進行性網膜色素変性症患者における硝子体内 vMCO-I の安全性と忍容性を評価するための用量漸増研究

包含基準:

1. 年齢 > 18 歳
2. 眼底写真による高度RPの診断
3. 進行性網膜ジストロフィーの臨床診断
4. -ロッドコーン光受容体変性の以前に文書化された（もしあれば）網膜電気生理学的証拠
5. スネレン視力と同等の LP/NLP の悪い (研究) 眼
6. 指を数えるよりも良くない非研究眼の視力
7. OCT検査における網膜双極細胞および網膜神経線維層の存在

除外基準:

1. -過去6か月間の治験薬、薬剤または治療法、または遺伝子または幹細胞療法による臨床研究（眼科または非眼科）への以前の参加。
2. -別の介入臨床眼研究への同時参加。
3. 緑内障、重大な視野損失を引き起こす視神経に影響を与える疾患、活動性ブドウ膜炎、角膜または水晶体混濁などの既存の眼の状態)。
4. 治療が中枢神経系の機能に影響を与える可能性のある悪性腫瘍などの複雑な全身性疾患の存在。
5. B型肝炎、C型肝炎、およびHIVに陽性である被験者は除外されます。
6. -Day 0の前3か月以内に研究眼で眼科手術を受けた被験者。
7. -研究眼の瞳孔散大を禁忌とする狭い隅角の存在。
8. -周術期に使用が計画されている治験薬または薬物の成分に対する既知の感受性。
9. 免疫学的研究が1：1000を超えるAAV2に対する中和抗体の存在を示す場合、被験者は除外されます。
10. 瞳孔散大を禁忌とする狭い隅角の存在。
11. -研究期間中の視力およびOCTを含む他の眼の評価を妨げる眼の媒体の障害の存在。
12. -硝子体 - 黄斑癒着または牽引、網膜上膜、黄斑パッカーおよび黄斑円孔の存在、検眼鏡検査および/またはOCT検査によって明らかであり、研究者によって評価され、中心視力に著しく影響を与える。
13. -研究者によって評価された網膜剥離の現在の証拠は、中心視力に著しく影響します。
14. -活動的な眼の炎症または特発性または自己免疫関連のぶどう膜炎の再発歴。