Leber 유전성 시신경병증 치료를 위한 Befizal® 200 mg 임상시험 (Béfinohl)
2023년 9월 21일 업데이트: Christophe Orssaud, Hôpital Necker-Enfants Malades
Leber 유전성 시신경병증 치료를 위한 Befizal® 200mg의 효능 연구
5년 미만 동안 발생한 LHON이 있는 14명의 성인 환자를 대상으로 한 Béfizal® 200mg의 효율성 연구.
환자는 특정 특정 돌연변이가 있어야 합니다.
연구 개요
상세 설명
기왕성, 임상 및 보조 검사/실험실 데이터에서 LHON 진단을 받은 14명의 성인 환자를 대상으로 베피잘® 200mg의 효능에 대한 연구.
LHON은 발생한 지 5년 미만이어야 하며 3460 또는 11778 미토콘드리아 DNA 돌연변이로 유전적으로 입증되어야 합니다.
전송 방식을 고려할 때 모계 친척에서 유전 연구가 수행되었을 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75015
- HEGP Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 기왕증, 임상 및 보조 검사/실험실 데이터에서 LHON 진단을 받은 성인 환자. LHON은 발생한 지 5년 미만이어야 하며 3460 또는 11778 미토콘드리아 DNA 돌연변이로 유전적으로 입증되어야 합니다. 전송 방식을 고려할 때 모계 친척에서 유전 연구가 수행되었을 수 있습니다.
제외 기준:
* LHON 진단이 공식적으로 확인되지 않았거나 유전적으로 입증되지 않은 모든 시신경병증;
- 5년 넘게 시작한 LHON,
- 3460 또는 11778 이외의 다른 기본 돌연변이와 관련된 LHON
- 후견을 받거나 행정적 또는 사법적 결정에 의해 자유를 박탈당한 아동 또는 성인 환자
- 가임기 여성 ; 임산부 또는 수유부;
- 사회보장제도(국가 또는 민간 보험/수혜자 또는 양수인)에 가입하지 않은 환자
- 서면, 정보 제공 및 서명 동의를 제공하지 않은 환자
- 피브레이트, 베자피브레이트 및/또는 BEFIZAL® 200mg(Arrow Generiques) 또는 이들 성분 중 하나에 대한 알레르기;
- 피브레이트와 관련된 감광성 반응;
- 피브레이트 또는 HMG Co-A 환원효소 억제제 또는 항응고제로 이미 치료를 받고 있는 환자;
- 아미노전이효소(AST 및 ALT)가 정상의 3배 이상 증가한 간 기능 부전 또는 기능 장애;
- 혈청 크레아티닌 > 15 mg/L (> 135 mg/dL)의 신장 기능 부전 담도 병리학
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료군
기왕증, 임상 및 보조 검사/실험실 데이터에서 LHON 진단을 받은 14명의 성인 환자. LHON은 발생한 지 5년 미만이어야 하며 3460 또는 11778 미토콘드리아 DNA 돌연변이로 유전적으로 입증되어야 합니다. 전송 방식을 고려할 때 모계 친척에서 유전 연구가 수행되었을 수 있습니다. Befizal® 200 mg은 1년 동안 시험될 것입니다. |
1년 동안 매일 600mf befizal
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최상의 교정 원시 시력의 진화(LogMAR에서)
기간: 월 12
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조기 치료 당뇨병성 망막증 연구 유형 척도에 의한 최고 교정 원시 시력 측정(-0.3에서 2.6 범위) -0.3이 최고 시력이고 2.6이 불량
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월 12
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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원시 최고 교정 시력
기간: 3개월
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조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구 유형 척도(-0.3에서 2.6 범위)에 의한 LogMAR의 원거리 최고 교정 시력 측정 -0.3이 가장 좋은 시력이고 2.6이 더 나쁩니다.
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3개월
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원시의 진화 최고교정시력
기간: 6개월
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조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구 유형 척도(-0.3에서 2.6 범위)에 의한 LogMAR의 원거리 최고 교정 시력 측정 -0.3이 가장 좋은 시력이고 2.6이 더 나쁩니다.
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6개월
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원시의 진화 최고교정시력
기간: 9월
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조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구 유형 척도(-0.3에서 2.6 범위)에 의한 LogMAR의 원거리 최고 교정 시력 측정 -0.3이 가장 좋은 시력이고 2.6이 더 나쁩니다.
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9월
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원시의 진화 최고교정시력
기간: 15개월
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조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구 유형 척도(-0.3에서 2.6 범위)에 의한 LogMAR의 원거리 최고 교정 시력 측정 -0.3이 가장 좋은 시력이고 2.6이 더 나쁩니다.
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15개월
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원시의 진화 최고교정시력
기간: 3개월
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조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구 유형 척도(-0.3~2.6 범위)에 의한 원시 최고 교정 시력 측정 -0.3이 가장 좋은 시력이고 2.6이 더 나쁩니다.
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3개월
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원시 십진법 최고교정시력의 진화
기간: 6개월
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모노이어 척도(20/20에서 광각까지의 범위)로 측정한 원거리 최고 교정 시력(LogMAR) 측정.
20/20은 최고의 시력이고 빛의 지각은 더 나쁩니다.
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6개월
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원시 십진법 최고교정시력의 진화
기간: 9월
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모노이어 척도(20/20에서 광각까지의 범위)로 측정한 원거리 최고 교정 시력(LogMAR) 측정.
20/20은 최고의 시력이고 빛의 지각은 더 나쁩니다.
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9월
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원시 십진법 최고교정시력의 진화
기간: 12월
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모노이어 척도(20/20에서 광각까지의 범위)로 측정한 원거리 최고 교정 시력(LogMAR) 측정.
20/20은 최고의 시력이고 빛의 지각은 더 나쁩니다.
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12월
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원시 십진법 최고교정시력의 진화
기간: 15개월
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모노이어 척도(20/20에서 광각까지의 범위)로 측정한 원거리 최고 교정 시력(LogMAR) 측정.
20/20은 최고의 시력이고 빛의 지각은 더 나쁩니다.
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15개월
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근시 시력의 진화
기간: 3개월
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Parinaud 척도(P48에서 P1>.5로)를 사용하여 측정한 최고 교정 근시 시력 측정 P48이 가장 나쁜 시력이고 P1.5가 가장 좋습니다.
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3개월
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근시 시력의 진화
기간: 6개월
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Parinaud 척도(P48에서 P1>.5로)를 사용하여 측정한 최고 교정 근시 시력 측정 P48이 가장 나쁜 시력이고 P1.5가 가장 좋습니다.
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6개월
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근시 시력의 진화
기간: 9월
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Parinaud 척도를 사용하여 측정한 최고 교정 근시 시력 측정(P48에서 P1>.5)P48이 가장 나쁜 시력이고 P1.5가 가장 좋습니다.
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9월
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근시 시력의 진화
기간: 12월
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Parinaud 척도(P48에서 P1>.5로)를 사용하여 측정한 최고 교정 근시 시력 측정 P48이 가장 나쁜 시력이고 P1.5가 가장 좋습니다.
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12월
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근시 시력의 진화
기간: 15개월
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Parinaud 척도(P48에서 P1>.5로)를 사용하여 측정한 최고 교정 근시 시력 측정 P48이 가장 나쁜 시력이고 P1.5가 가장 좋습니다.
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15개월
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망막신경섬유층의 진화 광간섭단층촬영
기간: 6개월
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생리적 파라미터 : 광간섭단층촬영
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6개월
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망막신경섬유층의 진화 광간섭단층촬영
기간: 12월
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생리적 파라미터 : 광간섭단층촬영
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12월
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자동 시야 측정
기간: 3개월
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생리적 파라미터 : 프로토콜 STAT 프로토콜 30(Champ visuel Métrovision, Perenchies, France)에 따라 측정된 시야의 자동 시야 보정 편차
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3개월
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자동 시야 측정
기간: 6개월
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생리적 매개변수: 자동화된 시야
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6개월
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자동화된 시야
기간: BEFIZAL® 200mg(ARROW GENERIQUES) 치료 9개월차를 0개월차와 비교
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생리적 파라미터 : 프로토콜 STAT 프로토콜 30(Champ visuel Métrovision, Perenchies, France)에 따라 측정된 시야의 자동 시야 보정 편차
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BEFIZAL® 200mg(ARROW GENERIQUES) 치료 9개월차를 0개월차와 비교
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자동 시야 측정
기간: 12월
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생리적 파라미터 : 프로토콜 STAT 프로토콜 30(Champ visuel Métrovision, Perenchies, France)에 따라 측정된 시야의 자동 시야 보정 편차
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12월
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자동 시야 측정
기간: 15개월
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생리적 파라미터 : 프로토콜 STAT 프로토콜 30(Champ visuel Métrovision, Perenchies, France)에 따라 측정된 시야의 자동 시야 보정 편차
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15개월
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수동 시야 측정
기간: 3개월
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생리학적 파라미터: isopter V/4, III/1 및 II/1로 측정한 수동 시야
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3개월
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수동 시야 측정
기간: 6개월
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생리학적 파라미터: isopter V/4, III/1 및 II/1로 측정한 수동 시야
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6개월
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수동 시야 측정
기간: 9월
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생리학적 파라미터: isopter V/4, III/1 및 II/1로 측정한 수동 시야
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9월
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수동 시야 측정
기간: 12월
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생리학적 파라미터: isopter V/4, III/1 및 II/1로 측정한 수동 시야
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12월
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수동 시야 측정
기간: 15개월
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생리학적 파라미터: isopter V/4, III/1 및 II/1로 측정한 수동 시야
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15개월
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National Eye Institute 시각 기능 설문지 25
기간: 12월
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설문지
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12월
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혈청 크레아티닌 농도
기간: 15개월까지 3개월마다
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혈청 크레아티닌 농도
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15개월까지 3개월마다
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고밀도 지단백 콜레스테롤 농도
기간: 15개월까지 3개월마다
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혈액 검사
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15개월까지 3개월마다
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초저밀도 지단백 콜레스테롤 농도
기간: 15개월까지 3개월마다
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혈액 검사
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15개월까지 3개월마다
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트리글리세리드의 농도
기간: 15개월까지 3개월마다
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혈액 검사
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15개월까지 3개월마다
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부분 트롬보플라스틴 시간 비율
기간: 15개월까지 3개월마다
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혈액 검사
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15개월까지 3개월마다
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Aspartate aminotransférase의 농도
기간: 15개월까지 3개월마다
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혈액 검사
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15개월까지 3개월마다
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알라닌 아미노전이효소의 농도
기간: 15개월까지 3개월마다
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혈액 검사
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15개월까지 3개월마다
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젖산 탈수소 효소의 농도
기간: 15개월까지 3개월마다
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혈액 검사
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15개월까지 3개월마다
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크레아틴 키나아제의 농도
기간: 15개월까지 3개월마다
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혈액 검사
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15개월까지 3개월마다
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Dominique Bremond Gignac, MD PhD, Necker Hopsital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 3월 26일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 9일
연구 완료 (실제)
2023년 3월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 17일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 21일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- beza16
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
IPD 계획 설명
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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