Befizal® 200 mg:n kokeilu Leberin perinnöllisen optisen neuropatian hoitoon (Béfinohl)
torstai 21. syyskuuta 2023 päivittänyt: Christophe Orssaud, Hôpital Necker-Enfants Malades
Tutkimus Befizal® 200 mg:n tehosta Leberin perinnöllisen optisen neuropatian hoidossa
Tutkimus Béfizal® 200 mg:n tehokkuudesta 14 aikuispotilaalla, joilla oli alle 5 vuotta kestänyt LHON.
Potilaalla on oltava tiettyjä mutaatioita
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus Béfizal® 200 mg:n tehokkuudesta 14 aikuispotilaalla, joilla LHON-diagnoosi saatiin anamnestisten, kliinisten ja oheistestien/laboratoriotietojen perusteella.
LHON:n olisi pitänyt esiintyä alle 5 vuotta, ja se on todistettava geneettisesti 3460- tai 11778-mitokondrion DNA-mutaatiolla.
Ottaen huomioon tartuntatavan geneettinen tutkimus on voitu tehdä äidin sukulaisessa
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- HEGP Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset potilaat, joilla LHON-diagnoosi saatiin anamnestisten, kliinisten ja liitännäistestien / laboratoriotietojen perusteella. LHON:n olisi pitänyt esiintyä alle 5 vuotta, ja se on todistettava geneettisesti 3460- tai 11778-mitokondrion DNA-mutaatiolla. Ottaen huomioon tartuntatavan geneettinen tutkimus on voitu tehdä äidin sukulaisessa
Poissulkemiskriteerit:
* Mikä tahansa optinen neuropatia, jonka LHON-diagnoosia ei ole virallisesti vahvistettu tai geneettisesti todistettu;
- LHON, joka alkoi yli 5 vuotta;
- LHON liittyy toiseen primaariseen mutaatioon kuin 3460 tai 11778
- Lapset tai aikuiset potilaat, jotka ovat holhouksen alaisia tai joilta on riistetty vapaus hallinnollisen tai tuomioistuimen päätöksellä;
- hedelmällisessä iässä olevat naiset ; raskaana olevat tai imettävät naiset;
- Potilaat, jotka eivät kuulu sosiaaliturvajärjestelmään (kansallinen tai yksityinen vakuutus / edunsaaja tai edunsaaja);
- Potilas, joka ei antanut kirjallista, tietoon perustuvaa ja allekirjoitettua suostumustaan;
- Allergia fibraatille, betsafibraatille ja/tai BEFIZAL® 200mg (Arrow Generiques) tai jollekin näistä aineosista;
- fibraatteihin liittyvät valoherkkyysreaktiot;
- Potilas, joka saa jo hoitoa fibraateilla tai HMG Co-A -reduktaasin estäjillä tai antikoagulantteilla;
- Maksan vajaatoiminta tai toimintahäiriö, johon liittyy transaminaasien (AST ja ALAT) nousu yli 3 kertaa normaaliin verrattuna;
- Munuaisten vajaatoiminta, seerumin kreatiniini > 15 mg/l (> 135 mg/dl) Sappisairaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: hoitoryhmä
14 aikuispotilasta, joilla LHON-diagnoosi saatiin anamnestisten, kliinisten ja oheistestien/laboratoriotietojen perusteella. LHON:n olisi pitänyt esiintyä alle 5 vuotta, ja se on todistettava geneettisesti 3460- tai 11778-mitokondrion DNA-mutaatiolla. Ottaen huomioon tartuntatavan geneettinen tutkimus on voitu tehdä äidin sukulaisessa. Befizal® 200 mg testataan vuoden ajan |
600 mf befizal päivässä vuoden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parhaan korjatun kaukonäöntarkkuuden kehitys (LogMARissa)
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Parhaan korjatun kaukonäöntarkkuuden mittaus Diabeettisen retinopatian varhaisen hoidon tutkimustyyppiasteikolla (välillä -0,3 - 2,6) -0,3 on paras näkö ja 2,6 huonoin näkö
|
Kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaukonäkö korjaa parhaiten näöntarkkuuden
Aikaikkuna: Kuukausi 3
|
Kaukonäön parhaan korjatun näöntarkkuuden mittaus LogMARissa varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen tyyppiasteikolla (välillä -0,3 - 2,6) -0,3 on paras näkö ja 2,6 huonoin näkö
|
Kuukausi 3
|
|
Evolution of Farsight korjaa parhaiten näöntarkkuuden
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Kaukonäön parhaan korjatun näöntarkkuuden mittaus LogMARissa varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen tyyppiasteikolla (välillä -0,3 - 2,6) -0,3 on paras näkö ja 2,6 huonoin näkö
|
Kuukausi 6
|
|
Evolution of Farsight korjaa parhaiten näöntarkkuuden
Aikaikkuna: Kuukausi 9
|
Kaukonäön parhaan korjatun näöntarkkuuden mittaus LogMARissa varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen tyyppiasteikolla (välillä -0,3 - 2,6) -0,3 on paras näkö ja 2,6 huonoin näkö
|
Kuukausi 9
|
|
Evolution of Farsight korjaa parhaiten näöntarkkuuden
Aikaikkuna: Kuukausi 15
|
Kaukonäön parhaan korjatun näöntarkkuuden mittaus LogMARissa varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksen tyyppiasteikolla (välillä -0,3 - 2,6) -0,3 on paras näkö ja 2,6 huonoin näkö
|
Kuukausi 15
|
|
Evolution of Farsight korjaa parhaiten näöntarkkuuden
Aikaikkuna: Kuukausi 3
|
Kaukonäön parhaiten korjatun näöntarkkuuden mittaus Diabeettisen retinopatian varhaisen hoidon tutkimuksen tyyppiasteikolla (välillä -0,3 - 2,6) -0,3 on paras näkö ja 2,6 huonoin näkö
|
Kuukausi 3
|
|
Farsightin desimaalien evoluutio parhaiten korjattu näöntarkkuus
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Kaukosäätimen parhaan korjatun näöntarkkuuden mittaus (logMAR:ssa) mitattuna Monoyer-asteikolla (vaihteluväli 20/20 valon havaitsemiseen).
20/20 on paras näkö ja valon havaitseminen sitä huonompi
|
Kuukausi 6
|
|
Farsightin desimaalien evoluutio parhaiten korjattu näöntarkkuus
Aikaikkuna: Kuukausi 9
|
Kaukosäätimen parhaan korjatun näöntarkkuuden mittaus (logMAR:ssa) mitattuna Monoyer-asteikolla (vaihteluväli 20/20 valon havaitsemiseen).
20/20 on paras näkö ja valon havaitseminen sitä huonompi
|
Kuukausi 9
|
|
Farsightin desimaalien evoluutio parhaiten korjattu näöntarkkuus
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kaukosäätimen parhaan korjatun näöntarkkuuden mittaus (logMAR:ssa) mitattuna Monoyer-asteikolla (vaihteluväli 20/20 valon havaitsemiseen).
20/20 on paras näkö ja valon havaitseminen sitä huonompi
|
Kuukausi 12
|
|
Farsightin desimaalien evoluutio parhaiten korjattu näöntarkkuus
Aikaikkuna: Kuukausi 15
|
Kaukosäätimen parhaan korjatun näöntarkkuuden mittaus (logMAR:ssa) mitattuna Monoyer-asteikolla (vaihteluväli 20/20 valon havaitsemiseen).
20/20 on paras näkö ja valon havaitseminen sitä huonompi
|
Kuukausi 15
|
|
Lähinäkökyvyn evoluutio
Aikaikkuna: Kuukausi 3
|
Parinaudin asteikolla mitatun parhaan korjatun lähinäön tarkkuuden mittaus (P48 - P1>,5) P48 on huonompi näkö ja P1,5 paras
|
Kuukausi 3
|
|
Lähinäkökyvyn evoluutio
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Parinaudin asteikolla mitatun parhaan korjatun lähinäön tarkkuuden mittaus (P48 - P1>,5) P48 on huonompi näkö ja P1,5 paras
|
Kuukausi 6
|
|
Lähinäkökyvyn evoluutio
Aikaikkuna: Kuukausi 9
|
Parinaudin asteikolla mitatun parhaan korjatun lähinäön tarkkuuden mittaus (P48 - P1>,5) P48 on huonompi näkö ja P1,5 paras
|
Kuukausi 9
|
|
Lähinäkökyvyn evoluutio
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Parinaudin asteikolla mitatun parhaan korjatun lähinäön tarkkuuden mittaus (P48 - P1>,5) P48 on huonompi näkö ja P1,5 paras
|
Kuukausi 12
|
|
Lähinäkökyvyn evoluutio
Aikaikkuna: Kuukausi 15
|
Parinaudin asteikolla mitatun parhaan korjatun lähinäön tarkkuuden mittaus (P48 - P1>,5) P48 on huonompi näkö ja P1,5 paras
|
Kuukausi 15
|
|
Verkkokalvon hermosäikeiden evoluutio Optinen koherentti tomografia
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
fysiologinen parametri: optinen koherentti tomografia
|
Kuukausi 6
|
|
Verkkokalvon hermosäikeiden evoluutio Optinen koherentti tomografia
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
fysiologinen parametri: optinen koherentti tomografia
|
Kuukausi 12
|
|
automaattinen näkökentän mittaus
Aikaikkuna: Kuukausi 3
|
fysiologinen parametri: näkökentän automaattinen näkökenttäkorjattu poikkeama mitattuna protokollan STAT-protokollan 30 mukaisesti (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Ranska)
|
Kuukausi 3
|
|
automaattinen näkökentän mittaus
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
fysiologinen parametri: automatisoitu näkökenttä
|
Kuukausi 6
|
|
automatisoitu näkökenttä
Aikaikkuna: BEFIZAL® 200 mg hoidon 9. kuukausi (ARROW GENERIQUES) verrattuna kuukauteen 0
|
fysiologinen parametri: näkökentän automaattinen näkökenttäkorjattu poikkeama mitattuna protokollan STAT-protokollan 30 mukaisesti (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Ranska)
|
BEFIZAL® 200 mg hoidon 9. kuukausi (ARROW GENERIQUES) verrattuna kuukauteen 0
|
|
automaattinen näkökentän mittaus
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
fysiologinen parametri: näkökentän automaattinen näkökenttäkorjattu poikkeama mitattuna protokollan STAT-protokollan 30 mukaisesti (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Ranska)
|
Kuukausi 12
|
|
automaattinen näkökentän mittaus
Aikaikkuna: Kuukausi 15
|
fysiologinen parametri: näkökentän automaattinen näkökenttäkorjattu poikkeama mitattuna protokollan STAT-protokollan 30 mukaisesti (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Ranska)
|
Kuukausi 15
|
|
Manuaalinen näkökentän mittaus
Aikaikkuna: Kuukausi 3
|
fysiologinen parametri: manuaalinen näkökenttä mitattuna isoptereilla V / 4, III / 1 ja II / 1
|
Kuukausi 3
|
|
Manuaalinen näkökentän mittaus
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
fysiologinen parametri: manuaalinen näkökenttä mitattuna isoptereilla V / 4, III / 1 ja II / 1
|
Kuukausi 6
|
|
Manuaalinen näkökentän mittaus
Aikaikkuna: Kuukausi 9
|
fysiologinen parametri: manuaalinen näkökenttä mitattuna isoptereilla V / 4, III / 1 ja II / 1
|
Kuukausi 9
|
|
Manuaalinen näkökentän mittaus
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
fysiologinen parametri: manuaalinen näkökenttä mitattuna isoptereilla V / 4, III / 1 ja II / 1
|
Kuukausi 12
|
|
Manuaalinen näkökentän mittaus
Aikaikkuna: Kuukausi 15
|
fysiologinen parametri: manuaalinen näkökenttä mitattuna isoptereilla V / 4, III / 1 ja II / 1
|
Kuukausi 15
|
|
National Eye Institute Visual Function Questionnaire 25
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kyselylomake
|
Kuukausi 12
|
|
Seerumin kreatiniinipitoisuus
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Seerumin kreatiniinipitoisuus
|
Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
|
Korkean tiheyden lipoproteiinikolesterolin pitoisuus
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Verikoe
|
Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
|
Erittäin matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin pitoisuus
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Verikoe
|
Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
|
Triglyseridien pitoisuus
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Verikoe
|
Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
|
Osittaisen tromboplastiiniajan nopeus
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Verikoe
|
Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
|
Aspartaattiaminotransferaasin pitoisuus
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Verikoe
|
Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
|
Alaniiniaminotransferaasin pitoisuus
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Verikoe
|
Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
|
Laktaattideshydrogenaasin pitoisuus
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Verikoe
|
Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
|
Kreatiinikinaasin pitoisuus
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Verikoe
|
Kolmen kuukauden välein 15. kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Dominique Bremond Gignac, MD PhD, Necker Hopsital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 26. maaliskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 9. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 10. maaliskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 23. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Silmäsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Perinnölliset optiset atrofiat
- Optinen atrofia
- Mitokondrioiden sairaudet
- Näköhermon sairaudet
- Optinen atrofia, perinnöllinen, Leber
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antimetaboliitit
- Hypolipideemiset aineet
- Lipidejä säätelevät aineet
- Bezafibraatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- beza16
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
Päättämätön
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .