진행성 색소성 망막염 환자에서 유리체강내 vMCO-I의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 용량 증량 연구
2021년 6월 2일 업데이트: Nanoscope Therapeutics Inc.
진행성 색소성 망막염 환자에서 유리체강내 vMCO-I의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 I/IIa상 오픈 라벨 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 vMCO-I(virally-carved Multi-Characteristic Opsin I)의 단일 유리체 강내 주사의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 오픈 라벨 용량 증량 연구는 활성 vMCO-010을 사용하여 최대 11명의 색소성 망막염 피험자(용량당 저용량 3명, 고용량 8명)에서 2가지 용량 수준을 평가했습니다.
임상 검사 및 확장된 안저 검사를 기반으로 진행성 색소성 망막염(RP)으로 진단된 피험자를 본 연구 참여 대상으로 고려했습니다.
이 연구의 1차 종점은 16주차 vMCO-I의 안전성과 내약성입니다.
모든 피험자는 vMCO-I 치료 후 52주 동안 평가되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Odisha
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Cuttack, Odisha, 인도, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 나이 > 18세
- 안저사진을 이용한 진행성 RP의 진단
- 진행성 망막 이영양증의 임상 진단
- 로드-콘 광수용체 변성에 대한 사전 문서화된(있는 경우) 망막 전기생리학적 증거
- 더 나쁜(연구) 눈의 Snellen의 시력 등가 LP/NLP
- 손가락 세기보다 낫지 않은 공부 안하는 눈의 시력
- OCT 검사에서 망막 양극성 세포와 망막 신경 섬유층의 존재
제외 기준:
- 지난 6개월 동안 임상 연구(안구 또는 비안구)에 조사 약물, 제제 또는 요법 또는 모든 유전자 또는 줄기 세포 요법에 참여한 적이 있습니다.
- 다른 중재 임상 안구 연구에 동시 참여.
- 녹내장, 상당한 시야 손실을 유발하는 시신경에 영향을 미치는 질병, 활동성 포도막염, 각막 또는 수정체 혼탁과 같은 기존 눈 상태).
- 치료가 중추 신경계 기능에 영향을 줄 수 있는 악성 종양과 같은 복잡한 전신 질환의 존재.
- B형 간염, C형 간염 및 HIV에 대해 양성인 피험자는 제외됩니다.
- 0일 전 3개월 이내에 연구 안구에 안과 수술을 받은 피험자.
- 연구 눈에서 동공 확장을 금하는 좁은 홍채각막 각도의 존재.
- 수술 전후 기간에 사용하기 위해 계획된 연구 제제 또는 약물의 모든 구성 요소에 대한 알려진 민감도.
- 면역학적 연구에서 1:1000 이상의 AAV2에 대한 중화 항체의 존재를 나타내는 경우 피험자는 제외됩니다.
- 동공 확장을 금하는 좁은 홍채각막각의 존재.
- 연구 기간 동안 시력 및 OCT를 포함한 기타 안구 평가를 방해하는 안구 매체 장애의 존재.
- 검안경검사 및/또는 OCT 검사에 의해 명백하고 중앙 시력에 상당한 영향을 미치는 것으로 조사자가 평가한 유리체-황반 유착 또는 견인, 망막앞막, 황반 주름 및 황반 구멍의 존재.
- 중앙 시력에 상당한 영향을 미치는 것으로 조사자가 평가한 망막 박리의 현재 증거.
- 활성 안구 염증 또는 특발성 또는 자가면역 관련 포도막염의 재발성 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: vMCO-I 고용량
참가자는 vMCO-I의 3.5E11vg/눈을 받았습니다.
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VMCO-I는 다중 특성 옵신(MCO) 유전자 발현 카세트를 탑재한 아데노 관련 바이러스 혈청형 2 기반 벡터입니다.
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실험적: vMCO-I 저용량
참가자는 vMCO-I의 1.75E11vg/눈을 받았습니다.
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VMCO-I는 다중 특성 옵신(MCO) 유전자 발현 카세트를 탑재한 아데노 관련 바이러스 혈청형 2 기반 벡터입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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진행성 색소성 망막염을 앓는 피험자에서 단일 IVT를 통해 투여되는 vMCO-1의 증량 투여량의 안전성 및 내약성
기간: 16주
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부작용 발생률에 의해 평가된 바와 같이, 국소 및 전신 안전성 문제에 기초한 평가에 의한 16주차 vMCO-1 치료의 안전성 및 내약성.
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16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시력에 의해 평가된 vMCO-1의 치료 효과 평가
기간: 52주
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기준선에서 52주차까지 Freiburg Visual Acuity(FrACT)로 측정된 매개변수의 변화에 따른 치료 효과 평가를 통해 자동, 자기 속도 조절, 모니터링 측정 제공
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52주
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시각 유도 이동성 검정에 의해 평가된 vMCO-1의 치료 효과 평가
기간: 52주
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조명이 있는 패널을 찾는 시간을 사용하여 기능적 시력 측정을 제공하기 위해 다양한 광 강도에서 수행되는 광유도 이동성 분석으로 측정된 매개변수의 기준선에서 52주까지의 변화에 따른 치료 효과 평가
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52주
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시각 유도 이동성 검정에 의해 평가된 vMCO-1의 치료 효과 평가
기간: 52주
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올바른 선택에 기반한 점수를 사용하여 기능적 시력 측정을 제공하기 위해 다양한 광 강도에서 수행된 광유도 이동성 분석으로 측정된 매개변수의 기준선에서 52주까지의 변화에 따른 치료 효과 평가
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52주
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정적 형상 인식 분석에 의해 평가된 vMCO-1의 치료 효과 평가
기간: 52주
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크기 결정 임계값을 사용하여 시각 기능 측정을 제공하기 위해 다양한 광 강도에서 수행된 정적 형상 인식 분석으로 측정된 매개변수의 기준선에서 52주까지의 변화에 따른 치료 효과 평가
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52주
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정적 형상 인식 분석에 의해 평가된 vMCO-1의 치료 효과 평가
기간: 52주
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% 모양 인식 정확도를 사용하여 시각 기능 측정을 제공하기 위해 다양한 광 강도에서 수행된 정적 모양 인식 분석으로 측정된 매개변수의 기준선에서 52주까지의 변화에 따른 치료 효과 평가
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52주
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옵티컬 플로우 어세이로 평가한 vMCO-1의 치료 효과 평가
기간: 52주
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흐름의 방향을 결정할 때 %정확도를 사용하여 시각적 기능 측정을 제공하기 위해 다른 속도에서 수행되는 광학 흐름 분석으로 측정된 매개변수의 기준선에서 52주까지의 변화에 따른 치료 효과 평가
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52주
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옵티컬 플로우 어세이로 평가한 vMCO-1의 치료 효과 평가
기간: 52주
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올바른 광학 흐름을 결정하기 위해 상한 속도 제한을 사용하여 시각적 기능 측정을 제공하기 위해 다른 속도에서 수행되는 광학 흐름 분석으로 측정된 매개변수의 기준선에서 52주까지의 변화에 따른 치료 효과 평가
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52주
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삶의 질 설문지에 의해 평가된 vMCO-1의 치료 효과 평가
기간: 52주
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Visual Function Questionnaire-25(VFQ-25)를 사용하여 기준선에서 52주까지 삶의 질 변화에 대한 치료 효과 평가 5, 0-6 또는 0-10.
값은 백분율로 계산됩니다.
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52주
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Humphrey Visual Field에 의해 평가된 vMCO-1의 치료 효과 평가
기간: 52주
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Humphrey Visual Field(30-2)를 사용하여 기준선에서 52주까지의 변화에 따른 치료 효과 평가.
시야 지수(VFI)는 %로 계산되고 평균 편차(MD) 값은 dB로 계산됩니다.
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 23일
기본 완료 (실제)
2020년 2월 25일
연구 완료 (실제)
2020년 10월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 2일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 6월 2일
마지막으로 확인됨
2021년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- NSCT/CT/18/01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
임상 시험의 결과는 연구가 완료되고 결과가 분석되면 이용 가능하게 될 것입니다.
결과는 이 사이트에 게시되며 회의 프레젠테이션 및 간행물에 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
연구 종료 후 6개월
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 액세스는 데이터 전송 계약의 적용을 받습니다.
이 임상 연구의 일부로 생성된 IPD는 환자 기밀의 대상이 될 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .