TP53 골수이형성 증후군(MDS)의 치료를 위한 아자시티딘과의 병용 APR-548
2025년 3월 6일 업데이트: Aprea Therapeutics
TP53-돌연변이 골수이형성 증후군 치료를 위한 APR-548과 아자시티딘 병용요법의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 1상 연구
TP53-돌연변이 골수이형성 증후군 치료를 위한 APR-548과 아자시티딘 병용요법의 안전성 및 효능을 평가하는 1상 연구.
연구 개요
상세 설명
TP53-돌연변이 골수이형성증 치료를 위한 APR-548 단독 및 아자시티딘 병용 경구 투여(p.o.)의 안전성, 약동학(PK) 및 임상적 활성을 평가하는 오픈 라벨 최초 인체(FIH) 1상 임상 시험 증후군(MDS).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana Farber Cancer Institue
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 특정 절차 이전에 서명 및 날짜가 있는 서면 동의서를 제공합니다.
- 재발성/불응성 또는 이전에 치료되지 않은 MDS인 WHO 기준에 따른 TP53-돌연변이 MDS의 문서화된 진단.
다음 실험실 값으로 정의된 적절한 장기 기능:
- 크레아티닌 청소율 ≥60 mL/min(Cockcroft-Gault 방법, 부록 I),
- 총 혈청 빌리루빈 ≤1.5 × 정상 상한치(ULN), 길버트 증후군 또는 MDS 장기 침범으로 인한 경우 제외
- ALT(Alanine aminotransferase) 및 AST(aspartate aminotransferase) ≤2.5 × ULN, MDS 장기 침범으로 인한 경우 제외.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상.
- Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0, 1 또는 2(부록 II).
- ≥12주 예상 기대 수명.
- 안저 검사 및 망막 이미징을 허용하기 위해 투명한 안구 미디어 및 적절한 동공 확장.
제외 기준:
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 심장 이상:
- 등록 전 6개월 이내의 심근경색증
- New York Heart Association Class III 또는 IV 심부전 또는 알려진 LVEF <40%
- 수반되는 악성 종양 또는 사전 동의서 서명 시점에 무병 기간이 1년 미만인 이전 악성 종양.
- 연구 약물 치료 첫날의 14일 또는 제품의 5 반감기(둘 중 더 짧은 것) 이내에 세포독성 화학요법제 또는 MDS 치료를 위한 실험적 제제의 사용.
- 에프렌타폽트(APR-246)에 대한 사전 노출.
- 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성 피험자.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 활성 B형 간염 또는 활성 C형 간염 감염의 알려진 병력.
- APR-548의 위장관 흡수에 영향을 줄 수 있는 흡수장애 증후군 또는 기타 상태.
- 한쪽 눈의 안구 질환에 대한 알려진 병력 또는 현재 증거
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 코호트 1
복용량 수준 1
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APR-548 단독요법 기간 후 APR-548과 아자시티딘 병용요법
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실험적: 코호트 2
복용량 수준 2
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APR-548 단독요법 기간 후 APR-548과 아자시티딘 병용요법
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실험적: 코호트 3
복용량 수준 3
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APR-548 단독요법 기간 후 APR-548과 아자시티딘 병용요법
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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"치료를받은 참가자의 수는 단일 요법으로 및 아자 시티 딘과의 조합으로 APR-548로 치료로 인한 부작용이 발생합니다.
기간: 학습 완료를 통해 약 28 일
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AES, 활력 징후, 실험실 데이터, ECG, 안과 평가 결과 및 기타 신체 검사 결과를 포함한 안전 데이터를 검토함으로써 치료 빈도가 발생하는 부작용 발생.
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학습 완료를 통해 약 28 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Joachim Gullbo, MD, Theradex Oncology
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 20일
기본 완료 (실제)
2022년 4월 25일
연구 완료 (실제)
2022년 4월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 16일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
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