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Prova di Befizal® 200 mg per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (Béfinohl)

21 settembre 2023 aggiornato da: Christophe Orssaud, Hôpital Necker-Enfants Malades

Studio sull'efficacia di Befizal® 200 mg per il trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber

Studio dell'efficacia di Béfizal® 200 mg in 14 pazienti adulti affetti da LHON da meno di 5 anni. Il paziente deve avere determinate mutazioni specifiche

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio dell'efficacia di Béfizal® 200 mg in 14 pazienti adulti nei quali la diagnosi di LHON è stata ottenuta su dati anamnestici, clinici e accessori/di laboratorio. La LHON dovrebbe essersi verificata da meno di 5 anni e deve essere geneticamente provata con una mutazione del DNA mitocondriale 3460 o 11778. Data la modalità di trasmissione, la ricerca genetica potrebbe essere stata effettuata su un parente materno

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

      • Paris, Francia, 75015
        • HEGP Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti adulti nei quali la diagnosi di LHON è stata ottenuta su dati anamnestici, clinici e accessori/di laboratorio. La LHON dovrebbe essersi verificata da meno di 5 anni e deve essere geneticamente provata con una mutazione del DNA mitocondriale 3460 o 11778. Data la modalità di trasmissione, la ricerca genetica potrebbe essere stata effettuata su un parente materno

Criteri di esclusione:

  • * Qualsiasi neuropatia ottica per la quale la diagnosi di LHON non è formalmente confermata o geneticamente provata;

    • LHON iniziato da più di 5 anni;
    • LHON associato a un'altra mutazione primaria rispetto a 3460 o 11778
    • Bambini o pazienti adulti sotto tutela o privati ​​della libertà per decisione amministrativa o giudiziaria;
    • Donne in età fertile; donne in gravidanza o in allattamento;
    • Pazienti che non sono affiliati a un regime di protezione sociale (assicurazione nazionale o privata / beneficiario o cessionario);
    • Paziente che non ha prestato il proprio consenso scritto, informato e firmato;
    • Allergia a fibrato, bezafibrato e/o BEFIZAL® 200mg (Arrow Generiques) o uno di questi componenti;
    • Reazioni di fotosensibilità correlate ai fibrati;
    • Pazienti già in trattamento con fibrati o inibitori della HMG Co-A reduttasi o anticoagulanti;
    • Insufficienza o disfunzione epatica con aumento delle transaminasi (AST e ALT) oltre 3 volte il normale;
    • Insufficienza renale con creatinina sierica > 15 mg/L (> 135 mg/dL) Patologia biliare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: gruppo di trattamento

14 pazienti adulti nei quali la diagnosi di LHON è stata ottenuta su dati anamnestici, clinici e accessori/di laboratorio. La LHON dovrebbe essersi verificata da meno di 5 anni e deve essere geneticamente provata con una mutazione del DNA mitocondriale 3460 o 11778. Data la modalità di trasmissione, la ricerca genetica potrebbe essere stata effettuata su un parente materno.

Befizal® 200 mg sarà testato per un anno

600 mf befizal al giorno per un anno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la lungimiranza (in LogMAR)
Lasso di tempo: Mese12
Misurazione della migliore acuità visiva da lontano corretta mediante la scala di tipo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
Mese12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'acuità visiva corretta al meglio
Lasso di tempo: Mese 3
Misurazione dell'acuità visiva corretta da lontano nel LogMAR mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
Mese 3
Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la vista a distanza
Lasso di tempo: Mese 6
Misurazione dell'acuità visiva corretta da lontano nel LogMAR mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
Mese 6
Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la vista a distanza
Lasso di tempo: Mese 9
Misurazione dell'acuità visiva corretta da lontano nel LogMAR mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
Mese 9
Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la vista a distanza
Lasso di tempo: Mese 15
Misurazione dell'acuità visiva corretta da lontano nel LogMAR mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
Mese 15
Evoluzione della migliore acuità visiva corretta per la vista a distanza
Lasso di tempo: Mese 3
Misurazione dell'acuità visiva corretta per la lettura a distanza mediante la scala del tipo di studio sulla retinopatia diabetica per il trattamento precoce (intervallo da -0,3 a 2,6) -0,3 è la visione migliore e 2,6 la peggiore
Mese 3
Evoluzione dell'acuità visiva corretta con i decimali a distanza
Lasso di tempo: Mese 6
Misurazione dell'acuità visiva più corretta da Farsight (in LogMAR) misurata con una scala Monoyer (range da 20/20 alla percezione della luce). 20/20 è la visione migliore e la percezione della luce la peggiore
Mese 6
Evoluzione dell'acuità visiva corretta con i decimali a distanza
Lasso di tempo: Mese 9
Misurazione dell'acuità visiva più corretta da Farsight (in LogMAR) misurata con una scala Monoyer (range da 20/20 alla percezione della luce). 20/20 è la visione migliore e la percezione della luce la peggiore
Mese 9
Evoluzione dell'acuità visiva corretta con i decimali a distanza
Lasso di tempo: Mese 12
Misurazione dell'acuità visiva più corretta da Farsight (in LogMAR) misurata con una scala Monoyer (range da 20/20 alla percezione della luce). 20/20 è la visione migliore e la percezione della luce la peggiore
Mese 12
Evoluzione dell'acuità visiva corretta con i decimali a distanza
Lasso di tempo: Mese 15
Misurazione dell'acuità visiva più corretta da Farsight (in LogMAR) misurata con una scala Monoyer (range da 20/20 alla percezione della luce). 20/20 è la visione migliore e la percezione della luce la peggiore
Mese 15
Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 3
Misurazione dell'acuità visiva miope corretta misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
Mese 3
Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 6
Misurazione dell'acuità visiva miope corretta misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
Mese 6
Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 9
Misurazione dell'acuità visiva corretta per la miopia misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
Mese 9
Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 12
Misurazione dell'acuità visiva miope corretta misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
Mese 12
Evoluzione dell'acuità visiva miope
Lasso di tempo: Mese 15
Misurazione dell'acuità visiva miope corretta misurata utilizzando una scala Parinaud (da P48 a P1>.5) P48 è la visione peggiore e P1.5 la migliore
Mese 15
Evoluzione dello strato di fibre nervose retiniche Tomografia Ottica Coerente
Lasso di tempo: Mese 6
parametro fisiologico: tomografia ottica coerente
Mese 6
Evoluzione dello strato di fibre nervose retiniche Tomografia Ottica Coerente
Lasso di tempo: Mese 12
parametro fisiologico: tomografia ottica coerente
Mese 12
misurazione automatica del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 3
parametro fisiologico: deviazione corretta del campo visivo automatico di un campo visivo, misurata secondo un protocollo STAT protocollo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
Mese 3
misurazione automatica del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 6
parametro fisiologico: campo visivo automatizzato
Mese 6
campo visivo automatizzato
Lasso di tempo: Mese 9 di un trattamento con BEFIZAL® 200mg (ARROW GENERIQUES) rispetto al mese 0
parametro fisiologico: deviazione corretta del campo visivo automatico di un campo visivo, misurata secondo un protocollo STAT protocollo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
Mese 9 di un trattamento con BEFIZAL® 200mg (ARROW GENERIQUES) rispetto al mese 0
misurazione automatica del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 12
parametro fisiologico: deviazione corretta del campo visivo automatico di un campo visivo, misurata secondo un protocollo STAT protocollo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
Mese 12
misurazione automatica del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 15
parametro fisiologico: deviazione corretta del campo visivo automatico di un campo visivo, misurata secondo un protocollo STAT protocollo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
Mese 15
Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 3
parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
Mese 3
Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 6
parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
Mese 6
Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 9
parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
Mese 9
Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 12
parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
Mese 12
Misurazione manuale del campo visivo
Lasso di tempo: Mese 15
parametro fisiologico: campo visivo manuale misurato con isotteri V/4, III/1 e II/1
Mese 15
Questionario sulla funzione visiva del National Eye Institute 25
Lasso di tempo: Mese 12
Questionario
Mese 12
Concentrazione della creatinina sierica
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
Concentrazione della creatinina sierica
Ogni tre mesi fino al mese 15
Concentrazione di colesterolo lipoproteico ad alta densità
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
Esame del sangue
Ogni tre mesi fino al mese 15
Concentrazione di colesterolo lipoproteico a densità molto bassa
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
Esame del sangue
Ogni tre mesi fino al mese 15
Concentrazione di trigliceridi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
Esame del sangue
Ogni tre mesi fino al mese 15
Tasso di tempo di tromboplastina parziale
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
Esame del sangue
Ogni tre mesi fino al mese 15
Concentrazione di Aspartato aminotransferasi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
Esame del sangue
Ogni tre mesi fino al mese 15
Concentrazione di alanina aminotransferasi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
Esame del sangue
Ogni tre mesi fino al mese 15
Concentrazione di lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
Esame del sangue
Ogni tre mesi fino al mese 15
Concentrazione di creatina chinasi
Lasso di tempo: Ogni tre mesi fino al mese 15
Esame del sangue
Ogni tre mesi fino al mese 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Cattedra di studio: Dominique Bremond Gignac, MD PhD, Necker Hopsital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

9 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

10 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

23 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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