급성 전골수구성 백혈병 아시아 컨소시엄(APL-AC) 프로젝트

급성 전골수성 백혈병(APL)은 t(15;17)(q24;21) 및 융합 유전자 PML-RARA를 특징으로 합니다.1 새로 진단된 환자에서 ATRA(전 트랜스 레티노산) 및 화학 요법과 함께 최적의 지지 요법을 사용하면 환자의 약 80%에서 지속적인 관해와 함께 90%를 초과하는 첫 번째 완전 관해(CR1)가 발생합니다. 삼산화비소( As2O3) 정맥주사(i.v.-As2O3)는 첫 번째 재발(R1)에서 APL에 매우 효과적이며 환자의 90% 이상에서 두 번째 완전관해(CR2)를 유도합니다. 우리는 As2O3(경구-As2O3)의 경구 제제를 공식화했으며 성인과 어린이 모두에서 CR2 비율이 90% 이상인 R1의 APL에 효능이 있음을 보여주었습니다. CR2 환자의 경우, 경구 As2O3로 2년 유지하면 환자의 60% 이상과 70% 이상에서 지속적인 관해와 장기 생존이 발생하여 이러한 환자에서 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 피할 수 있음을 강력하게 시사합니다. . 이러한 결과로 우리는 홍콩의 CR1에서 경구 As2O3 유지 관리를 구현했으며 매우 유리한 전체 생존(OS) 및 백혈병 없는 생존(LFS)을 입증했습니다. 이것은 장기간의 경구 As2O3 치료가 재발을 예방할 수 있음을 의미합니다.

한편, iv-As2O3는 새로 진단된 APL의 최일선 치료에서도 테스트되었습니다. 이러한 연구는 다양한 전략을 사용하여 저위험, 중간 및 고위험 환자를 모집하고 iv-As2O3를 유도 및/또는 강화에 배치했습니다. . 유도 동안 i.v.-As2O3는 추가 gemtuzumab ozogamicin(항-CD33 면역접합체) 또는 화학 요법과 함께 ATRA와 결합되었습니다. 강화 과정에서 iv-As2O3는 기존의 화학 요법과 결합되었습니다. 그들의 결과는 모두 유도 및/또는 강화에서 iv-As2O3의 최전선 사용이 새로 진단된 APL 환자의 결과를 개선했음을 나타냅니다. 그러나 매우 다양한 프로토콜과 낮은 수준에서 중간 정도의 위험을 가진 환자에 대한 일부 연구와 모든 위험 범주를 가진 환자에 대한 다른 연구에 등록했습니다. 새로 진단된 APL에서 iv-As2O3를 사용하는 최적의 전략은 정의되어야 합니다. 우리는 3년 LFS 및 OS가 100%인 저위험 및 고위험 APL 모두에서 ATRA, 아스코르브산(AAA) 및 다우노루비신과 함께 경구 As2O3를 테스트했습니다.

새롭게 진단되고 재발된 APL에서 경구-As2O3 기반 요법의 인상적인 결과와 함께 중요한 미래 관점은 상대적으로 경제적이고 편리한 접근 방식을 아시아 및 전 세계 다른 개발도상국의 APL 환자 치료에 적용하는 것입니다. As2O3의 정맥 주사 제제의 비용과 가용성이 문제입니다. 현재 아시아에서 새로 진단되고 재발된 APL의 역학, 임상 병리학적 특징 및 치료 결과에 대한 공동 데이터가 부족합니다. 또한 최전방 또는 재발 환경에서 경구 As2O3 기반 요법을 정맥 As2O3를 포함한 다른 치료 접근법과 비교하는 데이터가 부족합니다. 홍콩에서 구할 수 있는 APL에 대한 경구 As2O3 기반 요법의 장기 데이터를 통해 다른 아시아 국가의 다른 치료 접근법과의 후향적 및 전향적 비교는 홍콩 이외의 지역에서 경구 As2O3의 광범위한 적용을 위한 길을 닦는 중요한 정보를 생성할 것입니다.