Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

APR-548 w połączeniu z azacytydyną w leczeniu zespołów mielodysplastycznych TP53 (MDS)

6 marca 2025 zaktualizowane przez: Aprea Therapeutics

Badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność APR-548 w połączeniu z azacytydyną w leczeniu zespołów mielodysplastycznych z mutacją TP53

Badanie fazy 1 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność APR-548 w połączeniu z azacytydyną w leczeniu zespołów mielodysplastycznych z mutacją TP53.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Otwarte pierwsze badanie kliniczne fazy 1 u ludzi (FIH) oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę (PK) i aktywność kliniczną doustnego (p.o.) podawanego doustnie APR-548, samego i w połączeniu z azacytydyną, w leczeniu mielodysplastycznego mutanta TP53 zespoły (MDS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana Farber Cancer Institue
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dostarczenie podpisanej i opatrzonej datą pisemnej świadomej zgody przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  2. Udokumentowana diagnoza MDS z mutacją TP53, zgodnie z kryteriami WHO, która jest nawracającą/oporną na leczenie lub wcześniej nieleczoną MDS.

  3. Odpowiednia czynność narządów określona przez następujące wartości laboratoryjne:

    1. Klirens kreatyniny ≥60 ml/min (metoda Cockcrofta-Gaulta, Załącznik I),
    2. Całkowita bilirubina w surowicy ≤1,5 ​​× górna granica normy (GGN), chyba że jest to spowodowane zespołem Gilberta lub zajęciem narządu MDS,
    3. Aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≤2,5 × GGN, chyba że jest to spowodowane zajęciem narządu przez MDS.
  4. Wiek ≥18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
  5. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2 (Załącznik II).
  6. Przewidywana długość życia ≥12 tygodni.
  7. Czyste media oka i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić badanie dna oka i obrazowanie siatkówki.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zaburzenia serca, które obejmują między innymi:

    1. Zawał mięśnia sercowego w ciągu sześciu miesięcy przed rejestracją
    2. Niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association lub znana LVEF <40%
  2. Współistniejące nowotwory złośliwe lub wcześniejsze nowotwory złośliwe z przerwą wolną od choroby krótszą niż 1 rok w momencie podpisania świadomej zgody.
  3. Zastosowanie cytotoksycznych środków chemioterapeutycznych lub środków eksperymentalnych do leczenia MDS w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania produktu (w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy) pierwszego dnia leczenia badanym lekiem.
  4. Wcześniejsza ekspozycja na eprenetapopt (APR-246).
  5. Pacjentka, która jest w ciąży lub karmi piersią.
  6. Znana historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu C.
  7. Zespół złego wchłaniania lub inny stan, który może wpływać na wchłanianie APR-548 z przewodu pokarmowego.
  8. Znana historia lub aktualne dowody choroby oczu w jednym oku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Poziom dawki 1
Lek: APR-548 + azacytydyna
Okres monoterapii APR-548, po którym następuje APR-548 w połączeniu z azacytydyną
Eksperymentalny: Kohorta 2
Poziom dawki 2
Lek: APR-548 + azacytydyna
Okres monoterapii APR-548, po którym następuje APR-548 w połączeniu z azacytydyną
Eksperymentalny: Kohorta 3
Poziom dawki 3
Lek: APR-548 + azacytydyna
Okres monoterapii APR-548, po którym następuje APR-548 w połączeniu z azacytydyną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby zbadać „liczbę uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami związanymi z leczeniem z leczenia APR-548 jako monoterapii i w połączeniu z azacytydyną
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie badania, około 28 dni
Występowanie częstotliwości leczenia pojawiające się zdarzenia niepożądane poprzez przegląd danych bezpieczeństwa, w tym AES, znaki życiowe, dane laboratoryjne, EKG, wyniki oceny okulistycznej i inne wyniki badań fizykalnych.
Poprzez zakończenie badania, około 28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aprea Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Joachim Gullbo, MD, Theradex Oncology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A20-11202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj