Dosis-eskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af Intravitreal vMCO-I hos patienter med avanceret retinitis Pigmentosa
2. juni 2021 opdateret af: Nanoscope Therapeutics Inc.
Et fase I/IIa åbent etiket, dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af intravitreal vMCO-I hos patienter med avanceret retinitis Pigmentosa
Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt intravitreal injektion af viralt båret multikarakteristisk opsin I (vMCO-I)
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette åbne dosis-eskaleringsstudie evaluerede 2 dosisniveauer i op til 11 forsøgspersoner med retinitis pigmentosa (3 i lav dosis og 8 i høj dosis pr. dosis) med aktiv vMCO-010.
Forsøgspersoner med bekræftet diagnose Advanced Retinitis Pigmentosa (RP) baseret på klinisk undersøgelse og dilateret fundusundersøgelse blev overvejet for deltagelse i denne undersøgelse.
Det primære endepunkt for denne undersøgelse er sikkerhed og tolerabilitet af vMCO-I efter 16 uger.
Alle forsøgspersoner blev vurderet i 52 uger efter behandling med vMCO-I
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
11
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Odisha
-
Cuttack, Odisha, Indien, 753014
- JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder > 18 år
- Diagnose af fremskreden RP ved hjælp af Fundus Photographs
- Klinisk diagnose af fremskreden retinal dystrofi
- Tidligere dokumenteret (hvis nogen) retinal elektrofysiologisk tegn på stav-kegle fotoreceptor degeneration
- Snellens synsstyrke ækvivalent LP/NLP i dårligere (studie)øje
- Synsskarphed i det ikke-studerende øje af ikke-bedre-end-fingertælling
- Tilstedeværelse af retinale bipolære celler og retinal nervefiberlag på OCT-test
Ekskluderingskriterier:
- Forudgående deltagelse i et klinisk studie (okulært eller ikke-okulært) med et forsøgslægemiddel, middel eller terapi eller enhver gen- eller stamcelleterapi inden for de seneste seks måneder.
- Samtidig deltagelse i en anden interventionel klinisk okulær undersøgelse.
- Eksisterende øjensygdomme såsom glaukom, sygdomme, der påvirker synsnerven, der forårsager betydeligt synsfelttab, aktiv uveitis, hornhinde- eller linseuklarheder).
- Tilstedeværelse af komplicerende systemiske sygdomme såsom maligniteter, hvis behandling kan påvirke centralnervesystemets funktion.
- Forsøgspersoner, der er positive for hepatitis B, C og HIV, vil blive udelukket.
- Forsøgspersoner, der har gennemgået okulær kirurgi i undersøgelsesøjet inden for tre måneder før dag 0.
- Tilstedeværelse af smalle iridocorneale vinkler kontraindikerer pupiludvidelse i undersøgelsesøjet.
- Kendt følsomhed over for enhver komponent af undersøgelsesmidlet eller medicin, der er planlagt til brug i den perioperative periode.
- Forsøgspersoner vil blive udelukket, hvis immunologiske undersøgelser viser tilstedeværelse af neutraliserende antistoffer mod AAV2 over 1:1000.
- Tilstedeværelse af smalle iridocorneale vinkler kontraindikerer pupiludvidelse.
- Tilstedeværelse af forstyrrelser i de okulære medier, som interfererer med synsstyrken og andre okulære vurderinger, herunder OCT, i løbet af undersøgelsesperioden.
- Tilstedeværelse af vitreo-makulær adhæsion eller trækkraft, epiretinal membran, makulær rynke og makulært hul, tydeligt ved oftalmoskopi og/eller ved OCT-undersøgelser og vurderet af investigator til at påvirke centralt syn væsentligt.
- Aktuelt bevis på nethindeløsning vurderet af investigator til at påvirke centralt syn væsentligt.
