Ensayo de Befizal® 200 mg para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (Béfinohl)
21 de septiembre de 2023 actualizado por: Christophe Orssaud, Hôpital Necker-Enfants Malades
Estudio de Eficacia de Befizal® 200 mg para el Tratamiento de la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber
Estudio de la eficacia de Béfizal® 200 mg en 14 pacientes adultos con NOHL de menos de 5 años de evolución.
El paciente debe tener ciertas mutaciones específicas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio de la eficacia de Béfizal® 200 mg en 14 pacientes adultos en los que el diagnóstico de NOHL se obtuvo a partir de datos anamnésticos, clínicos y de pruebas auxiliares/laboratorios.
La LHON debe haber ocurrido durante menos de 5 años y debe demostrarse genéticamente con una mutación de ADN mitocondrial 3460 o 11778.
Dado el modo de transmisión, la investigación genética puede haberse realizado en un pariente materno.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: christophe Orssaud, MD
- Número de teléfono: 33 1 56 09 34 66
- Correo electrónico: christophe.orssaud@aphp.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
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Paris, Francia, 75015
- HEGP Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos en quienes el diagnóstico de LHON se obtuvo a partir de datos anamnésticos, clínicos y de pruebas/laboratorio auxiliares. La LHON debe haber ocurrido durante menos de 5 años y debe demostrarse genéticamente con una mutación de ADN mitocondrial 3460 o 11778. Dado el modo de transmisión, la investigación genética puede haberse realizado en un pariente materno.
Criterio de exclusión:
* Cualquier neuropatía óptica para la cual el diagnóstico de LHON no esté formalmente confirmado o probado genéticamente;
- LHON que comenzó hace más de 5 años;
- LHON asociado con otra mutación primaria que no sea 3460 o 11778
- Pacientes menores de edad o adultos bajo tutela o privados de libertad por decisión administrativa o judicial;
- Las mujeres en edad fértil ; mujeres embarazadas o lactantes;
- Pacientes que no tengan afiliación a un régimen de protección social (seguro nacional o privado / beneficiario o cesionario);
- Paciente que no dio su consentimiento escrito, informado y firmado;
- Alergia al fibrato, bezafibrato y/o BEFIZAL® 200mg (Arrow Generiques) o alguno de estos constituyentes;
- Reacciones de fotosensibilidad relacionadas con fibratos;
- Paciente que ya esté en tratamiento con fibratos o inhibidores de la HMG Co-A reductasa o anticoagulantes;
- Insuficiencia o disfunción hepática con aumento de transaminasas (AST y ALT) más de 3 veces de lo normal;
- Insuficiencia renal con creatinina sérica > 15 mg/L (> 135 mg/dL) Patología biliar
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: grupo de tratamiento
14 pacientes adultos en quienes el diagnóstico de LHON se obtuvo a partir de datos anamnésticos, clínicos y de pruebas auxiliares/laboratorio. La LHON debe haber ocurrido durante menos de 5 años y debe demostrarse genéticamente con una mutación de ADN mitocondrial 3460 o 11778. Dado el modo de transmisión, la investigación genética puede haberse realizado en un familiar materno. Befizal® 200 mg se probará durante un año |
600 mf befizal al dia por un año
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evolución de la agudeza visual de lejos mejor corregida (en LogMAR)
Periodo de tiempo: Mes12
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Medición de la mejor agudeza visual corregida en visión lejana por la escala tipo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (rango de -0,3 a 2,6) -0,3 es la mejor visión y 2,6 la peor
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Mes12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Visión lejana mejor agudeza visual corregida
Periodo de tiempo: Mes 3
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Medición de la agudeza visual mejor corregida de Farsight en LogMAR por la escala tipo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (rango de -0,3 a 2,6) -0,3 es la mejor visión y 2,6 la peor
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Mes 3
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Evolución de la agudeza visual mejor corregida Farsight
Periodo de tiempo: Mes 6
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Medición de la agudeza visual mejor corregida de Farsight en LogMAR por la escala tipo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (rango de -0,3 a 2,6) -0,3 es la mejor visión y 2,6 la peor
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Mes 6
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Evolución de la agudeza visual mejor corregida Farsight
Periodo de tiempo: Mes 9
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Medición de la agudeza visual mejor corregida de Farsight en LogMAR por la escala tipo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (rango de -0,3 a 2,6) -0,3 es la mejor visión y 2,6 la peor
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Mes 9
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Evolución de la agudeza visual mejor corregida Farsight
Periodo de tiempo: Mes 15
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Medición de la agudeza visual mejor corregida de Farsight en LogMAR por la escala tipo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (rango de -0,3 a 2,6) -0,3 es la mejor visión y 2,6 la peor
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Mes 15
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Evolución de la agudeza visual mejor corregida Farsight
Periodo de tiempo: Mes 3
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Medición de la agudeza visual mejor corregida de Farsight por la escala tipo Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (rango de -0,3 a 2,6) -0,3 es la mejor visión y 2,6 la peor
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Mes 3
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Evolución de la agudeza visual mejor corregida decimal Farsight
Periodo de tiempo: Mes 6
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Medición de la agudeza visual mejor corregida de Farsight (en LogMAR) medida con una escala de Monoyer (rango de 20/20 a la percepción de la luz).
20/20 es la mejor visión y la percepción de la luz la peor.
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Mes 6
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Evolución de la agudeza visual mejor corregida decimal Farsight
Periodo de tiempo: Mes 9
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Medición de la agudeza visual mejor corregida de Farsight (en LogMAR) medida con una escala de Monoyer (rango de 20/20 a la percepción de la luz).
20/20 es la mejor visión y la percepción de la luz la peor.
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Mes 9
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Evolución de la agudeza visual mejor corregida decimal Farsight
Periodo de tiempo: Mes 12
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Medición de la agudeza visual mejor corregida de Farsight (en LogMAR) medida con una escala de Monoyer (rango de 20/20 a la percepción de la luz).
20/20 es la mejor visión y la percepción de la luz la peor.
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Mes 12
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Evolución de la agudeza visual mejor corregida decimal Farsight
Periodo de tiempo: Mes 15
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Medición de la agudeza visual mejor corregida de Farsight (en LogMAR) medida con una escala de Monoyer (rango de 20/20 a la percepción de la luz).
20/20 es la mejor visión y la percepción de la luz la peor.
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Mes 15
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Evolución de la agudeza visual en la miopía
Periodo de tiempo: Mes 3
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Medida de la agudeza visual de cerca mejor corregida medida con escala de Parinaud (de P48 a P1 > 0,5) P48 es la peor visión y P1,5 la mejor
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Mes 3
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Evolución de la agudeza visual en la miopía
Periodo de tiempo: Mes 6
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Medida de la agudeza visual de cerca mejor corregida medida con escala de Parinaud (de P48 a P1 > 0,5) P48 es la peor visión y P1,5 la mejor
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Mes 6
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Evolución de la agudeza visual en la miopía
Periodo de tiempo: Mes 9
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Medida de la agudeza visual mejor corregida en miopía medida con escala de Parinaud (de P48 a P1 > 0,5) P48 es la peor visión y P1,5 la mejor
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Mes 9
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Evolución de la agudeza visual en la miopía
Periodo de tiempo: Mes 12
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Medida de la agudeza visual de cerca mejor corregida medida con escala de Parinaud (de P48 a P1 > 0,5) P48 es la peor visión y P1,5 la mejor
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Mes 12
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Evolución de la agudeza visual en la miopía
Periodo de tiempo: Mes 15
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Medida de la agudeza visual de cerca mejor corregida medida con escala de Parinaud (de P48 a P1 > 0,5) P48 es la peor visión y P1,5 la mejor
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Mes 15
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Evolución de la capa de fibras nerviosas de la retina Tomografía óptica coherente
Periodo de tiempo: Mes 6
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parámetro fisiológico : Tomografía óptica coherente
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Mes 6
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Evolución de la capa de fibras nerviosas de la retina Tomografía óptica coherente
Periodo de tiempo: Mes 12
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parámetro fisiológico : Tomografía óptica coherente
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Mes 12
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medición automática del campo visual
Periodo de tiempo: Mes 3
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parámetro fisiológico: campo visual automático corregido desviación de un campo visual, medido de acuerdo con un protocolo STAT protocolo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
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Mes 3
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medición automática del campo visual
Periodo de tiempo: Mes 6
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parámetro fisiológico: campo visual automatizado
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Mes 6
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campo visual automatizado
Periodo de tiempo: Mes 9 de un tratamiento con BEFIZAL® 200mg (ARROW GENERIQUES) comparado con el Mes 0
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parámetro fisiológico: campo visual automático corregido desviación de un campo visual, medido de acuerdo con un protocolo STAT protocolo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
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Mes 9 de un tratamiento con BEFIZAL® 200mg (ARROW GENERIQUES) comparado con el Mes 0
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medición automática del campo visual
Periodo de tiempo: Mes 12
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parámetro fisiológico: campo visual automático corregido desviación de un campo visual, medido de acuerdo con un protocolo STAT protocolo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
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Mes 12
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medición automática del campo visual
Periodo de tiempo: Mes 15
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parámetro fisiológico: campo visual automático corregido desviación de un campo visual, medido de acuerdo con un protocolo STAT protocolo 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francia)
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Mes 15
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Medición manual del campo visual
Periodo de tiempo: Mes 3
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parámetro fisiológico: campo visual manual medido con isópteros V/4, III/1 y II/1
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Mes 3
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Medición manual del campo visual
Periodo de tiempo: Mes 6
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parámetro fisiológico: campo visual manual medido con isópteros V/4, III/1 y II/1
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Mes 6
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Medición manual del campo visual
Periodo de tiempo: Mes 9
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parámetro fisiológico: campo visual manual medido con isópteros V/4, III/1 y II/1
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Mes 9
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Medición manual del campo visual
Periodo de tiempo: Mes 12
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parámetro fisiológico: campo visual manual medido con isópteros V/4, III/1 y II/1
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Mes 12
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Medición manual del campo visual
Periodo de tiempo: Mes 15
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parámetro fisiológico: campo visual manual medido con isópteros V/4, III/1 y II/1
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Mes 15
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Cuestionario de función visual del Instituto Nacional del Ojo 25
Periodo de tiempo: Mes 12
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Cuestionario
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Mes 12
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Concentración de creatinina sérica
Periodo de tiempo: Cada tres meses hasta el mes 15
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Concentración de creatinina sérica
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Cada tres meses hasta el mes 15
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Concentración de colesterol de lipoproteínas de alta densidad
Periodo de tiempo: Cada tres meses hasta el mes 15
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Prueba de sangre
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Cada tres meses hasta el mes 15
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Concentración de colesterol de lipoproteínas de muy baja densidad
Periodo de tiempo: Cada tres meses hasta el mes 15
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Prueba de sangre
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Cada tres meses hasta el mes 15
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Concentración de triglicéridos
Periodo de tiempo: Cada tres meses hasta el mes 15
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Prueba de sangre
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Cada tres meses hasta el mes 15
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Tasa de tiempo de tromboplastina parcial
Periodo de tiempo: Cada tres meses hasta el mes 15
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Prueba de sangre
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Cada tres meses hasta el mes 15
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Concentración de aspartato aminotransferasa
Periodo de tiempo: Cada tres meses hasta el mes 15
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Prueba de sangre
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Cada tres meses hasta el mes 15
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Concentración de alanina aminotransferasa
Periodo de tiempo: Cada tres meses hasta el mes 15
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Prueba de sangre
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Cada tres meses hasta el mes 15
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Concentración de lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Cada tres meses hasta el mes 15
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Prueba de sangre
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Cada tres meses hasta el mes 15
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Concentración de creatina quinasa
Periodo de tiempo: Cada tres meses hasta el mes 15
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Prueba de sangre
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Cada tres meses hasta el mes 15
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Dominique Bremond Gignac, MD PhD, Necker Hopsital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de marzo de 2019
Finalización primaria (Actual)
9 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
10 de marzo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de marzo de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
23 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los nervios craneales
- Atrofias Ópticas Hereditarias
- Atrofia Óptica
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del nervio óptico
- Atrofia Óptica Hereditaria De Leber
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antimetabolitos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Bezafibrato
Otros números de identificación del estudio
- beza16
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
Indeciso
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .