- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04561466
Prova di Befizal® 200 mg per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (Béfinohl)
Studio sull'efficacia di Befizal® 200 mg per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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-
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Paris, Francia, 75015
- HEGP Hospital
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-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti adulti nei quali la diagnosi di LHON è stata ottenuta su dati anamnestici, clinici e accessori/di laboratorio. La LHON dovrebbe essersi verificata da meno di 5 anni e deve essere geneticamente provata con una mutazione del DNA mitocondriale 3460 o 11778. Data la modalità di trasmissione, la ricerca genetica potrebbe essere stata effettuata su un parente materno
Criteri di esclusione:
* Qualsiasi neuropatia ottica per la quale la diagnosi di LHON non è formalmente confermata o geneticamente provata;
- LHON iniziato da più di 5 anni;
- LHON associato a un'altra mutazione primaria rispetto a 3460 o 11778
- Bambini o pazienti adulti sotto tutela o privati della libertà per decisione amministrativa o giudiziaria;
- Donne in età fertile; donne in gravidanza o in allattamento;
- Pazienti che non sono affiliati a un regime di protezione sociale (assicurazione nazionale o privata / beneficiario o cessionario);
- Paziente che non ha prestato il proprio consenso scritto, informato e firmato;
- Allergia a fibrato, bezafibrato e/o BEFIZAL® 200mg (Arrow Generiques) o uno di questi componenti;
- Reazioni di fotosensibilità correlate ai fibrati;
- Pazienti già in trattamento con fibrati o inibitori della HMG Co-A reduttasi o anticoagulanti;
- Insufficienza o disfunzione epatica con aumento delle transaminasi (AST e ALT) oltre 3 volte il normale;
- Insufficienza renale con creatinina sierica > 15 mg/L (> 135 mg/dL) Patologia biliare
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: gruppo di trattamento
14 pazienti adulti nei quali la diagnosi di LHON è stata ottenuta su dati anamnestici, clinici e accessori/di laboratorio. La LHON dovrebbe essersi verificata da meno di 5 anni e deve essere geneticamente provata con una mutazione del DNA mitocondriale 3460 o 11778. Data la modalità di trasmissione, la ricerca genetica potrebbe essere stata effettuata su un parente materno. Befizal® 200 mg sarà testato per un anno |
600 mf befizal al giorno per un anno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la lungimiranza (in LogMAR)
Lasso di tempo: Mese12
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Misurazione della migliore acuità visiva da lontano corretta mediante la scala di tipo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
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Mese12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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L'acuità visiva corretta al meglio
Lasso di tempo: Mese 3
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Misurazione dell'acuità visiva corretta da lontano nel LogMAR mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
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Mese 3
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Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la vista a distanza
Lasso di tempo: Mese 6
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Misurazione dell'acuità visiva corretta da lontano nel LogMAR mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
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Mese 6
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Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la vista a distanza
Lasso di tempo: Mese 9
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Misurazione dell'acuità visiva corretta da lontano nel LogMAR mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
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Mese 9
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Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la vista a distanza
Lasso di tempo: Mese 15
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Misurazione dell'acuità visiva corretta da lontano nel LogMAR mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
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Mese 15
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Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la vista a distanza
Lasso di tempo: Mese 3
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Misurazione dell'acuità visiva corretta per la lettura a distanza mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica per il trattamento precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
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Mese 3
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Evoluzione dell'acuità visiva corretta con i decimali a distanza
Lasso di tempo: Mese 6
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Misurazione dell'acuità visiva più corretta da Farsight (in LogMAR) misurata con una scala Monoyer (range da 20/20 alla percezione della luce).
20/20 è la visione migliore e la percezione della luce la peggiore
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Mese 6
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Evoluzione dell'acuità visiva corretta con i decimali a distanza
Lasso di tempo: Mese 9
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Misurazione dell'acuità visiva più corretta da Farsight (in LogMAR) misurata con una scala Monoyer (range da 20/20 alla percezione della luce).
20/20 è la visione migliore e la percezione della luce la peggiore
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Mese 9
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Evoluzione dell'acuità visiva corretta con i decimali a distanza
Lasso di tempo: Mese 12
|
Misurazione dell'acuità visiva più corretta da Farsight (in LogMAR) misurata con una scala Monoyer (range da 20/20 alla percezione della luce).
20/20 è la visione migliore e la percezione della luce la peggiore
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Mese 12
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Evoluzione dell'acuità visiva corretta con i decimali a distanza
Lasso di tempo: Mese 15
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Misurazione dell'acuità visiva più corretta da Farsight (in LogMAR) misurata con una scala Monoyer (range da 20/20 alla percezione della luce).
20/20 è la visione migliore e la percezione della luce la peggiore
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Mese 15
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Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 3
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Misurazione dell'acuità visiva miope corretta misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
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Mese 3
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Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 6
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Misurazione dell'acuità visiva miope corretta misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
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Mese 6
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Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 9
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Misurazione dell'acuità visiva corretta per la miopia misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
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Mese 9
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Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 12
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Misurazione dell'acuità visiva miope corretta misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
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Mese 12
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Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 15
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Misurazione dell'acuità visiva miope corretta misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
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Mese 15
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Evoluzione dello strato di fibre nervose retiniche Tomografia Ottica Coerente
Lasso di tempo: Mese 6
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parametro fisiologico: tomografia ottica coerente
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Mese 6
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Evoluzione dello strato di fibre nervose retiniche Tomografia Ottica Coerente
Lasso di tempo: Mese 12
|
parametro fisiologico: tomografia ottica coerente
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Mese 12
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misurazione automatica del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 3
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parametro fisiologico: deviazione corretta del campo visivo automatico di un campo visivo, misurata secondo un protocollo STAT protocollo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
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Mese 3
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misurazione automatica del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 6
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parametro fisiologico: campo visivo automatizzato
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Mese 6
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campo visivo automatizzato
Lasso di tempo: Mese 9 di un trattamento con BEFIZAL® 200mg (ARROW GENERIQUES) rispetto al mese 0
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parametro fisiologico: deviazione corretta del campo visivo automatico di un campo visivo, misurata secondo un protocollo STAT protocollo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
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Mese 9 di un trattamento con BEFIZAL® 200mg (ARROW GENERIQUES) rispetto al mese 0
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misurazione automatica del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 12
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parametro fisiologico: deviazione corretta del campo visivo automatico di un campo visivo, misurata secondo un protocollo STAT protocollo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
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Mese 12
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misurazione automatica del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 15
|
parametro fisiologico: deviazione corretta del campo visivo automatico di un campo visivo, misurata secondo un protocollo STAT protocollo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
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Mese 15
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Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 3
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parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
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Mese 3
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Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 6
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parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
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Mese 6
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Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 9
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parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
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Mese 9
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Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 12
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parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
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Mese 12
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Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 15
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parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
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Mese 15
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Questionario sulla funzione visiva del National Eye Institute 25
Lasso di tempo: Mese 12
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Questionario
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Mese 12
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Concentrazione della creatinina sierica
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
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Concentrazione della creatinina sierica
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Ogni tre mesi fino al mese 15
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Concentrazione di colesterolo lipoproteico ad alta densità
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
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Esame del sangue
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Ogni tre mesi fino al mese 15
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Concentrazione di colesterolo lipoproteico a densità molto bassa
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
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Esame del sangue
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Ogni tre mesi fino al mese 15
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Concentrazione di trigliceridi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
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Esame del sangue
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Ogni tre mesi fino al mese 15
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Tasso di tempo di tromboplastina parziale
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
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Esame del sangue
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Ogni tre mesi fino al mese 15
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Concentrazione di Aspartato aminotransferasi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
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Esame del sangue
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Ogni tre mesi fino al mese 15
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Concentrazione di alanina aminotransferasi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
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Esame del sangue
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Ogni tre mesi fino al mese 15
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Concentrazione di lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
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Esame del sangue
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Ogni tre mesi fino al mese 15
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Concentrazione di creatina chinasi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
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Esame del sangue
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Ogni tre mesi fino al mese 15
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Dominique Bremond Gignac, MD PhD, Necker Hopsital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie degli occhi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie dei nervi cranici
- Atrofie ottiche, ereditarie
- Atrofia ottica
- Malattie mitocondriali
- Malattie del nervo ottico
- Atrofia ottica, ereditaria, Leber
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antimetaboliti
- Agenti ipolipidemizzanti
- Agenti regolatori dei lipidi
- Bezafibrato
Altri numeri di identificazione dello studio
- beza16
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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