- Aktiv okulær betændelse eller tilbagevendende anamnese med idiopatisk eller autoimmun associeret uveitis.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: vMCO-I Høj dosis
Deltagerne modtog 3,5E11vg/øje af vMCO-I
|
VMCO-I er en adeno-associeret virus serotype 2-baseret vektor båret multikarakteristisk opsin (MCO) genekspressionskassette
|
|
Eksperimentel: vMCO-I lav dosis
Deltagerne modtog 1,75E11vg/øje af vMCO-I
|
VMCO-I er en adeno-associeret virus serotype 2-baseret vektor båret multikarakteristisk opsin (MCO) genekspressionskassette
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerheden og tolerabiliteten af eskalerende doser af vMCO-l administreret via en enkelt IVT hos forsøgspersoner med fremskreden Retinitis Pigmentosa
Tidsramme: 16 uger
|
Sikkerhed og tolerabilitet af vMCO-l-behandling i uge 16, ved vurderinger baseret på lokale og systemiske sikkerhedsspørgsmål, vurderet ud fra forekomsten af uønskede hændelser.
|
16 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer behandlingseffekten af vMCO-l som vurderet ved synsstyrke
Tidsramme: 52 uger
|
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med Freiburg Visual Acuity (FrACT) for at give automatiseret, selv-tempo, overvåget måling
|
52 uger
|
|
Evaluer behandlingseffekten af vMCO-l som vurderet ved visuelt guidede mobilitetsassays
Tidsramme: 52 uger
|
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med lysstyrede mobilitetsassays, udført ved forskellige lysintensiteter, for at give funktionelle synsmålinger ved at bruge tiden til at finde oplyst panel
|
52 uger
|
|
Evaluer behandlingseffekten af vMCO-l som vurderet ved visuelt guidede mobilitetsassays
Tidsramme: 52 uger
|
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med lys-guidede mobilitetsassays, udført ved forskellige lysintensiteter, for at give funktionelle synsmålinger ved hjælp af score baseret på korrekt valg
|
52 uger
|
|
Evaluer behandlingseffekten af vMCO-l som vurderet ved statisk formgenkendelsesanalyse
Tidsramme: 52 uger
|
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med statisk formgenkendelsesanalyse, udført ved forskellige lysintensiteter, for at give visuelle funktionsmål ved hjælp af størrelsesbestemmelsestærskel
|
52 uger
|
|
Evaluer behandlingseffekten af vMCO-l som vurderet ved statisk formgenkendelsesanalyse
Tidsramme: 52 uger
|
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med Static Shape recognition assay, udført ved forskellige lysintensiteter, for at give visuelle funktionsmål ved hjælp af % formgenkendelsesnøjagtighed
|
52 uger
|
|
Evaluer behandlingseffekten af vMCO-l som vurderet ved Optical Flow assay
Tidsramme: 52 uger
|
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med Optical Flow assay, udført ved forskellige hastigheder, for at give visuelle funktionsmål ved brug af %-nøjagtigheden ved bestemmelse af flowretning
|
52 uger
|
|
Evaluer behandlingseffekten af vMCO-l som vurderet ved Optical Flow assay
Tidsramme: 52 uger
|
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 af parametre målt med Optical Flow assay, udført ved forskellige hastigheder, for at give visuelle funktionsmål ved hjælp af den øvre hastighedsgrænse til at bestemme korrekt optisk flow
|
52 uger
|
|
Evaluer behandlingseffekten af vMCO-l som vurderet ved Quality of Life Questionnaire
Tidsramme: 52 uger
|
Vurdering af behandlingseffekten på livskvalitet ændrer sig fra baseline til uge 52 med Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25). VFQ25 er et spørgeskema med 25 punkter med 47 spørgsmål, hvert spørgsmål har flere svar scoret på en skala fra 0- 5, 0-6 eller 0-10.
Værdier beregnes i procenter.
|
52 uger
|
|
Evaluer behandlingseffekten af vMCO-l som vurderet af Humphrey Visual Field
Tidsramme: 52 uger
|
Vurdering af behandlingseffekten med ændringen fra baseline til uge 52 med Humphrey Visual Field (30-2).
Visuelt feltindeks (VFI) beregnes i % og værdier for middelafvigelse (MD) beregnes i dB.
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Santosh Mahapatra, MD, JPM Rotary Club of Cuttack Eye Hospital and Research Institute
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
25. februar 2020
Studieafslutning (Faktiske)
31. oktober 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. maj 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
9. juni 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. juni 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. juni 2021
Sidst verificeret
1. juni 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NSCT/CT/18/01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Resultaterne af det kliniske forsøg vil blive gjort tilgængelige, når undersøgelsen er afsluttet, og resultaterne er analyseret.
Resultaterne vil blive offentliggjort på dette websted og være tilgængelige for konferencepræsentationer og publikationer.
IPD-delingstidsramme
6 måneder efter afslutningen af studiet
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-delingsadgang vil være underlagt en dataoverførselsaftale.
IPD genereret som en del af denne kliniske undersøgelse kan være underlagt patientens fortrolighed.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .