Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška Befizal® 200 mg pro léčbu Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu (Béfinohl)

21. září 2023 aktualizováno: Christophe Orssaud, Hôpital Necker-Enfants Malades

Studie účinnosti přípravku Befizal® 200 mg při léčbě Leberovy dědičné neuropatie zrakového nervu

Studie účinnosti přípravku Béfizal® 200 mg u 14 dospělých pacientů s LHON, který se vyskytoval po dobu kratší než 5 let. Pacient musí mít určité specifické mutace

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie účinnosti přípravku Béfizal® 200 mg u 14 dospělých pacientů, u kterých byla diagnóza LHON získána na základě anamnestických, klinických a pomocných testů / laboratorních údajů. LHON by se měl vyskytovat méně než 5 let a musí být geneticky prokázán s mutací 3460 nebo 11778 mitochondriální DNA. Vzhledem ke způsobu přenosu mohl být genetický výzkum proveden u příbuzného z matčiny strany

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • HEGP Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti, u kterých byla diagnóza LHON získána na základě anamnestických, klinických a pomocných vyšetření / laboratorních údajů. LHON by se měl vyskytovat méně než 5 let a musí být geneticky prokázán s mutací 3460 nebo 11778 mitochondriální DNA. Vzhledem ke způsobu přenosu mohl být genetický výzkum proveden u příbuzného z matčiny strany

Kritéria vyloučení:

  • * Jakákoli optická neuropatie, pro kterou není diagnóza LHON formálně potvrzena nebo geneticky prokázána;

    • LHON, který začal více než 5 let;
    • LHON spojený s jinou primární mutací než 3460 nebo 11778
    • Děti nebo dospělí pacienti pod opatrovnictvím nebo zbavení svobody na základě správního nebo soudního rozhodnutí;
    • Ženy v plodném věku ; těhotné nebo kojící ženy;
    • Pacienti, kteří nejsou zapojeni do systému sociální ochrany (národní nebo soukromé pojištění / příjemce nebo nabyvatel);
    • Pacient, který neudělil písemný, informovaný a podepsaný souhlas;
    • Alergie na fibrát, bezafibrát a/nebo BEFIZAL® 200 mg (Arrow Generiques) nebo na jednu z těchto složek;
    • Fotosenzitivní reakce související s fibráty;
    • Pacient, který je již léčen fibráty nebo inhibitory HMG Co-A reduktázy nebo antikoagulancii;
    • Jaterní insuficience nebo dysfunkce se zvýšením transamináz (AST a ALT) nad 3násobek normy;
    • Renální insuficience se sérovým kreatininem > 15 mg / l (> 135 mg / dl) Patologie žlučových cest

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: léčebná skupina

14 dospělých pacientů, u kterých byla diagnóza LHON získána na základě anamnestických, klinických a pomocných vyšetření / laboratorních údajů. LHON by se měl vyskytovat méně než 5 let a musí být geneticky prokázán s mutací 3460 nebo 11778 mitochondriální DNA. Vzhledem ke způsobu přenosu mohl být genetický výzkum proveden u příbuzného z matčiny strany.

Befizal® 200 mg bude testován po dobu jednoho roku
Lék: Béfizal
600 mf befizal denně po dobu jednoho roku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Evoluce nejlépe korigované zrakové ostrosti do dálky (v LogMAR)
Časové okno: Měsíc 12
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti do dálky pomocí stupnice typu studie včasné léčby diabetické retinopatie (rozsah od -0,3 do 2,6) -0,3 je nejlepší vidění a 2,6 horší
Měsíc 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dalekozrakost nejlépe koriguje zrakovou ostrost
Časové okno: 3. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti Farsight v LogMAR pomocí stupnice typu studie včasné léčby diabetické retinopatie (rozsah od -0,3 do 2,6) -0,3 je nejlepší vidění a 2,6 horší
3. měsíc
Evolution of Farsight nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: 6. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti Farsight v LogMAR pomocí stupnice typu studie včasné léčby diabetické retinopatie (rozsah od -0,3 do 2,6) -0,3 je nejlepší vidění a 2,6 horší
6. měsíc
Evolution of Farsight nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: Měsíc 9
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti Farsight v LogMAR pomocí stupnice typu studie včasné léčby diabetické retinopatie (rozsah od -0,3 do 2,6) -0,3 je nejlepší vidění a 2,6 horší
Měsíc 9
Evolution of Farsight nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: 15. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti Farsight v LogMAR pomocí stupnice typu studie včasné léčby diabetické retinopatie (rozsah od -0,3 do 2,6) -0,3 je nejlepší vidění a 2,6 horší
15. měsíc
Evolution of Farsight nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: 3. měsíc
Měření zrakové ostrosti nejlépe korigované na dálku pomocí stupnice typu studie včasné léčby diabetické retinopatie (rozsah od -0,3 do 2,6) -0,3 je nejlepší vidění a 2,6 horší
3. měsíc
Evoluce Farsight decimálně nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: 6. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti Farsight (v LogMAR) měřené pomocí Monoyerovy stupnice (rozsah od 20/20 do vnímání světla). 20/20 je nejlepší vidění a vnímání světla horší
6. měsíc
Evoluce Farsight decimálně nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: Měsíc 9
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti Farsight (v LogMAR) měřené pomocí Monoyerovy stupnice (rozsah od 20/20 do vnímání světla). 20/20 je nejlepší vidění a vnímání světla horší
Měsíc 9
Evoluce Farsight decimálně nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: 12. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti Farsight (v LogMAR) měřené pomocí Monoyerovy stupnice (rozsah od 20/20 do vnímání světla). 20/20 je nejlepší vidění a vnímání světla horší
12. měsíc
Evoluce Farsight decimálně nejlépe korigovaná zraková ostrost
Časové okno: 15. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti Farsight (v LogMAR) měřené pomocí Monoyerovy stupnice (rozsah od 20/20 do vnímání světla). 20/20 je nejlepší vidění a vnímání světla horší
15. měsíc
Vývoj zrakové ostrosti na blízko
Časové okno: 3. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti na blízko měřené pomocí Parinaudovy škály (od P48 do P1>.5) P48 je horší vidění a P1.5 nejlepší
3. měsíc
Vývoj zrakové ostrosti na blízko
Časové okno: 6. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti na blízko měřené pomocí Parinaudovy škály (od P48 do P1>.5) P48 je horší vidění a P1.5 nejlepší
6. měsíc
Vývoj zrakové ostrosti na blízko
Časové okno: Měsíc 9
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti na blízko měřené pomocí Parinaudovy škály (od P48 do P1>.5) P48 je horší vidění a P1.5 nejlepší
Měsíc 9
Vývoj zrakové ostrosti na blízko
Časové okno: 12. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti na blízko měřené pomocí Parinaudovy škály (od P48 do P1>.5) P48 je horší vidění a P1.5 nejlepší
12. měsíc
Vývoj zrakové ostrosti na blízko
Časové okno: 15. měsíc
Měření nejlépe korigované zrakové ostrosti na blízko měřené pomocí Parinaudovy škály (od P48 do P1>.5) P48 je horší vidění a P1.5 nejlepší
15. měsíc
Vývoj vrstvy nervových vláken sítnice Optická koherentní tomografie
Časové okno: 6. měsíc
fyziologický parametr: Optická koherentní tomografie
6. měsíc
Vývoj vrstvy nervových vláken sítnice Optická koherentní tomografie
Časové okno: 12. měsíc
fyziologický parametr: Optická koherentní tomografie
12. měsíc
automatické měření zorného pole
Časové okno: 3. měsíc
fyziologický parametr: automatická odchylka zorného pole korigovaná zorným polem, měřená podle protokolu STAT protokolu 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francie)
3. měsíc
automatické měření zorného pole
Časové okno: 6. měsíc
fyziologický parametr: automatizované zorné pole
6. měsíc
automatizované zorné pole
Časové okno: 9. měsíc léčby přípravkem BEFIZAL® 200 mg (ARROW GENERIQUES) ve srovnání s měsícem 0
fyziologický parametr: automatická odchylka zorného pole korigovaná zorným polem, měřená podle protokolu STAT protokolu 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francie)
9. měsíc léčby přípravkem BEFIZAL® 200 mg (ARROW GENERIQUES) ve srovnání s měsícem 0
automatické měření zorného pole
Časové okno: 12. měsíc
fyziologický parametr: automatická odchylka zorného pole korigovaná zorným polem, měřená podle protokolu STAT protokolu 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francie)
12. měsíc
automatické měření zorného pole
Časové okno: 15. měsíc
fyziologický parametr: automatická odchylka zorného pole korigovaná zorným polem, měřená podle protokolu STAT protokolu 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francie)
15. měsíc
Manuální měření zorného pole
Časové okno: 3. měsíc
fyziologický parametr: manuální zorné pole měřené izoptery V / 4, III / 1 a II / 1
3. měsíc
Manuální měření zorného pole
Časové okno: 6. měsíc
fyziologický parametr: manuální zorné pole měřené izoptery V / 4, III / 1 a II / 1
6. měsíc
Manuální měření zorného pole
Časové okno: Měsíc 9
fyziologický parametr: manuální zorné pole měřené izoptery V / 4, III / 1 a II / 1
Měsíc 9
Manuální měření zorného pole
Časové okno: 12. měsíc
fyziologický parametr: manuální zorné pole měřené izoptery V / 4, III / 1 a II / 1
12. měsíc
Manuální měření zorného pole
Časové okno: 15. měsíc
fyziologický parametr: manuální zorné pole měřené izoptery V / 4, III / 1 a II / 1
15. měsíc
Dotazník zrakové funkce Národního očního ústavu 25
Časové okno: 12. měsíc
Dotazník
12. měsíc
Koncentrace sérového kreatininu
Časové okno: Každé tři měsíce do 15. měsíce
Koncentrace sérového kreatininu
Každé tři měsíce do 15. měsíce
Koncentrace lipoproteinového cholesterolu s vysokou hustotou
Časové okno: Každé tři měsíce do 15. měsíce
Krevní test
Každé tři měsíce do 15. měsíce
Koncentrace lipoproteinového cholesterolu s velmi nízkou hustotou
Časové okno: Každé tři měsíce do 15. měsíce
Krevní test
Každé tři měsíce do 15. měsíce
Koncentrace triglyceridů
Časové okno: Každé tři měsíce do 15. měsíce
Krevní test
Každé tři měsíce do 15. měsíce
Rychlost parciálního tromboplastinového času
Časové okno: Každé tři měsíce do 15. měsíce
Krevní test
Každé tři měsíce do 15. měsíce
Koncentrace aspartátaminotransférázy
Časové okno: Každé tři měsíce do 15. měsíce
Krevní test
Každé tři měsíce do 15. měsíce
Koncentrace alaninaminotransférázy
Časové okno: Každé tři měsíce do 15. měsíce
Krevní test
Každé tři měsíce do 15. měsíce
Koncentrace laktátdeshydrogenázy
Časové okno: Každé tři měsíce do 15. měsíce
Krevní test
Každé tři měsíce do 15. měsíce
Koncentrace kreatinkinázy
Časové okno: Každé tři měsíce do 15. měsíce
Krevní test
Každé tři měsíce do 15. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hôpital Necker-Enfants Malades

Spolupracovníci

European Georges Pompidou Hospital
CLAIROP

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Dominique Bremond Gignac, MD PhD, Necker Hopsital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. března 2019

Primární dokončení (Aktuální)

9. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

10. března 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. března 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

23. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • beza16

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit