Wirksamkeit von Deutetrabenazin zur Kontrolle der Symptome von Dysphagie im Zusammenhang mit HD

Experimental: Deutetrabenazin

Die in diese Gruppe randomisierten Teilnehmer erhalten 8 Wochen lang oral Deutetrabenazin. Woche 1: 6 mg einmal täglich; Woche 2: 6 mg zweimal täglich (BID); Woche 3: 9 mg zweimal täglich; Woche 4: 12 BID; Woche 5: 15 mg BID; Woche 6: 18 mg zweimal täglich; Woche 7: 21 mg BID; Woche 8: 24 mg BID.

Arzneimittel: Deutetrabenazin Orale Tablette [Austedo]

Die in diese Gruppe randomisierten Teilnehmer erhalten 8 Wochen lang oral Deutetrabenazin. Woche 1: 6 mg Tablette einmal täglich; Woche 2: 6 mg Tablette (BID); Woche 3: 9 mg Tablette (BID); Woche 4: 12 mg Tablette (BID); Woche 5: 15 mg (6 mg Tab + 9 mg Tab BID); Woche 6: 18 mg (9 mg Tab + 9 mg Tab BID); Woche 7: 21 mg (9 mg Tab + 12 mg Tab BID); Woche 8: 24 mg (12 mg Tablette BID).

Andere Namen:

• Austedo

Placebo-Komparator: Placebo

Die in diese Gruppe randomisierten Teilnehmer erhalten 8 Wochen lang ein orales Placebo. Woche 1: 6 mg einmal täglich; Woche 2: 6 mg zweimal täglich (BID); Woche 3: 9 mg zweimal täglich; Woche 4: 12 BID; Woche 5: 15 mg BID; Woche 6: 18 mg zweimal täglich; Woche 7: 21 mg BID; Woche 8: 24 mg BID.

Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen

Die in diese Gruppe randomisierten Teilnehmer erhalten 8 Wochen lang ein orales Placebo. Woche 1: 6 mg Tablette einmal täglich; Woche 2: 6 mg Tablette (BID); Woche 3: 9 mg Tablette (BID); Woche 4: 12 mg Tablette (BID); Woche 5: 15 mg (6 mg Tab + 9 mg Tab BID); Woche 6: 18 mg (9 mg Tab + 9 mg Tab BID); Woche 7: 21 mg (9 mg Tab + 12 mg Tab BID); Woche 8: 24 mg (12 mg Tablette BID).

Andere Namen:

• Placebo

Wirksamkeit von Deutetrabenazin zur Kontrolle von Dysphagie-Symptomen im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit.

Die Veränderung der Schluckfunktion/Dysphagie vom Ausgangswert bis zur Erhaltungstherapie unter Verwendung der klinischen Schluckbeurteilung Huntington's Disease Dysphagia Scale (HDDS). Die Dysphagie-Skala der Huntington-Krankheit ist eine 11-Punkte-Skala, die verwendet wird, um Schluckbeschwerden bei Personen in frühen bis fortgeschrittenen Krankheitsstadien zu überwachen. Die Dysphagie-Skala der Huntington-Krankheit enthält Fragen zu den vorbereitenden oralen, oralen, pharyngealen und ösophagealen Phasen des Schluckens. Die Antwortmöglichkeiten lauten wie folgt: Frage 1-4 und 6-11: 1 Nein, fast nie; 2 Ja, selten; 3 Ja, manchmal; 4 Ja, häufig; 5 Ja, fast immer. Frage 5: 1 Ja, fast immer; 2 Ja, häufig; 3 Ja, manchmal; 4 Ja, selten; 5 Nein, fast nie. Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.

Nicht-instrumentelle Bewertung der Wirksamkeit von Deutetrabenazin zur Kontrolle der Symptome von Dysphagie im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit.

Nicht-instrumentelle Bewertung und Symptome von Dysphagie mit der Bedside Swallowing Assessment Scale. Interpretation der Bedside Swallowing Assessment Scale: Stufe 1: irrelevante Veränderungen, Punkte ≤ 19; Stufe 2: durchschnittliche Veränderungen, Punkte 20-23; Stufe 3: schwere Veränderungen, Punkte ≥ 24. Höhere Werte bedeuten ein schlechteres Ergebnis.

Instrumentelle Bewertung der Wirksamkeit von Deutetrabenazin zur Kontrolle der Symptome von Dysphagie im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit.

Bewertung der pharyngealen und ösophagealen Dysphagie mit der Videofluoroscopic Swallowing Study, auch bekannt als Modified Barium Swallow Study. Die instrumentelle Beurteilung liefert eine Beschreibung aller anatomischen Unterschiede und physiologischen Probleme, die mit den Symptomen des Patienten in allen Phasen des Schluckens verbunden sein können. Die Ergebnisse der videofluorografischen Studie werden verwendet, um den Schweregrad der Dysphagie gemäß der Dysphagie-Ergebnis- und Schweregradskala zu bewerten. Die Ergebnisse der Dysphagie-Ergebnis- und Schweregradskala reichen von 1 bis 7, wobei 7 für normales Schlucken und 1 für schwere Dysphagie steht.

Wirkung von Deutetrabenazin auf das Körpergewicht bei Huntington-Patienten.

Sekundäre Endpunkte sind der Behandlungserfolg von der Baseline bis zur Erhaltungstherapie in Bezug auf das Körpergewicht. Das Körpergewicht wird in Kilogramm berechnet.

Wirkung von Deutetrabenazin auf den Body-Mass-Index bei Huntington-Patienten.

Sekundäre Endpunkte sind der Behandlungserfolg von der Baseline bis zur Erhaltungstherapie im Hinblick auf den Body-Mass-Index. Der Body-Mass-Index wird berechnet, indem das Gewicht in Kilogramm durch das Quadrat der Körpergröße in Metern (kg/m2) dividiert wird.

Wirkung von Deutetrabenazin auf die Fettverteilung bei Huntington-Patienten.

Sekundäre Endpunkte sind der Behandlungserfolg von der Baseline bis zur Erhaltungstherapie auf die Körperfettverteilung. Die Körperfettverteilung wird anhand von Hautfaltenkalibermessungen der Hautfaltendicke an vier Stellen geschätzt: Schulterblatt, Bizeps, Trizeps und Suprailiakal, zusammen mit Arm- und Beinumfängen.

Wirkung von Deutetrabenazin auf die Lebensqualität bei Huntington-Patienten.

Behandlungserfolg von der Grundlinie bis zur Erhaltungstherapie auf die Lebensqualität von Huntington-Patienten mit Dysphagie. Die Lebensqualität (insbesondere Bewertung des Gesundheitszustands und der Behinderung anhand des World Health Organization Disability Assessment Schedule (WHODAS) Version 2.0. Das WHODAS 2.0 deckt sechs Funktionsbereiche ab, darunter Kognition, Mobilität, Selbstfürsorge, Zurechtkommen, Lebensaktivitäten und Teilnahme an Gemeinschaftsaktivitäten. Den Antworten sind folgende Nummern zugeordnet: 0 = keine Schwierigkeit; 1 = Leichter Schwierigkeitsgrad; 2= ​​Mittlerer Schwierigkeitsgrad; 3 = große Schwierigkeit; und 4 = extreme Schwierigkeit oder nicht möglich. In diesem Test der globalen Alltagsfunktion weisen höhere Werte auf eine schlechtere Funktionsfähigkeit hin.