APR-548 yhdessä atsasitidiinin kanssa TP53-myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) hoitoon
torstai 6. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Aprea Therapeutics
Vaihe 1 -tutkimus APR-548:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi yhdessä atsasitidiinin kanssa TP53-mutanttimyelodysplastisten oireyhtymien hoidossa
Vaiheen 1 tutkimus, jossa arvioitiin APR-548:n turvallisuutta ja tehoa yhdessä atsasitidiinin kanssa TP53-mutanttimyelodysplastisten oireyhtymien hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Avoin ensimmäinen ihmisellä (FIH) -vaiheen 1 kliininen tutkimus, jossa arvioitiin suun kautta (p.o.) annetun APR-548:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja kliinistä aktiivisuutta yksinään ja yhdessä atsasitidiinin kanssa TP53-mutanttimyelodysplastisen sairauden hoitoon. oireyhtymät (MDS).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana Farber Cancer Institue
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitetun ja päivätyn kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antaminen ennen tutkimuskohtaisia toimenpiteitä.
- TP53-mutantti-MDS:n dokumentoitu diagnoosi WHO:n kriteerien mukaan, joka on uusiutunut/refraktaarinen tai aiemmin hoitamaton MDS.
Riittävä elimen toiminta seuraavien laboratorioarvojen mukaan:
- kreatiniinipuhdistuma ≥60 ml/min (Cockcroft-Gault-menetelmällä, liite I),
- Seerumin kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 × normaalin yläraja (ULN), ellei se johdu Gilbertin oireyhtymästä tai MDS-elinten vaikutuksesta,
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 2,5 × ULN, paitsi jos syynä on MDS-elinten osallisuus.
- Ikä ≥ 18 vuotta tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
- Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila 0, 1 tai 2 (Liite II).
- Arvioitu elinajanodote ≥12 viikkoa.
- Kirkas silmäväliaine ja riittävä pupillin laajentuminen silmänpohjan tutkimisen ja verkkokalvon kuvantamisen mahdollistamiseksi.
Poissulkemiskriteerit:
Sydämen poikkeavuudet, joihin kuuluvat, mutta niihin rajoittumatta:
- Sydäninfarkti kuuden kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- New York Heart Associationin luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta tai tunnettu LVEF < 40 %
- Samanaikaiset pahanlaatuiset kasvaimet tai aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet, joiden taudista vapaa aikaväli on alle 1 vuosi tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Sytotoksisten kemoterapeuttisten aineiden tai kokeellisten aineiden käyttö MDS:n hoitoon 14 päivän tai 5 tuotteen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on lyhyempi) tutkimuslääkehoidon ensimmäisestä päivästä.
- Aiempi altistuminen eprenetapoptille (APR-246).
- Naishenkilö, joka on raskaana tai imettää.
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV), aktiivinen hepatiitti B tai aktiivinen hepatiitti C -infektio.
- Imeytymishäiriö tai muu tila, joka todennäköisesti vaikuttaa APR-548:n imeytymiseen maha-suolikanavasta.
- Jommankumman silmän silmäsairauksien tunnettu historia tai nykyinen näyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Annostaso 1
|
APR-548-monoterapiajakso, jota seuraa APR-548 yhdessä atsasitidiinin kanssa
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Annostaso 2
|
APR-548-monoterapiajakso, jota seuraa APR-548 yhdessä atsasitidiinin kanssa
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
Annostaso 3
|
APR-548-monoterapiajakso, jota seuraa APR-548 yhdessä atsasitidiinin kanssa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkitaan "Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiintyviä haittavaikutuksia hoidosta APR-548: lla monoterapiana ja yhdessä atsasitidiinin kanssa
Aikaikkuna: Tutkimuksen suorittamisen aikana noin 28 päivää
|
Hoitotaajuuden esiintyminen esiintyy haittavaikutuksia tarkistamalla turvallisuustiedot, mukaan lukien AE: t, elintärkeät merkit, laboratoriotiedot, EKG, oftalmologiset arviointitulokset ja muut fyysiset tenttitulokset.
|
Tutkimuksen suorittamisen aikana noin 28 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joachim Gullbo, MD, Theradex Oncology
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 20. syyskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 25. huhtikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 25. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 13. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 20. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. maaliskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Sairaus
- Hematologiset sairaudet
- Precancerous tilat
- Luuydinsairaudet
- Oireyhtymä
- Preleukemia
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Antineoplastiset aineet
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Antimetaboliitit, antineoplastiset
- Antimetaboliitit
- Atsasitidiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- A20-11202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .