Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

APR-548 i kombination med azacitidin för behandling av TP53 myelodysplastiska syndrom (MDS)

20 juli 2022 uppdaterad av: Aprea Therapeutics

Fas 1-studie för att utvärdera säkerhet och effekt av APR-548 i kombination med azacitidin för behandling av TP53-mutant myelodysplastiska syndrom

Fas 1-studie som utvärderar säkerheten och effekten av APR-548 i kombination med Azacitidine för behandling av TP53-mutanta myelodysplastiska syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Open-label first-in-human (FIH) klinisk prövning i fas 1 som utvärderar säkerhet, farmakokinetik (PK) och klinisk aktivitet av oralt (p.o.) administrerad APR-548 ensam och i kombination med azacitidin för behandling av TP53-mutant myelodysplastisk syndrom (MDS).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Dana Farber Cancer Institue
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Tillhandahållande av undertecknat och daterat, skriftligt informerat samtycke före eventuella studiespecifika procedurer.
  2. Dokumenterad diagnos av TP53-mutant MDS, enligt WHO-kriterier som är recidiverande/refraktär eller tidigare obehandlad MDS.

  3. Tillräcklig organfunktion enligt definitionen av följande laboratorievärden:

    1. Kreatininclearance ≥60 ml/min (med Cockcroft-Gault-metoden, bilaga I),
    2. Totalt serumbilirubin ≤1,5 ​​× övre normalgräns (ULN) såvida det inte beror på Gilberts syndrom eller MDS-organinblandning,
    3. Alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (ASAT) ≤2,5 × ULN, såvida det inte beror på MDS-organinblandning.
  4. Ålder ≥18 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke.
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus på 0, 1 eller 2 (bilaga II).
  6. Förväntad livslängd på ≥12 veckor.
  7. Tydliga ögonmedia och adekvat pupillvidgning för att möjliggöra ögonbottenundersökning och näthinneavbildning.

Exklusions kriterier:

  1. Hjärtavvikelser, vilket inkluderar, men inte begränsat till:

    1. Hjärtinfarkt inom sex månader före inskrivning
    2. New York Heart Association klass III eller IV hjärtsvikt eller känd LVEF <40 %
  2. Samtidiga maligniteter eller tidigare maligniteter med mindre än 1 års sjukdomsfritt intervall vid tidpunkten för undertecknande av informerat samtycke.
  3. Användning av cytotoxiska kemoterapeutiska medel, eller experimentella medel för behandling av MDS inom 14 dagar eller 5 halveringstider av produkten (beroende på vilket som är kortast) efter den första dagen av studieläkemedelsbehandlingen.
  4. Tidigare exponering för eprenetapopt (APR-246).
  5. En kvinnlig person som är gravid eller ammar.
  6. Känd historia av humant immunbristvirus (HIV), aktiv hepatit B eller aktiv hepatit C-infektion.
  7. Malabsorptionssyndrom eller annat tillstånd som sannolikt påverkar gastrointestinal absorption av APR-548.
  8. Känd historia eller aktuella tecken på okulär sjukdom i något öga

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Dosnivå 1
Läkemedel: APR-548 + Azacitidin
APR-548 monoterapiperiod följt av APR-548 i kombination med azacitidin
Experimentell: Kohort 2
Dosnivå 2
Läkemedel: APR-548 + Azacitidin
APR-548 monoterapiperiod följt av APR-548 i kombination med azacitidin
Experimentell: Kohort 3
Dosnivå 3
Läkemedel: APR-548 + Azacitidin
APR-548 monoterapiperiod följt av APR-548 i kombination med azacitidin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av APR-548 som monoterapi och i kombination med azacitidin.
Tidsram: Genom avslutad studie ca 1 år
Förekomst av dosbegränsande toxicitet (DLT) och frekvens av behandlingsuppkommande och allvarliga biverkningar.
Genom avslutad studie ca 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Aprea Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Joachim Gullbo, MD, Theradex Oncology

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

25 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

25 april 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 november 2020

Första postat (Faktisk)

20 november 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • A20-11202

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelodysplastiska syndrom

Kliniska prövningar på APR-548 + Azacitidin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera