Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

APR-548 i kombination med azacitidin til behandling af TP53 myelodysplastiske syndromer (MDS)

20. juli 2022 opdateret af: Aprea Therapeutics

Fase 1-undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af APR-548 i kombination med azacitidin til behandling af TP53-mutant myelodysplastiske syndromer

Fase 1-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​APR-548 i kombination med azacitidin til behandling af TP53-mutant myelodysplastiske syndromer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Åbent første-i-menneske (FIH) fase 1 klinisk forsøg, der vurderer sikkerheden, farmakokinetik (PK) og klinisk aktivitet af oralt (p.o.) administreret APR-548 alene og i kombination med azacitidin til behandling af TP53-mutant myelodysplastisk syndromer (MDS).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institue
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Levering af underskrevet og dateret, skriftligt informeret samtykke forud for eventuelle undersøgelsesspecifikke procedurer.
  2. Dokumenteret diagnose af TP53-mutant MDS, i henhold til WHO-kriterier, der er recidiverende/refraktær eller tidligere ubehandlet MDS.

  3. Tilstrækkelig organfunktion som defineret af følgende laboratorieværdier:

    1. Kreatininclearance ≥60 ml/min (ved Cockcroft-Gault-metoden, appendiks I),
    2. Total serumbilirubin ≤1,5 ​​× øvre normalgrænse (ULN), medmindre det skyldes Gilberts syndrom eller MDS-organpåvirkning,
    3. Alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) ≤2,5 × ULN, medmindre det skyldes MDS-organinvolvering.
  4. Alder ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring.
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0, 1 eller 2 (bilag II).
  6. Forventet levetid på ≥12 uger.
  7. Klare øjenmedier og tilstrækkelig pupiludvidelse for at tillade fundusundersøgelse og retinal billeddannelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hjerteabnormiteter, som omfatter, men ikke begrænset til:

    1. Myokardieinfarkt inden for seks måneder før indskrivning
    2. New York Heart Association klasse III eller IV hjertesvigt eller kendt LVEF <40 %
  2. Samtidig malignitet eller tidligere malignitet med mindre end 1 års sygdomsfrit interval på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke.
  3. Anvendelse af cytotoksiske kemoterapeutiske midler eller eksperimentelle midler til behandling af MDS inden for 14 dage eller 5 halveringstider af produktet (alt efter hvad der er kortest) efter den første dag af undersøgelsens lægemiddelbehandling.
  4. Forudgående eksponering for eprenetapopt (APR-246).
  5. En kvinde, der er gravid eller ammer.
  6. Kendt historie med human immundefektvirus (HIV), aktiv hepatitis B eller aktiv hepatitis C-infektion.
  7. Malabsorptionssyndrom eller anden tilstand, der sandsynligvis vil påvirke gastrointestinal absorption af APR-548.
  8. Kendt historie eller aktuelle tegn på øjensygdom i begge øjne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Dosisniveau 1
Medicin: APR-548 + Azacitidin
APR-548 monoterapiperiode efterfulgt af APR-548 i kombination med azacitidin
Eksperimentel: Kohorte 2
Dosisniveau 2
Medicin: APR-548 + Azacitidin
APR-548 monoterapiperiode efterfulgt af APR-548 i kombination med azacitidin
Eksperimentel: Kohorte 3
Dosisniveau 3
Medicin: APR-548 + Azacitidin
APR-548 monoterapiperiode efterfulgt af APR-548 i kombination med azacitidin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​APR-548 som monoterapi og i kombination med azacitidin.
Tidsramme: Gennem studieafslutning, cirka 1 år
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er) og hyppighed af behandlingsudspring og alvorlige bivirkninger.
Gennem studieafslutning, cirka 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aprea Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Joachim Gullbo, MD, Theradex Oncology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

25. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2020

Først opslået (Faktiske)

20. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A20-11202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med APR-548 + Azacitidin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner