헌팅턴병과 관련된 삼킴곤란 증상을 조절하기 위한 Deutetrabenazine의 효능

실험적: 듀테트라베나진

이 그룹에 무작위 배정된 참가자는 8주 동안 경구용 듀테트라베나진을 받게 됩니다. 1주차: 1일 1회 6mg; 2주: 6mg 1일 2회(BID); 3주차: 9mg BID; 4주차: 12 BID; 5주차: 15mg BID; 6주차: 18mg BID; 7주차: 21mg BID; 8주차: 24mg BID.

의약품: Deutetrabenazine 경구 정제 [Austedo]

이 그룹에 무작위 배정된 참가자는 8주 동안 경구용 듀테트라베나진을 받게 됩니다. 1주차: 1일 1회 6mg 정제; 2주차: 6mg 탭(BID); 3주차: 9mg 탭(BID); 4주차: 12mg 탭(BID); 5주차: 15mg(6mg 탭 + 9mg 탭 BID); 6주차: 18mg(9mg 탭 + 9mg 탭 BID); 7주차: 21mg(9mg 탭 + 12mg 탭 BID); 8주차: 24mg(12mg 탭 BID).

다른 이름들:

• 아우스테도

위약 비교기: 위약

이 그룹에 무작위로 배정된 참가자는 8주 동안 경구 위약을 받게 됩니다. 1주차: 1일 1회 6mg; 2주: 6mg 1일 2회(BID); 3주차: 9mg BID; 4주차: 12 BID; 5주차: 15mg BID; 6주차: 18mg BID; 7주차: 21mg BID; 8주차: 24mg BID.

의약품: 위약 경구 정제

이 그룹에 무작위로 배정된 참가자는 8주 동안 경구 위약을 받게 됩니다. 1주차: 1일 1회 6mg 정제; 2주차: 6mg 탭(BID); 3주차: 9mg 탭(BID); 4주차: 12mg 탭(BID); 5주차: 15mg(6mg 탭 + 9mg 탭 BID); 6주차: 18mg(9mg 탭 + 9mg 탭 BID); 7주차: 21mg(9mg 탭 + 12mg 탭 BID); 8주차: 24mg(12mg 탭 BID).

다른 이름들:

• 위약

헌팅턴병과 관련된 삼킴곤란 증상을 조절하기 위한 deutetrabenazine의 효능.

임상 삼킴 평가 헌팅턴병 삼킴곤란 척도(HDDS)를 사용한 기준선에서 유지 요법까지의 삼킴 기능/삼킴곤란의 변화. 헌팅턴병 삼킴곤란 척도는 초기에서 진행된 질병 단계에 있는 사람의 삼키기 어려움을 모니터링하는 데 사용되는 11개 항목 척도입니다. 헌팅턴병 삼킴곤란 척도는 연하의 준비 구강, 구강, 인두 및 식도 단계와 관련된 질문을 포함합니다. 응답 옵션은 다음과 같습니다. 질문 1-4 및 6-11: 1 아니요, 거의 없습니다. 2 예, 거의 없습니다. 3 예, 때때로; 4 예, 자주; 5 예, 거의 항상 그렇습니다. 질문 5: 1 예, 거의 항상; 2 예, 자주; 3 예, 때때로; 4 예, 거의 없습니다. 5 아니요, 거의 없습니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다.

헌팅턴병과 관련된 삼킴곤란 증상을 조절하기 위한 듀테트라베나진의 효능에 대한 비기기적 평가.

침상 삼키기 평가 척도를 사용한 삼킴곤란의 비도구적 평가 및 증상. 침상 삼키기 평가 척도 해석: 수준 1: 관련 없는 변경, 점수 ≤ 19; 수준 2: 평균 변경, 점수 20-23; 수준 3: 심각한 변화, 점수 ≥ 24. 더 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다.

헌팅턴병과 관련된 삼킴곤란 증상을 조절하기 위한 듀테트라베나진의 효능에 대한 도구적 평가.

Modified Barium Swallow Study라고도 알려진 Videofluoroscopic Swallowing Study를 사용한 인두 및 식도 삼킴곤란의 평가. 기기적 평가는 연하의 모든 단계에서 환자의 증상과 연관될 수 있는 해부학적 차이 및 생리학적 문제에 대한 설명을 제공합니다. 삼킴곤란 결과 및 심각도 척도에 따라 삼킴곤란의 중증도를 평가하기 위해 videoflourographic 연구의 결과를 사용했습니다. Dysphagia Outcome 및 Severity Scale 점수 범위는 1에서 7까지이며, 7은 정상적인 삼킴을 나타내고 1은 심한 삼킴곤란을 나타냅니다.

HD 환자의 체중에 대한 deutetrabenazine의 효과.

이차 종점은 기준선에서 체중에 대한 유지 요법까지의 치료 성공입니다. 체중은 킬로그램으로 계산됩니다.

헌팅턴병 환자의 체질량 지수에 대한 deutetrabenazine의 효과.

2차 종점은 기준선에서 체질량 지수에 대한 유지 요법까지의 치료 성공입니다. 체질량 지수는 킬로그램 단위의 체중을 미터 단위의 키의 제곱(kg/m2)으로 나누어 계산합니다.

헌팅턴병 환자의 지방 분포에 대한 deutetrabenazine의 효과.

2차 종료점은 기준선에서 체지방 분포에 대한 유지 요법까지의 치료 성공입니다. 체지방 분포는 팔과 다리 둘레와 함께 견갑골, 이두박근, 삼두근 및 상악골의 4개 부위에서 피부주름 두께의 피부주름 캘리퍼 측정을 사용하여 추정됩니다.

HD 환자의 삶의 질에 대한 deutetrabenazine의 효과.

삼킴곤란이 있는 HD 환자의 삶의 질에 대한 기준선에서 유지 요법까지의 치료 성공. 삶의 질(특히 세계보건기구 장애 평가 일정(WHODAS) 버전 2.0을 사용한 건강 상태 및 장애 평가. WHODAS 2.0은 인지, 이동성, 자기 관리, 어울림, 생활 활동 및 지역 사회 활동 참여를 포함한 6가지 기능 영역을 다룹니다. 다음 번호가 응답에 지정됩니다. 0= 어려움 없음; 1= 약간의 어려움; 2= ​​중간 난이도; 3= 심한 어려움; 및 4= 극도의 어려움 또는 할 수 없음. 이 글로벌 일상 기능 테스트에서 점수가 높을수록 기능이 더 나쁩니다.