Estudo de escalonamento de dose para avaliar a segurança e a tolerabilidade do vMCO-I intravítreo em pacientes com retinite pigmentar avançada
2 de junho de 2021 atualizado por: Nanoscope Therapeutics Inc.
Um estudo aberto de escalonamento de dose de Fase I/IIa para avaliar a segurança e a tolerabilidade do vMCO-I intravítreo em pacientes com retinite pigmentar avançada
O objetivo do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma única injeção intravítrea de opsina multicaracterística I (vMCO-I) carreada por vírus
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo aberto de escalonamento de dose avaliou 2 níveis de dose em até 11 indivíduos com retinite pigmentosa (3 em dose baixa e 8 em dose alta por dose) com vMCO-010 ativo.
Indivíduos com diagnóstico confirmado de Retinite Pigmentosa (RP) avançada com base no exame clínico e exame de fundo de olho dilatado foram considerados para participação neste estudo.
O endpoint primário para este estudo é a segurança e tolerabilidade do vMCO-I em 16 semanas.
Todos os indivíduos foram avaliados por 52 semanas após o tratamento com vMCO-I
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Odisha
-
Cuttack, Odisha, Índia, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade > 18 anos
- Diagnóstico de PR avançado usando fotografias de fundo
- Diagnóstico clínico de distrofia retiniana avançada
- Evidência eletrofisiológica retiniana previamente documentada (se houver) de degeneração de fotorreceptores cone-bastonete
- Equivalente de acuidade visual de Snellen LP/NLP no pior olho (estudo)
- Acuidade visual no olho não-estudo de contagem de dedos nada melhor que
- Presença de células bipolares da retina e camada de fibras nervosas da retina no teste de OCT
Critério de exclusão:
- Participação prévia em um estudo clínico (ocular ou não ocular) com um medicamento, agente ou terapia experimental ou qualquer terapia genética ou com células-tronco nos últimos seis meses.
- Participação concomitante em outro estudo ocular clínico intervencionista.
- Condições oculares pré-existentes, como glaucoma, doenças que afetam o nervo óptico causando perda significativa do campo visual, uveíte ativa, opacidades corneanas ou lenticulares).
- Presença de qualquer complicação sistêmica, como malignidades, cujo tratamento pode afetar a função do sistema nervoso central.
- Os indivíduos positivos para hepatite B, C e HIV serão excluídos.
- Indivíduos que foram submetidos a cirurgia ocular no olho do estudo três meses antes do Dia 0.
- Presença de ângulos iridocorneais estreitos contraindicando dilatação pupilar no olho do estudo.
- Sensibilidade conhecida a qualquer componente do agente do estudo ou medicamentos planejados para uso no período perioperatório.
- Os indivíduos serão excluídos se os estudos imunológicos mostrarem a presença de anticorpos neutralizantes para AAV2 acima de 1:1000.
- Presença de ângulos iridocorneais estreitos contraindicando a dilatação pupilar.
- Presença de distúrbios da média ocular que interferem na acuidade visual e outras avaliações oculares, incluindo OCT, durante o período do estudo.
- Presença de aderência ou tração vítreo-macular, membrana epirretiniana, enrugamento macular e buraco macular, evidentes por oftalmoscopia e/ou por exames de OCT e avaliados pelo investigador como afetando significativamente a visão central.
- Evidência atual de descolamento de retina avaliada pelo investigador como afetando significativamente a visão central.
- Inflamação ocular ativa ou história recorrente de uveíte associada idiopática ou autoimune.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: vMCO-I Dose alta
Os participantes receberam 3,5E11vg/olho de vMCO-I
|
O vMCO-I é um vetor baseado em sorotipo 2 de vírus adeno-associado carregado com cassete de expressão gênica de opsina (MCO) multicaracterística
|
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Experimental: Dose baixa de vMCO-I
Os participantes receberam 1,75E11vg/olho de vMCO-I
|
O vMCO-I é um vetor baseado em sorotipo 2 de vírus adeno-associado carregado com cassete de expressão gênica de opsina (MCO) multicaracterística
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A segurança e a tolerabilidade de doses crescentes de vMCO-1 administradas por meio de uma única IVT em indivíduos com Retinite Pigmentosa avançada
Prazo: 16 semanas
|
Segurança e tolerabilidade do tratamento com vMCO-1 na Semana 16, por avaliações baseadas em questões de segurança local e sistêmica, conforme avaliado pela incidência de Eventos Adversos.
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16 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie o efeito do tratamento de vMCO-l conforme avaliado pela acuidade visual
Prazo: 52 semanas
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Avaliação do efeito do tratamento com a alteração desde a linha de base até a Semana 52 dos parâmetros medidos com o Freiburg Visual Acuity (FrACT) para fornecer medição monitorada, automatizada e com ritmo próprio
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52 semanas
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Avalie o efeito do tratamento de vMCO-1 conforme avaliado por ensaios de mobilidade guiada visualmente
Prazo: 52 semanas
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Avaliação do efeito do tratamento com a alteração da linha de base até a Semana 52 dos parâmetros medidos com ensaios de mobilidade guiada por luz, realizados em diferentes intensidades de luz, para fornecer medidas de visão funcional usando o tempo para encontrar o painel iluminado
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52 semanas
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Avalie o efeito do tratamento de vMCO-1 conforme avaliado por ensaios de mobilidade guiada visualmente
Prazo: 52 semanas
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Avaliação do efeito do tratamento com a alteração desde a linha de base até a Semana 52 dos parâmetros medidos com ensaios de mobilidade guiada por luz, realizados em diferentes intensidades de luz, para fornecer medidas de visão funcional usando a pontuação com base na escolha correta
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52 semanas
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|
Avalie o efeito do tratamento de vMCO-1 conforme avaliado pelo ensaio de reconhecimento de forma estática
Prazo: 52 semanas
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Avaliação do efeito do tratamento com a alteração da linha de base até a Semana 52 dos parâmetros medidos com o ensaio de reconhecimento de forma estática, realizado em diferentes intensidades de luz, para fornecer medidas de função visual usando o limite de determinação de tamanho
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52 semanas
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Avalie o efeito do tratamento de vMCO-1 conforme avaliado pelo ensaio de reconhecimento de forma estática
Prazo: 52 semanas
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Avaliação do efeito do tratamento com a alteração da linha de base até a Semana 52 dos parâmetros medidos com o ensaio de reconhecimento de forma estática, realizado em diferentes intensidades de luz, para fornecer medidas de função visual usando % de precisão de reconhecimento de forma
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52 semanas
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Avalie o efeito do tratamento de vMCO-1 conforme avaliado pelo ensaio de Fluxo Óptico
Prazo: 52 semanas
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Avaliação do efeito do tratamento com a alteração desde a linha de base até a Semana 52 dos parâmetros medidos com o ensaio de Fluxo Óptico, realizado em diferentes velocidades, para fornecer medidas da função visual usando a % de precisão na determinação da direção do fluxo
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52 semanas
|
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Avalie o efeito do tratamento de vMCO-1 conforme avaliado pelo ensaio de Fluxo Óptico
Prazo: 52 semanas
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Avaliação do efeito do tratamento com a alteração da linha de base até a Semana 52 dos parâmetros medidos com o ensaio de fluxo óptico, realizado em diferentes velocidades, para fornecer medidas de função visual usando o limite de velocidade superior para determinar o fluxo óptico correto
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52 semanas
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Avaliar o efeito do tratamento de vMCO-1 conforme avaliado pelo Questionário de Qualidade de Vida
Prazo: 52 semanas
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Avaliação do efeito do tratamento nas alterações da qualidade de vida desde o início até a semana 52 com o Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25). O VFQ25 é um questionário de 25 itens com 47 perguntas, cada pergunta tem várias respostas pontuadas em uma escala de 0 a 5, 0-6 ou 0-10.
Os valores são calculados em porcentagens.
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52 semanas
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Avalie o efeito do tratamento de vMCO-l conforme avaliado pelo Humphrey Visual Field
Prazo: 52 semanas
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Avaliação do efeito do tratamento com a mudança da linha de base para a Semana 52 com Humphrey Visual Field (30-2).
O Índice de Campo Visual (VFI) é calculado em % e os valores de Desvio Médio (MD) são calculados em dB.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de outubro de 2019
Conclusão Primária (Real)
25 de fevereiro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
31 de outubro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
9 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de junho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de junho de 2021
Última verificação
1 de junho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NSCT/CT/18/01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Os resultados do ensaio clínico serão disponibilizados quando o estudo for concluído e os resultados forem analisados.
Os resultados serão publicados neste site e estarão disponíveis para apresentações em conferências e publicações.
Prazo de Compartilhamento de IPD
6 meses após a conclusão do estudo
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
O acesso de compartilhamento IPD estará sujeito ao contrato de transferência de dados.
IPD gerado como parte deste estudo clínico pode estar sujeito à confidencialidade do paciente.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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