amning;
• Klinisk signifikante medicinske eller laboratoriemæssige abnormiteter som bestemt af den primære efterforsker;
• Manglende evne til korrekt at følge protokol og beskytte keratinocytpladesteder, som bestemt af hovedforskeren;
• Grad 3 klinisk hændelse eller laboratorieabnormitet på dag 0. Abnormiteter såsom esophageal strikturer, anæmi, lavt albumin og smerte/kløe forventes hos RDEB-patienter. Disse abnormiteter vil ikke udelukke en deltager; og
• Manglende evne til at dyrke deltagerens keratinocytter.