Annoskorotustutkimus lasiaisensisäisen vMCO-I:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on edennyt retiniitti pigmentosa
keskiviikko 2. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Nanoscope Therapeutics Inc.
Vaiheen I/IIa avoin etiketti, annos-eskalaatiotutkimus, jolla arvioitiin lasiaisensisäisen vMCO-I:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on pitkälle edennyt pigmenttikalvotulehdus
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida viruksen kantaman Multi-Characteristic Opsin I:n (vMCO-I) yhden lasiaisensisäisen injektion turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä avoimessa annoksen eskalaatiotutkimuksessa arvioitiin 2 annostasoa jopa 11 retinitis pigmentosa -potilaalla (3 pienellä annoksella ja 8 suurella annoksella annosta kohti) aktiivisella vMCO-010:lla.
Tutkimukseen osallistumista harkittiin potilaiden, joilla oli kliinisen tutkimuksen ja laajentuneen silmänpohjan tutkimuksen perusteella vahvistettu edenneen retinitis-pigmentosan (RP) diagnoosi.
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on vMCO-I:n turvallisuus ja siedettävyys 16 viikon kohdalla.
Kaikkia koehenkilöitä arvioitiin 52 viikon ajan vMCO-I-hoidon jälkeen
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Odisha
-
Cuttack, Odisha, Intia, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä > 18 vuotta
- Edistyneen RP:n diagnoosi silmänpohjavalokuvien avulla
- Pitkälle edenneen verkkokalvon dystrofian kliininen diagnoosi
- Aiempi dokumentoitu (jos sellainen on) verkkokalvon elektrofysiologinen näyttö sauvakartion fotoreseptorin rappeutumisesta
- Snellenin näöntarkkuus vastaa LP/NLP:tä huonommassa (tutkimus)silmässä
- Näöntarkkuus ei-tutkimussilmässä, ei parempaa kuin sormilaskenta
- Verkkokalvon kaksisuuntaisten solujen ja verkkokalvon hermosäikekerroksen esiintyminen OCT-testissä
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen (okulaariseen tai ei-okulaariseen) tutkittavalla lääkkeellä, aineella tai terapialla tai millä tahansa geeni- tai kantasoluterapialla viimeisen kuuden kuukauden aikana.
- Samanaikainen osallistuminen toiseen interventio-kliiniseen silmätutkimukseen.
- Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, kuten glaukooma, näköhermoon vaikuttavat sairaudet, jotka aiheuttavat merkittävää näkökentän menetystä, aktiivinen uveiitti, sarveiskalvon tai linssin samentuma).
- Kaikki monimutkaiset systeemiset sairaudet, kuten pahanlaatuiset kasvaimet, joiden hoito voi vaikuttaa keskushermoston toimintaan.
- Potilaat, jotka ovat hepatiitti B-, C- ja HIV-positiivisia, suljetaan pois.
- Koehenkilöt, joille on tehty silmäleikkaus tutkimussilmään kolmen kuukauden aikana ennen päivää 0.
- Kapeita iridocorneaalisia kulmia, jotka estävät pupillien laajentumisen tutkittavassa silmässä.
- Tunnettu herkkyys jollekin tutkimusaineen komponentille tai lääkkeille, jotka on suunniteltu käytettäväksi perioperatiivisena aikana.
- Koehenkilöt suljetaan pois, jos immunologiset tutkimukset osoittavat neutraloivien AAV2-vasta-aineiden läsnäolon yli 1:1000.
- Kapeat iridocorneaaliset kulmat, jotka estävät pupillien laajentumisen.
- Silmän väliainehäiriöiden esiintyminen, jotka häiritsevät näöntarkkuutta ja muita silmän arviointeja, mukaan lukien OCT, tutkimusjakson aikana.
- Lasikalvon ja silmänpohjan adheesion tai vetovoiman, epiretinaalikalvon, silmänpohjan rypytyksen ja silmänpohjan reiän esiintyminen, jotka ilmenevät oftalmoskopiassa ja/tai OCT-tutkimuksissa ja joiden tutkija arvioi vaikuttavan merkittävästi keskusnäön.
- Nykyiset todisteet verkkokalvon irtoamisesta, joiden tutkija arvioi, vaikuttavan merkittävästi keskusnäön.
- Aktiivinen silmätulehdus tai toistuva idiopaattinen tai autoimmuuniperäinen uveiitti.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: vMCO-I Suuri annos
Osallistujat saivat 3,5E11vg/silmä vMCO-I:tä
|
VMCO-I on adeno-assosioitunut viruksen serotyyppi 2 -pohjainen vektori, joka sisältää multi-characteristic opsin (MCO) -geenin ilmentymiskasetin
|
|
Kokeellinen: vMCO-I pieni annos
Osallistujat saivat 1,75E11vg/silmä vMCO-I:tä
|
VMCO-I on adeno-assosioitunut viruksen serotyyppi 2 -pohjainen vektori, joka sisältää multi-characteristic opsin (MCO) -geenin ilmentymiskasetin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhden IVT:n kautta annettujen vMCO-l:n kasvavien annosten turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on pitkälle edennyt retinitis Pigmentosa
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
VMCO-l-hoidon turvallisuus ja siedettävyys viikolla 16 paikallisiin ja systeemisiin turvallisuuskysymyksiin perustuvien arvioiden perusteella, jotka on arvioitu haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella.
|
16 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi vMCO-l:n hoitovaikutus näöntarkkuudella arvioituna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon vaikutuksen arviointi Freiburgin näöntarkkuudella (FrACT) mitattujen parametrien muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 52, jotta saadaan aikaan automatisoitu, itse tahdistettu, valvottu mittaus.
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi vMCO-l:n hoitovaikutus visuaalisesti ohjatuilla liikkuvuusmäärityksillä arvioituna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon vaikutuksen arviointi muuttumalla lähtötilanteesta viikkoon 52 parametreissä, jotka mitattiin valoohjatuilla liikkuvuusmäärityksillä, jotka suoritettiin eri valovoimakkuuksilla, jotta saadaan toimivia näkömittauksia käyttämällä valaistun paneelin löytämiseen kuluvaa aikaa
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi vMCO-l:n hoitovaikutus visuaalisesti ohjatuilla liikkuvuusmäärityksillä arvioituna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon vaikutuksen arviointi valoohjatuilla liikkuvuusmäärityksillä mitattujen parametrien muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 52, suoritettuina eri valovoimakkuuksilla, jotta saadaan toiminnallisia näkömittauksia käyttämällä oikeaan valintaan perustuvaa pistemäärää
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi vMCO-l:n hoitovaikutus Static Shape -tunnistusmäärityksellä arvioituna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon vaikutuksen arviointi staattisen muodon tunnistusmäärityksellä mitattujen parametrien muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 52, suoritettuna eri valon intensiteetillä visuaalisten toimintojen mittaamiseksi käyttämällä koon määrityskynnystä
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi vMCO-l:n hoitovaikutus Static Shape -tunnistusmäärityksellä arvioituna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon vaikutuksen arviointi staattisen muodon tunnistusmäärityksellä mitattujen parametrien muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 52, suoritettuna eri valon intensiteetillä visuaalisten toimintojen mittaamiseksi käyttämällä prosentuaalista muodontunnistustarkkuutta
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi vMCO-l:n käsittelyvaikutus Optical Flow -määrityksellä arvioituna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon vaikutuksen arviointi optisella virtausmäärityksellä mitattujen parametrien muutoksella lähtötilanteesta viikkoon 52, suoritettu eri nopeuksilla visuaalisten toimintojen mittausten saamiseksi käyttämällä virtaussuunnan %-tarkkuutta
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi vMCO-l:n käsittelyvaikutus Optical Flow -määrityksellä arvioituna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon vaikutuksen arviointi optisella virtausmäärityksellä mitattujen parametrien muutoksella viikkoon 52 eri nopeuksilla visuaalisten toimintojen mittaamiseksi käyttämällä ylänopeusrajaa oikean optisen virtauksen määrittämiseksi
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi vMCO-l:n hoitovaikutus elämänlaatukyselyllä arvioituna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Arvio hoidon vaikutuksesta elämänlaatuun muuttuu lähtötilanteesta viikkoon 52 Visual Function Questionnaire-25:llä (VFQ-25). VFQ25 on 25 kohdan kyselylomake, jossa on 47 kysymystä, jokaisessa kysymyksessä on useita vastauksia, jotka on pisteytetty asteikolla 0- 5, 0-6 tai 0-10.
Arvot lasketaan prosentteina.
|
52 viikkoa
|
|
Arvioi vMCO-l:n hoitovaikutus Humphrey Visual Fieldin arvioimana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Hoidon vaikutuksen arviointi muutoksella lähtötasosta viikkoon 52 Humphrey Visual Fieldillä (30-2).
Näkökenttäindeksi (VFI) lasketaan prosentteina ja keskipoikkeama (MD) lasketaan desibeleinä.
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. lokakuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 25. helmikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 31. lokakuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 2. kesäkuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. kesäkuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NSCT/CT/18/01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Kliinisen tutkimuksen tulokset ovat saatavilla, kun tutkimus on suoritettu ja tulokset analysoitu.
Tulokset julkaistaan tällä sivustolla, ja ne ovat saatavilla konferenssiesitelmiin ja julkaisuihin.
IPD-jaon aikakehys
6 kuukautta tutkimuksen päättymisen jälkeen
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakokäyttöön sovelletaan tiedonsiirtosopimusta.
Osana tätä kliinistä tutkimusta luotu IPD voi olla potilaan luottamuksellisuuden alaista.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .