미만성 피부 전신 경화증 환자에서 HZN-825의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 다기관 시험
2026년 2월 27일 업데이트: Amgen
미만성 피부 전신 경화증 환자에서 HZN-825의 효능, 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 반복 투여, 다기관 시험
이것은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 반복 투여, 다기관 시험입니다. 참가자는 기준선(1일차) 방문 전 4주 이내에 선별됩니다. 시험 자격 기준을 충족하는 약 300명의 참가자가 1일차에 1:1:1 비율로 무작위 배정되어 52주 동안 HZN-825 300mg QD, HZN-825 300mg BID 또는 위약을 투여받습니다.
시험에는 최대 4주의 스크리닝 기간과 52주의 이중 맹검 치료 기간이 포함됩니다. 참가자는 클리닉에서 첫 번째 시험 약물을 복용하고 4주차와 그 후 52주차까지 6주마다 시험 방문을 위해 클리닉을 방문합니다. 이중 맹검 치료 기간(52주차)을 완료한 모든 참가자는 52주 연장 시험(HZNP-HZN-825-302, NCT는 아직 제공되지 않음)에 참가할 수 있습니다. 연장에 참여하지 않는 참가자는 시험 약물의 마지막 투여 후 4주 후에 안전 추적 방문을 위해 클리닉으로 돌아갑니다.
연구 개요
상세 설명
2024년 Horizon에서 인수했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
301
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의서.
- 스크리닝 시 18세에서 75세 사이의 남성 또는 여성.
- 2013 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 분류 기준을 총점 ≥9로 충족합니다(Van den Hoogen et al., 2013).
- 팔꿈치와 무릎 근위부에 피부 침범이 있는 것으로 분류됩니다(LeRoy 및 Medsger, 2001에 의한 미만성 피부 SSc 하위 집합).
- 등록 당시 Raynaud 현상 이외의 첫 번째 SSc 발현이 시작된 지 36개월 미만.
- 반복 생검에 적합한 팔뚝의 SSc에서 피부가 두꺼워집니다.
- 스크리닝 시 mRSS 단위 ≥15.
- FVC ≥45%는 폐활량계에 의해 결정된 바와 같이 스크리닝에서 예측되었습니다.
- 시험 기간 동안 규정된 치료 프로토콜 및 평가를 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
- Anti-centromere 항체 양성.
- 사인 경피증 또는 제한된 피부 SSc로 진단되었습니다.
- 섬유근육통, 경피증 관련 근육병증 및 속발성 쇼그렌 증후군을 제외한 다른 자가면역 결합 조직 질환으로 진단됩니다.
- 스크리닝 방문 6개월 이내에 진단된 경피증 신장 위기.
다음 중 하나의 심혈관 질환:
- 조절되지 않는 중증 고혈압(≥160/100 mmHg) 또는 지속적인 저혈압(수축기 혈압
- 스크리닝 6개월 이내의 심근경색,
- 스크리닝 6개월 이내의 불안정 심장 협심증.
- 디엘코
- 1회 이상의 경구용 PAH 승인 요법 또는 모든 비경구적 요법으로 치료가 필요한 우심장 카테터 삽입에 의한 폐동맥 고혈압(PAH). 발기 부전 및/또는 레이노 현상/디지털 궤양에 대한 치료가 허용됩니다.
- 스크리닝 전 4주 이내에 SSc 이외의 상태에 대한 코르티코스테로이드 사용(피부과 상태에 대한 국소 스테로이드 및 흡입/비강/관절 내 스테로이드가 허용됨).
- 시클로포스파미드, 아자티오프린(Imuran®) 또는 기타 면역억제제 또는 세포독성 약물을 포함하여 스크리닝 4주 이내에 임의의 다른 비스테로이드성 면역억제제, 작은 생물학적 분자, 세포독성 또는 항섬유화 약물의 사용. 다음과 같은 미코페놀레이트 모페틸(CellCept®), 미코페놀산(Myfortic®), 메토트렉세이트 및 저용량 프레드니손은 예외입니다: CellCept ≤3g/일, Myfortic ≤2.14g/일, 메토트렉세이트 ≤15mg/주 및 프레드니손 사용 ≤10mg/일(또는 글루코코르티코이드의 동등한 용량)이 허용됩니다. 자세한 내용은 표 9.1을 참조하십시오. CellCept, Myfortic 또는 메토트렉세이트를 복용하는 피험자는 6개월 이상 복용해야 하며 용량은 1일차 방문 전 16주 이상 안정적이어야 합니다. 프레드니손은 1일 방문 전 ≥8주 동안 안정적인 용량에 있어야 합니다. CellCept, Myfortic 또는 methotrexate와 함께 배경 저용량 프레드니손 및 항말라리아제를 사용하는 것은 허용됩니다. Rituximab은 1일 방문 후 6개월 이내에 사용되지 않아야 합니다.
- 알려진 활성 박테리아, 바이러스, 곰팡이, 마이코박테리아 또는 결핵 또는 비정형 마이코박테리아 질병을 포함한 기타 감염(네일 베드의 진균 감염은 허용됨).
- 스크리닝 또는 시험 과정 동안 예상되는 사용 전에 90일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 SSc에 대한 미국 식품의약국 승인 제제 또는 임의의 상태에 대한 조사 제제의 사용.
- 지난 5년 동안의 악성 상태(성공적으로 치료된 피부의 기저/편평 세포 암종 또는 제자리 자궁경부암 제외).
- 가임기 여성 또는 시험 기간 내내 그리고 시험 약물의 마지막 투여 후 1개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의하지 않는 남성 피험자. 동일한 기간 동안 남성 피험자는 정자 기증을, 여성 피험자는 난자/난자 기증을 자제해야 합니다.
- 임산부 또는 수유부.
- 조사자의 의견 또는 피험자가 보고한 바와 같이 현재 약물 또는 알코올 남용 또는 지난 2년 이내의 이력.
- 이 시험에 이전에 등록했거나 이전 HZN-825 또는 SAR100842 임상 시험에 참여했습니다.
- 인간 면역 결핍 바이러스에 대한 양성 테스트의 알려진 이력.
- 활동성 간염(B형 간염: 양성 B형 간염 표면 항원 및 양성 항-B형 간염 코어 항체[anti-HBcAb] 및 음성 B형 간염 표면 항체[HBsAb] 또는 HBsAb 양성 검사와 함께 HBsAb 양성 및 B형 간염 바이러스 존재 스크리닝 시 DNA, C형 간염: 양성 항-C형 간염 바이러스[항-HCV] 및 양성 RNA HCV).
- 현재 알코올성 간질환, 원발성 담즙성 간경변증 또는 원발성 경화성 담관염.
- 이전 장기 이식(동종 및 자가 골수 이식 포함).
- 국제 표준화 비율 >2, 연장된 프로트롬빈 시간 >1.5 × 정상 상한(ULN) 또는 스크리닝 시 부분 트롬보플라스틴 시간 >1.5 × ULN.
- 알라닌 아미노전이효소 또는 아스파르테이트 아미노전이효소 >2 × ULN.
- 예상 사구체 여과율
- 총 빌리루빈 >2 × ULN. 총 빌리루빈이 ≤3.0mg/dL인 경우 길버트 증후군 진단이 문서화된 피험자가 등록할 수 있습니다.
- 조사자의 의견에 따라 임상시험 등록을 방해하는 기타 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HZN-825 300mg 1일 1회(QD)
HZN-825 150mg 2정을 아침에 1세트, 위약 2정을 저녁에 1세트.
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300 mg 경구 정제 QD
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실험적: HZN-825 300mg 1일 2회(BID)
아침에 HZN-825 150mg 2정, 저녁에 HZN-825 150mg 2정 1세트.
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300mg 경구 정제 BID
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위약 비교기: 위약
아침에 위약 2정 1세트, 저녁에 위약 2정 1세트.
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위약 BID
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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52주차 예측 강제 폐활량 백분율(FVC%)의 기준선 대비 변화
기간: 기준치 및 52주차
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FVC는 스폰서가 제공한 호기 장치를 사용하여 평가되었습니다. 3회 시도 중 가장 높은 FVC를 가진 것을 최고의 결과로 정의하였으며, 이는 미국 흉부 학회(ATS)와 유럽 호흡기 학회(ERS) 기준을 충족하는 3회의 호기 중 어느 것에서든 얻은 값으로, 최대 8회의 조작으로 측정되었습니다. FVC% 예측치는 관찰된 FVC 측정값을 예측값으로 나누고 100을 곱하여 계산하였습니다(% FVC 예측 = (관찰된 FVC/예측된 FVC) x 100). 예측값은 동일한 성별, 민족, 연령 및 신장을 가진 사람의 정상 FVC 용량의 평균입니다. |
기준치 및 52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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52주차의 수정 로드난 피부 점수(mRSS) 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 52주차
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mRSS는 피부 두께 증가를 평가하는 검증된 방법입니다.
17개의 서로 다른 신체 부위를 정상(0), 경증 두께 증가(1), 중등도 두께 증가(2), 중증 두께 증가(3)로 평가하며, 총점 범위는 0(최상)에서 51(최악)까지입니다.
점수가 높을수록 질병의 중증도가 더 큽니다.
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기준선 및 52주차
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제52주에 개정된 전신 경피증 복합 반응 지수(CRISS 25)를 기준으로 치료에 반응한 참가자 수
기간: 기준선부터 52주차까지
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개정된 CRISS(CRISS 25)에 따르면, 참가자는 최소 2가지 구성 요소에서 개선(FVC% 예측값의 ≥5% 증가 및/또는 mRSS, 건강 평가 설문지 - 장애 지수(HAQ-DI), 환자 전반적 평가(PTGA), 임상의 전반적 평가(CGA)의 ≥25% 감소)이 있고, 구성 요소 중 하나 이하에서 악화(FVC% 예측값의 ≥5% 감소 및/또는 mRSS, HAQ-DI, PTGA, CGA의 ≥25% 증가)가 없는 경우 반응자로 간주되었습니다.
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기준선부터 52주차까지
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52주차 HAQ-DI 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 52주
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HAQ-DI는 참가자의 기능적 능력 수준을 평가하며, 상지의 미세 동작, 하지의 이동 활동 및 상지와 하지를 모두 사용하는 활동에 대한 질문을 포함합니다.
8개의 기능 범주(옷 입기, 일어서기, 식사하기, 걷기, 위생 관리, 도달하기, 잡기 및 일상 활동)에 총 20개의 질문이 있습니다.
HAQ-DI는 HAQ의 각 질문에 대한 답변을 0에서 3까지 점수화하여 계산되며, 0은 아무런 어려움 없이 수행할 수 있는 능력을 나타내고, 3은 수행할 수 없음을 나타냅니다.
총 HAQ-DI 점수는 8개 범주의 점수를 합산하여 8로 나누어 구합니다.
총 HAQ-DI 점수 범위는 0에서 3입니다. 음의 변화는 기능적 능력의 악화를 의미합니다.
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기준선 및 52주
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52주차 CGA 기준치 대비 변화
기간: 기준선 및 52주
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CGA는 0부터 10까지의 11점 척도(0=매우 좋음, 10=매우 나쁨)로, 의사가 참가자의 지난 주 전반적인 건강 상태를 평가한 것입니다.
0은 전반적인 건강 상태가 매우 좋음을 의미하고 10은 전반적인 건강 상태가 매우 나쁨을 의미합니다.
음수 변화는 참가자의 전반적인 건강 상태가 개선되었음을 의미합니다.
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기준선 및 52주
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52주차 PTGA 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 52주
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PTGA는 0부터 10까지의 11점 척도(0=매우 양호, 10=매우 불량)로, 참가자가 지난 주 동안의 전반적인 건강 상태와 질병 관련 통증 수준, 경피증으로 인한 피부 침범이 일상 활동에 얼마나 방해가 되었는지, 그리고 지난 한 달 동안 피부 질환이 얼마나 빠르게 진행되었는지를 평가하는 도구입니다.
음의 변화는 참가자의 전반적인 건강 상태가 개선되었음을 의미합니다.
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기준선 및 52주
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경피증 피부 환자 보고 결과(SSPRO-18) 신체 효과 하위 척도의 52주차 기준값 대비 변화
기간: 기준선 및 52주
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SSPRO-18은 SSc 환자의 피부 관련 삶의 질을 특별히 평가하는 18개 항목으로 구성된 환자 보고 결과 측정 도구입니다.
SSPRO-18은 신체적 영향, 정서적 영향, 신체적 제한 및 사회적 영향의 4가지 주요 개념적 구성 요소로 이루어져 있습니다.
SSPRO-18 신체적 영향 하위 척도는 피험자가 경험한 특정 피부 관련 증상의 정도와 관련된 여러 질문을 0-100 척도로 변환한 복합 점수입니다.
회상 기간은 지난 4주입니다.
점수가 높을수록 피부 문제가 참가자의 삶의 질에 미치는 영향이 더 심각함을 나타냅니다.
음의 변화는 피부 관련 삶의 질이 개선되었음을 의미합니다.
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기준선 및 52주
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SSPRO-18 신체적 제한 하위 척도의 52주차 기준선 대비 변화
기간: 기준치 및 52주차
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SSPRO-18은 SSc 환자의 피부 관련 삶의 질을 특별히 평가하는 18개 항목의 환자 보고 결과 측정 도구입니다.
SSPRO-18은 신체적 영향, 정서적 영향, 신체적 제한 및 사회적 영향이라는 4가지 주요 개념적 구성 요소로 구성됩니다.
SSPRO-18 신체적 제한 하위 척도는 피부 상태와 피부 긴장도가 피험자를 신체적으로 제한하는 정도와 관련된 여러 질문을 0~100 척도로 변환한 합성 점수입니다.
회상 기간은 지난 4주입니다.
점수가 높을수록 피부 문제가 참가자의 삶의 질에 미치는 영향이 더 심각함을 나타냅니다.
음의 변화는 피부 관련 삶의 질이 개선되었음을 의미합니다.
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기준치 및 52주차
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제52주차 기준선 대비 mRSS 감소가 ≥ 5점 및 25% 이상인 참가자 수
기간: 기초 평가 및 52주차
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mRSS는 피부 두께 증가를 평가하는 검증된 방법입니다.
17개의 다른 신체 부위가 정상(0), 경도 두께 증가(1), 중등도 두께 증가(2), 중증 두께 증가(3)로 평가되며, 총 점수 범위는 0(최상)에서 51(최악)까지입니다.
점수가 높을수록 질병의 중증도가 더 높음을 의미합니다.
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기초 평가 및 52주차
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52주차에 반응을 보인 참가자 수
기간: 52주차
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미국 류마티스학회(ACR)-CRISS는 0.0(개선 없음)에서 1.0(현저한 개선)까지의 범위를 가지는 참가자의 개선 확률을 부여하는 2단계 과정입니다. 참가자의 ACR-CRISS 점수가 최소 0.6 이상일 경우 반응자로 간주되었습니다. |
52주차
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치료 중 발생한 이상반응(TEAEs) 및 특별 관심 이상반응(AESIs)을 경험한 참가자 수
기간: 첫 투여일부터 마지막 투여일 + 28일까지, 중앙값(최소, 최대) 기간은 12.8(1.0, 13.9)개월이었습니다
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TEAE는 의약품을 투여받은 환자 또는 임상 연구 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상반응으로, 반드시 이 치료와 인과관계가 있는 것은 아닙니다. 생체징후 변화, 12-유도 심전도(ECG) 및 임상 안전성 검사실 평가는 TEAE로 간주되었습니다. AESI는 후원사의 제품 또는 프로그램과 관련된 과학적, 의학적 우려사항으로, 연구자가 후원사에게 지속적인 모니터링과 신속한 보고가 적절할 수 있는 중대 또는 비중대 이상사건입니다. 기립성 저혈압은 AESI로 간주되었습니다. |
첫 투여일부터 마지막 투여일 + 28일까지, 중앙값(최소, 최대) 기간은 12.8(1.0, 13.9)개월이었습니다
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동반 투여 약물을 투여받은 참가자 수
기간: 첫 번째 투여량부터 마지막 투여량 + 28일까지, 중앙값(최소, 최대) 기간은 12.8(1.0, 13.9)개월이었습니다
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동반 약물은 지속 중인 약물, 시험 약물 첫 투여일 또는 그 이후에 시작일이 있는 약물, 또는 첫 투여일 또는 그 이후에 중단일이 있는 약물로 정의되었습니다.
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첫 번째 투여량부터 마지막 투여량 + 28일까지, 중앙값(최소, 최대) 기간은 12.8(1.0, 13.9)개월이었습니다
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피팍살파란트의 투여 전 및 투여 후 혈장 농도
기간: 1일차(투약 후), 4주차(투약 전), 10주차(방문 시 언제든지), 16주차 및 28주차(투약 전 및 투약 후), 40주차 및 52주차(투약 전)
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치료군과 시점별로 피팍살파란트의 혈장 농도가 기술적으로 요약되었습니다.
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1일차(투약 후), 4주차(투약 전), 10주차(방문 시 언제든지), 16주차 및 28주차(투약 전 및 투약 후), 40주차 및 52주차(투약 전)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Amgen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 5일
기본 완료 (실제)
2025년 2월 24일
연구 완료 (실제)
2025년 2월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 1일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HZNP-HZN-825-301
- 2020-005764-62 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대한 개별 환자 데이터를 식별하지 않습니다.
IPD 공유 기간
본 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증이 미국과 유럽 모두에서 판매 승인을 받은 후 18개월 이후부터 고려될 것입니다. 또는 2) 제품 및/또는 적응증에 대한 임상 개발이 중단됩니다. 해당 데이터는 규제 당국에 제출되지 않습니다.
이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격의 종료 날짜는 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 연구 목표, Amgen 제품 및 범위 내 Amgen 연구/연구, 관심 종점/결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구자 자격이 포함된 요청을 제출할 수 있습니다.
일반적으로 Amgen은 제품 라벨에 이미 언급된 안전성 및 유효성 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다.
요청은 내부 고문으로 구성된 위원회에서 검토됩니다.
승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널이 중재하고 최종 결정을 내립니다.
승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다.
여기에는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다.
자세한 내용은 아래 URL에서 확인하실 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .