Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Befizal® 200 mg w leczeniu dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera (Béfinohl)

21 września 2023 zaktualizowane przez: Christophe Orssaud, Hôpital Necker-Enfants Malades

Badanie skuteczności preparatu Befizal® 200 mg w leczeniu dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera

Badanie skuteczności Béfizal® 200 mg u 14 dorosłych pacjentów z LHON występującym krócej niż 5 lat. Pacjent musi mieć pewne specyficzne mutacje

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie skuteczności preparatu Béfizal® 200 mg u 14 dorosłych pacjentów, u których rozpoznanie LHON postawiono na podstawie wywiadu, badań klinicznych i badań pomocniczych/danych laboratoryjnych. LHON powinien występować krócej niż 5 lat i musi być genetycznie potwierdzony mutacją mitochondrialnego DNA 3460 lub 11778. Biorąc pod uwagę sposób przenoszenia, badania genetyczne mogły zostać przeprowadzone u krewnego ze strony matki

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • HEGP Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli pacjenci, u których rozpoznanie LHON uzyskano na podstawie wywiadu, badań klinicznych i badań pomocniczych/danych laboratoryjnych. LHON powinien występować krócej niż 5 lat i musi być genetycznie potwierdzony mutacją mitochondrialnego DNA 3460 lub 11778. Biorąc pod uwagę sposób przenoszenia, badania genetyczne mogły zostać przeprowadzone u krewnego ze strony matki

Kryteria wyłączenia:

  • * Każda neuropatia nerwu wzrokowego, dla której rozpoznanie LHON nie zostało formalnie potwierdzone ani potwierdzone genetycznie;

    • LHON, który działał przez ponad 5 lat;
    • LHON związany z inną pierwotną mutacją niż 3460 lub 11778
    • Dzieci lub dorośli pacjenci pozostający pod opieką lub pozbawieni wolności decyzją administracyjną lub sądową;
    • Kobiety w wieku rozrodczym; kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
    • Pacjenci, którzy nie mają przynależności do systemu ochrony socjalnej (krajowe lub prywatne ubezpieczenie/beneficjent lub cesjonariusz);
    • Pacjent, który nie wyraził pisemnej, świadomej i podpisanej zgody;
    • Alergia na fibrat, bezafibrat i/lub BEFIZAL® 200mg (Arrow Generiques) lub jeden z tych składników;
    • Reakcje nadwrażliwości na światło związane z fibratami;
    • Pacjent już leczony fibratami lub inhibitorami reduktazy HMG-Co-A lub antykoagulantami;
    • Niewydolność lub dysfunkcja wątroby ze zwiększeniem aktywności aminotransferaz (AST i ALT) ponad 3-krotnie w stosunku do normy;
    • Niewydolność nerek z kreatyniną w surowicy > 15 mg/l (> 135 mg/dl) Patologia dróg żółciowych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa eksperymentalna

14 dorosłych pacjentów, u których rozpoznanie LHON uzyskano na podstawie wywiadu, badań klinicznych i badań pomocniczych/danych laboratoryjnych. LHON powinien występować krócej niż 5 lat i musi być genetycznie potwierdzony mutacją mitochondrialnego DNA 3460 lub 11778. Biorąc pod uwagę sposób przenoszenia, badania genetyczne mogły zostać przeprowadzone u krewnego ze strony matki.

Befizal® 200 mg będzie testowany przez rok
Lek: Béfizal
600 mf befizal dziennie przez rok

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ewolucja najlepiej skorygowanej ostrości wzroku dalekowzroczności (w LogMAR)
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Pomiar najlepiej skorygowanej ostrości wzroku w dali za pomocą skali typu badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (zakres od -0,3 do 2,6) -0,3 oznacza najlepsze widzenie, a 2,6 gorsze
Miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dalekowzroczność najlepiej skorygowana ostrość wzroku
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Pomiar ostrości widzenia dalekowzroczności najlepiej skorygowanej w LogMAR przez wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej Skala typu badania (zakres od -0,3 do 2,6) -0,3 to najlepsze widzenie, a 2,6 gorsze
Miesiąc 3
Ewolucja dalekowzroczności najlepiej skorygowanej ostrości wzroku
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Pomiar ostrości widzenia dalekowzroczności najlepiej skorygowanej w LogMAR przez wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej Skala typu badania (zakres od -0,3 do 2,6) -0,3 to najlepsze widzenie, a 2,6 gorsze
Miesiąc 6
Ewolucja dalekowzroczności najlepiej skorygowanej ostrości wzroku
Ramy czasowe: Miesiąc 9
Pomiar ostrości widzenia dalekowzroczności najlepiej skorygowanej w LogMAR przez wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej Skala typu badania (zakres od -0,3 do 2,6) -0,3 to najlepsze widzenie, a 2,6 gorsze
Miesiąc 9
Ewolucja dalekowzroczności najlepiej skorygowanej ostrości wzroku
Ramy czasowe: Miesiąc 15
Pomiar ostrości widzenia dalekowzroczności najlepiej skorygowanej w LogMAR przez wczesne leczenie retinopatii cukrzycowej Skala typu badania (zakres od -0,3 do 2,6) -0,3 to najlepsze widzenie, a 2,6 gorsze
Miesiąc 15
Ewolucja dalekowzroczności najlepiej skorygowanej ostrości wzroku
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Pomiar ostrości wzroku dalekowzroczności najlepiej skorygowanej za pomocą skali typu badania wczesnej retinopatii cukrzycowej (zakres od -0,3 do 2,6) -0,3 oznacza najlepsze widzenie, a 2,6 gorsze
Miesiąc 3
Ewolucja dziesiętnej najlepiej skorygowanej ostrości wzroku dalekowzroczności
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Pomiar ostrości wzroku najlepiej skorygowanej dalekowzrocznością (w LogMAR) mierzony w skali Monoyera (zakres od 20/20 do percepcji światła). 20/20 to najlepsze widzenie, a percepcja światła gorsza
Miesiąc 6
Ewolucja dziesiętnej najlepiej skorygowanej ostrości wzroku dalekowzroczności
Ramy czasowe: Miesiąc 9
Pomiar ostrości wzroku najlepiej skorygowanej dalekowzrocznością (w LogMAR) mierzony w skali Monoyera (zakres od 20/20 do percepcji światła). 20/20 to najlepsze widzenie, a percepcja światła gorsza
Miesiąc 9
Ewolucja dziesiętnej najlepiej skorygowanej ostrości wzroku dalekowzroczności
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Pomiar ostrości wzroku najlepiej skorygowanej dalekowzrocznością (w LogMAR) mierzony w skali Monoyera (zakres od 20/20 do percepcji światła). 20/20 to najlepsze widzenie, a percepcja światła gorsza
Miesiąc 12
Ewolucja dziesiętnej najlepiej skorygowanej ostrości wzroku dalekowzroczności
Ramy czasowe: Miesiąc 15
Pomiar ostrości wzroku najlepiej skorygowanej dalekowzrocznością (w LogMAR) mierzony w skali Monoyera (zakres od 20/20 do percepcji światła). 20/20 to najlepsze widzenie, a percepcja światła gorsza
Miesiąc 15
Ewolucja ostrości wzroku krótkowzroczności
Ramy czasowe: Miesiąc 3
Pomiar najlepiej skorygowanej ostrości wzroku w bliży mierzonej za pomocą skali Parinauda (od P48 do P1>,5) P48 to widzenie gorsze, a P1,5 najlepsze
Miesiąc 3
Ewolucja ostrości wzroku krótkowzroczności
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Pomiar najlepiej skorygowanej ostrości wzroku w bliży mierzonej za pomocą skali Parinauda (od P48 do P1>,5) P48 to widzenie gorsze, a P1,5 najlepsze
Miesiąc 6
Ewolucja ostrości wzroku krótkowzroczności
Ramy czasowe: Miesiąc 9
Pomiar najlepiej skorygowanej ostrości wzroku w bliży mierzonej za pomocą skali Parinauda (od P48 do P1>,5) P48 to widzenie gorsze, a P1,5 najlepsze
Miesiąc 9
Ewolucja ostrości wzroku krótkowzroczności
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Pomiar najlepiej skorygowanej ostrości wzroku w bliży mierzonej za pomocą skali Parinauda (od P48 do P1>,5) P48 to widzenie gorsze, a P1,5 najlepsze
Miesiąc 12
Ewolucja ostrości wzroku krótkowzroczności
Ramy czasowe: Miesiąc 15
Pomiar najlepiej skorygowanej ostrości wzroku w bliży mierzonej za pomocą skali Parinauda (od P48 do P1>,5) P48 to widzenie gorsze, a P1,5 najlepsze
Miesiąc 15
Ewolucja warstwy włókien nerwowych siatkówki Optyczna koherentna tomografia
Ramy czasowe: Miesiąc 6
parametr fizjologiczny: optyczna tomografia koherentna
Miesiąc 6
Ewolucja warstwy włókien nerwowych siatkówki Optyczna koherentna tomografia
Ramy czasowe: Miesiąc 12
parametr fizjologiczny: optyczna tomografia koherentna
Miesiąc 12
automatyczny pomiar pola widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 3
parametr fizjologiczny: automatyczne odchylenie pola widzenia skorygowane o pole widzenia, mierzone zgodnie z protokołem STAT protocol 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francja)
Miesiąc 3
automatyczny pomiar pola widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 6
parametr fizjologiczny: zautomatyzowane pole widzenia
Miesiąc 6
automatyczne pole widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 9 leczenia BEFIZAL® 200 mg (ARROW GENERIQUES) w porównaniu z miesiącem 0
parametr fizjologiczny: automatyczne odchylenie pola widzenia skorygowane o pole widzenia, mierzone zgodnie z protokołem STAT protocol 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francja)
Miesiąc 9 leczenia BEFIZAL® 200 mg (ARROW GENERIQUES) w porównaniu z miesiącem 0
automatyczny pomiar pola widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 12
parametr fizjologiczny: automatyczne odchylenie pola widzenia skorygowane o pole widzenia, mierzone zgodnie z protokołem STAT protocol 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francja)
Miesiąc 12
automatyczny pomiar pola widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 15
parametr fizjologiczny: automatyczne odchylenie pola widzenia skorygowane o pole widzenia, mierzone zgodnie z protokołem STAT protocol 30 (Champ visuel Métrovision, Perenchies, Francja)
Miesiąc 15
Ręczny pomiar pola widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 3
parametr fizjologiczny : manualne pole widzenia mierzone izoptriami V/4, III/1 i II/1
Miesiąc 3
Ręczny pomiar pola widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 6
parametr fizjologiczny : manualne pole widzenia mierzone izoptriami V/4, III/1 i II/1
Miesiąc 6
Ręczny pomiar pola widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 9
parametr fizjologiczny : manualne pole widzenia mierzone izoptriami V/4, III/1 i II/1
Miesiąc 9
Ręczny pomiar pola widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 12
parametr fizjologiczny : manualne pole widzenia mierzone izoptriami V/4, III/1 i II/1
Miesiąc 12
Ręczny pomiar pola widzenia
Ramy czasowe: Miesiąc 15
parametr fizjologiczny : manualne pole widzenia mierzone izoptriami V/4, III/1 i II/1
Miesiąc 15
Kwestionariusz funkcji wzrokowych National Eye Institute 25
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Kwestionariusz
Miesiąc 12
Stężenie kreatyniny w surowicy
Ramy czasowe: Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Stężenie kreatyniny w surowicy
Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Stężenie cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości
Ramy czasowe: Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Badanie krwi
Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Stężenie cholesterolu lipoprotein o bardzo małej gęstości
Ramy czasowe: Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Badanie krwi
Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Stężenie trójglicerydów
Ramy czasowe: Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Badanie krwi
Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Wskaźnik czasu częściowej tromboplastyny
Ramy czasowe: Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Badanie krwi
Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Stężenie aminotransferazy asparaginianowej
Ramy czasowe: Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Badanie krwi
Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Stężenie aminotransferazy alaninowej
Ramy czasowe: Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Badanie krwi
Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Stężenie deshydrogenazy mleczanowej
Ramy czasowe: Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Badanie krwi
Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Stężenie kinazy kreatynowej
Ramy czasowe: Co trzy miesiące do 15 miesiąca
Badanie krwi
Co trzy miesiące do 15 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hôpital Necker-Enfants Malades

Współpracownicy

European Georges Pompidou Hospital
CLAIROP

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Dominique Bremond Gignac, MD PhD, Necker Hopsital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 marca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • beza16

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj